羅氏終止肌肉生長抑制素單抗兩項適應癥開發，肥胖項目面臨考驗

3月19日，羅氏終止了肌肉生長抑制素（myostatin）單抗emugrobart用于兩種罕見遺傳性疾病的臨床開發，分別向脊髓性肌萎縮癥（SMA）和面肩肱型肌營養不良癥（FSHD）患者社群發出信函，披露了上述終止開發的決定。

在對兩項試驗數據進行評估后，emugrobart未能持續實現預期的肌肉生長和功能改善，羅氏在信函中表示，對于這兩種疾病，不將emugrobart推進至III期臨床試驗，計劃在即將召開的醫學會議上公布兩項試驗的數據。

羅氏發言人向外媒確認，emugrobart在肥胖癥領域的臨床項目仍在繼續，肥胖癥項目目前處于II期臨床試驗階段。

Emugrobart旨在阻斷肌肉生長抑制素（myostatin）的生物活性，該因子本身具有抑制肌肉生長的作用。羅氏希望通過解除肌肉生長抑制素的抑制作用，使emugrobart能夠增加SMA和FSHD患者的肌肉量——這兩種疾病均以進行性肌無力為特征。

Emugrobart在這些試驗中未能改善肌肉生長，可能對其II期肥胖癥試驗構成不利信號。在一項研究中（NCT06965413），emugrobart正與禮來的替爾泊肽聯合應用，以期保留由GLP-1受體激動劑誘導的體重下降過程中的肌肉組織。雖然該研究的主要終點為總體重百分比變化，但瘦體重（lean mass）和肌肉容積的變化也被列為次要終點進行評估。

該抗體還在一項規模較小的I期臨床試驗中接受評估，受試者為2型糖尿病合并肥胖或超重的患者，旨在評估該分子對胰島素敏感性及肌肉構成的影響。

肌肉丟失是GLP-1類藥物已知的不良反應，目前業界正激烈競逐開發下一代肥胖癥治療藥物，以期在減重的同時保護肌肉組織。

參考資料：

[1]https://firstwordpharma.com/story/7142992

[2]https://www.fiercebiotech.com/biotech/chutes-ladders-topol-boards-flagship-advisor

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