上海
3月5日，藥物牧場宣布，美國FDA已將該公司針對ROSAH綜合征試驗性療法DF-003納入FDA罕見病證據原則(RDEP)認證。
RDEP是美國食品藥品監督管理局(FDA)的一項指南，旨在促進該機構與開發罕見病療法的申辦方之間盡早開展對話。通過這一項目，FDA將與選定的申辦方合作，就監管策略、臨床證據開發以及生成支持潛在監管申報所需證據的創新方法展開討論。
DF-003正在研發中，有望成為治療ROSAH綜合征的潛在療法。ROSAH(視網膜營養不良、視神經水腫、脾腫大、無汗癥和頭痛)綜合征是一種罕見的常染色體顯性遺傳性自身炎癥性疾病，該疾病是由
ALPK1的遺傳功能高活突變引起，該病的特點是視網膜退化、視神經水腫、全身性炎癥以及進行性視力喪失。目前，尚無獲批的療法專門用于治療ROSAH綜合征。
新聞稿表示，參與RDEP項目將使藥物牧場能夠與FDA就DF-003的開發展開建設性討論，包括臨床試驗設計的潛在方案、在小規模患者群體中生成證據的方法，以及在這一罕見病癥中證明臨床獲益的策略。
DF-003是由藥物牧場開發的1類創新藥物，可抑制ALPK1和導致ROSAH綜合征的ALPK1突變體活性。DF-003具有治療ROSAH綜合征和心腎疾病的潛力，因為該藥物在這些疾病適應癥的臨床前模型中顯示出療效。DF-003已在正常健康志愿者中完成了1期臨床試驗(NCT05997641)，目前正在1b期試驗(NCT06395285)中招募ROSAH綜合征患者。
參考資料：
[1]藥物牧場ROSAH新藥DF-003獲FDA“罕見病證據原則”RDEP認證.From https://mp.weixin.qq.com/s/0D9OxeTxR899x8MEDpYMuA
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