基因療法公司瞄準“衰老本身”，以對抗導致失明的疾病

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Cirrus Therapeutics獲得種子資金，推進預防和逆轉干性AMD的基因療法。

專注于眼科的生物技術公司 Cirrus Therapeutics 已籌集1100萬美元種子融資，推進一項針對干性年齡相關性黃斑變性（AMD）基礎生物學的基因療法項目。AMD是50歲以上人群失明的主要原因之一。這家位于馬薩諸塞州劍橋的公司正在追求一種旨在逆轉視網膜細胞老化的方法，目標是預防甚至逆轉患者的視力喪失。

干性AMD占所有AMD病例的90%，全球估計有超過2億人受到影響。這種疾病逐漸破壞黃斑——視網膜中負責中央清晰視力的部分——導致視力模糊、出現盲點，最終使患者失去獨立性，無法再閱讀、駕駛或識別面孔。

Cirrus Therapeutics的研究基于布里斯托大學眼科教授Andrew Dick的成果。

盡管這種疾病很常見，但目前沒有批準的療法可以恢復視力或改變病情進展，現有治療主要集中在減緩病情，效果有限。Cirrus采取了不同的方法。該公司的主要項目專注于恢復IRAK-M水平，這是一種調節視網膜免疫平衡的蛋白質，最終目標是逆轉疾病的一個關鍵原因：衰老過程。

Cirrus 是從布里斯托大學眼科教授安德魯·迪克的實驗室中分拆出來的，他是公司的聯合創始人和首席科學顧問。

迪克說：“目前批準的干性年齡相關黃斑變性（AMD）治療方法，以及大部分治療方案，主要針對單一的疾病相關通路——補體級聯反應。然而，到目前為止，現有的方法尚未顯示出實際效果。補充 IRAK-M 表達提供了一個令人興奮的機會，針對視網膜退化的一個根本驅動因素——衰老本身——阻止導致 AMD 的多條通路的活動，從而防止或逆轉視力喪失。”

去年發表在科學轉化醫學上的研究確定了IRAK-M是視網膜健康的關鍵調節因子。IRAK-M通常在視網膜色素上皮細胞中表達，隨著年齡的增長自然下降，而在干性年齡相關性黃斑變性（AMD）患者中下降得更為明顯。這種蛋白質的喪失使視網膜暴露于慢性炎癥、氧化應激和線粒體功能障礙，這些都是AMD病理的特征。在臨床前模型中，補充IRAK-M能夠保護視網膜免受退化。

Cirrus的聯合創始人兼首席執行官Dr Ying Kai Chan曾擔任Ally Therapeutics的首席科學官。

Cirrus的療法使用腺相關病毒（AAV）載體將基因指令直接傳遞到眼睛中，恢復IRAK-M至更年輕的水平。通過這種方式，該公司旨在通過多種途徑重建視網膜的防御，解決衰老對疾病的廣泛影響。眼睛的局部特性和免疫特權使其成為基因療法特別適合的器官，Cirrus相信這種方法可能實現一次性持久療法。

“通過將疾病修飾的 IRAK-M 靶點與一種能夠進行一次性治療的方法相結合，我們的目標是保護和維持視力，”Cirrus 首席執行官嚴凱博士說?！斑@不僅是應對一種常見致盲疾病的重要醫學進展，也標志著基因治療應用的范式轉變，到目前為止，獲批的產品僅限于罕見的單基因疾病?！?/p>