CGT工藝國(guó)產(chǎn)替代；RD118顯著療效；MTS-004填補(bǔ)空白 | 10月23日生物科技日?qǐng)?bào)

CGT上游工藝開(kāi)發(fā)核心技術(shù)挑戰(zhàn)與國(guó)產(chǎn)替代

百林科聯(lián)合生物制品圈在10月22日舉辦了一場(chǎng)關(guān)于"CGT上游工藝開(kāi)發(fā)的核心技術(shù)挑戰(zhàn)與國(guó)產(chǎn)替代的并行"主題直播，探討了細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)中從質(zhì)粒制備到細(xì)胞產(chǎn)品生產(chǎn)的銜接問(wèn)題。專(zhuān)家姜峰老師闡述了質(zhì)粒構(gòu)建與制備、病毒載體生產(chǎn)等核心技術(shù)環(huán)節(jié)面臨的產(chǎn)量提升、工藝放大和質(zhì)量一致性挑戰(zhàn)，以及一次性系統(tǒng)與自動(dòng)化的創(chuàng)新應(yīng)用。此次活動(dòng)旨在幫助相關(guān)行業(yè)人士深入理解CGT上游工藝開(kāi)發(fā)的關(guān)鍵要點(diǎn)。

國(guó)際期刊《Blood》發(fā)表GPRC5D CAR-T產(chǎn)品RD118研究成果

馴鹿生物近日宣布其研發(fā)的全人源靶向GPRC5D CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品RD118在《Blood》期刊發(fā)表，顯示其在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中具有顯著療效和可控安全性。然而，研究中細(xì)胞因子釋放綜合征發(fā)生率為88.9%，盡管多數(shù)為輕度，但有一例患者出現(xiàn)了≥3級(jí)CRS。另外，一例患者經(jīng)歷了3級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征，這些事件雖迅速緩解，但提示仍需關(guān)注潛在風(fēng)險(xiǎn)。

劑泰科技MTS-004完成三期臨床試驗(yàn)，有望填補(bǔ)國(guó)內(nèi)PBA治療領(lǐng)域藥物空白

劑泰科技宣布，其AI驅(qū)動(dòng)的小分子制劑MTS-004已成功完成III期臨床研究，成為中國(guó)首款完成該階段的PBA藥物。盡管總體安全性表現(xiàn)良好，并顯著減少PBA發(fā)作次數(shù)，但鑒于目前全球僅有美國(guó)的NUEDEXTA?獲得批準(zhǔn)，MTS-004仍需面臨未來(lái)監(jiān)管批準(zhǔn)和市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)的挑戰(zhàn)。公司計(jì)劃在2026年提交新藥上市申請(qǐng)，以解決目前國(guó)內(nèi)PBA治療領(lǐng)域無(wú)獲批藥物的狀況。然而，該藥物能否如期獲批并成功進(jìn)入市場(chǎng)尚存在不確定性。