小核酸領域又一重磅交易

近日，圣因生物宣布與羅氏旗下基因泰克達成全球研發合作與許可協議，后者將獲得圣因生物一款RNAi藥物的全球獨家開發和商業化權利。根據協議，圣因生物將獲得2億美元的首付款，以及高達15億美元的開發和銷售里程碑付款。

而就在三個月前，圣因生物剛與禮來達成一項總額超12億美元的RNAi藥物研發合作。

短期內連續與兩家跨國制藥巨頭達成重磅合作，既印證了圣因生物LEAD技術平臺的實力，也凸顯出小核酸領域已成為全球新藥研發的關鍵競爭賽道。

01

平臺優勢

圣因生物成立于2021年，由RNAi領域的先驅團隊創立并領導。

其核心優勢在于獨有的LEAD?（新型配體與增效基團協同遞送）技術平臺。該平臺通過設計靶向特定受體的配體，實現向肝外組織的精準遞送；并協同獨家創新的增效基團，從而高效調控藥物的組織選擇性及藥學特性，已成功實現對脂肪細胞、肌肉細胞及免疫細胞等核心細胞的高效遞送。

該平臺另一大優勢在于支持半年乃至每年一次皮下給藥，并擁有與GalNAc技術相當的安全性。

圖片來源：圣因生物官網

基于該平臺，圣因生物已開發多款RNAi藥物候選藥物，其中5款已進入臨床階段，覆蓋免疫介導性疾病、肥胖癥和心血管代謝疾病等多領域。

圣因生物臨床階段候選藥物

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

遞送技術一直是RNAi藥物研發的重大挑戰，特別是肝外遞送。禮來、羅氏相繼相中圣因生物，側面印證了LEAD平臺的價值。

根據圣因生物與羅氏的協議，圣因生物將負責合作藥物的早期研發，而基因泰克則負責該藥物后續所有的臨床開發和商業化活動。

與禮來的合作，圣因生物將負責為雙方合作項目篩選并確定最優RNAi活性分子，禮來公司將負責后續藥物的IND申報研究、臨床開發和商業化。

這一合作模式精準契合了當前生物技術領域的創新生態，即“小型Biotech專注前沿探索，大型Pharma主導臨床與市場轉化”的高效分工。

在更早之前，圣因生物與國內藥企信達生物達成戰略合作協議，共同開發靶向血管緊張素原（AGT）的siRNA候選藥物SGB-3908，用于治療高血壓。

根據合作協議，雙方將共同推進SGB-3908的開發至一定階段，同時，信達生物將獲得獨家選擇權并可在未來支付行權費以獲得SGB-3908在全球不同范圍內的獨家開發、生產和商業化的權利。信達生物行權后，圣因生物還將有權獲得后續研發里程碑付款和銷售里程碑付款，以及商業化后基于凈銷售額的分級提成。

目前，這款藥物已啟動2期臨床。根據此前在2025年AHA大會公布的1期臨床結果，SGB-3908單次給藥實現持久強效的AGT水平降低以及初步的血壓下降單次給藥后，血清AGT水平得到顯著且持久降低，最大降幅超過95%，且在6個月內降幅維持穩定。同時，安全性和耐受性良好，未觀察到重度不良事件或嚴重不良事件。

圣因生物另一款進入臨床2期的候選藥物SGB-9768（靶向C3 siRNA）同樣表現亮眼。

根據圣因生物在ASN 2025大會上展示的1期臨床數據，SGB-9768單次給藥后，血清C3水平呈劑量依賴性、顯著且持久降低，同時補體旁路途徑活性幾乎完全被抑制；且安全性和耐受性良好，支持進一步的臨床開發。

02

交易不斷

過去十年，肝外遞送技術的突破，為小核酸藥物邁入主流慢病治療領域掃清了最后的障礙。

根據弗若斯特沙利文統計，全球小核酸藥物市場增長強勁且持續，從2019年的27億美元增長至2024年的57億美元，復合年增長率達16.2%。而隨著肝外靶向遞送技術的持續突破，其市場規模預計到2034年將達到549億美元。

海外龍頭藥企頻頻釋放利好。

以siRNA技術為代表的Alnylam公司預計其四款自主商業化的siRNA藥物在2025年帶來收入接近30億美元，同比增長81%，推動公司實現非GAAP盈利。

以ASO技術為代表的Ionis預計其首個自主商業化產品Tryngolza（olezarsen）峰值銷售額將超過20億美元。

與此同時，全球小核酸領域的交易活動近年來顯著升溫。2025年，該領域潛在總交易額飆升至365億美元。諾華、禮來、羅氏、GSK、BI等跨國制藥巨頭通過管線合作、技術平臺授權及并購等多種方式加碼布局小核酸賽道。

中國藥企憑借高效的研發效率和工程創新兩大優勢，已成為核酸藥物交易市場中的核心力量。

2025年9月，舶望制藥就多款心血管產品與諾華達成合作，獲得1.6億美元的預付款，以及高達52億美元的潛在總里程碑價值。

值得注意的是，這不是諾華第一次從舶望制藥買進資產。此前2024年1月，諾華與舶望制藥首次達成合作，共同開發多款針對心血管疾病的創新siRNA藥物，總金額高達41.65億美元。

2025年9月，邁威生物與Aditum Bio達成NewCo交易，成立新公司Kalexo Bio。邁威生物許可Kalexo公司一款臨床前的心血管領域雙靶點siRNA創新藥2MW7141全球權益。作為回報，邁威生物將從Kalexo獲得最高可達10億美元的預付款和里程碑付款，以及低個位數的特許權使用費。同時，邁威生物將在符合約定條件下另外獲得Kalexo總計雙位數的A輪優先股。

2025年8月，維亞臻與賽諾菲（Sanofi）達成協議，后者獲得靶向載脂蛋白C-III（APOC3）的RNAi藥物VSA001（Plozasiran）大中華區開發和商業化權利。而維亞臻獲得1.3億美元預付款，以及有權在NMPA批準相關適應癥后獲得高達2.65億美元里程碑付款。

2025年5月，靖因藥業與CRISPR Therapeutics就下一代長效Factor XI（FXI）靶向siRNA療法SRSD107達成共同開發協議，靖因藥業獲得首付款9500萬美元，并有資格獲得超8億美元的預付款和里程碑付款。

更早之前，2024年瑞博生物與勃林格殷格翰達成合作，共同開發治療非酒精性或代謝功能障礙相關脂肪性肝炎的小核酸創新療法，總交易金額超過20億美元。

03

結語

近年來，小核酸藥物頻頻沖擊心血管-代謝、乙肝“功能性治愈”、減重等幾乎所有熱門慢病賽道，有望成為繼小分子和抗體藥物之后又一主流藥物類別。

小核酸候選藥物治療領域分布

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

而在這場競爭中，中國創新力量不再僅僅是技術追隨者，而是通過自主研發的平臺技術，成為全球RNAi藥物研發的關鍵參與者。

小核酸候選藥物數量原研單位排行

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

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