北京
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Alnylam制藥公司發布了其HELIOS-B 3期研究新的事后分析結果，報告稱，與安慰劑相比，接受vutrisiran治療的轉甲狀腺素淀粉樣蛋白心肌病（ATTR-CM）患者胃腸道（GI）不良事件發生率較低。
根據該公司的說法，在整個研究人群中，接受vutrisiran治療的患者，與安慰劑相比，GI事件的發生率降低了42%。在亞組分析中，該公司表示，vutrisiran單藥治療組的GI事件發生率降低了37%，而在基線時接受tafamidis治療的患者中，觀察到GI事件發生率降低了49%。
在評估特定癥狀如腹瀉、惡心和嘔吐時，數據顯示各人群的風險比（RR）均低于1：腹瀉（0.46、0.48、0.44）、惡心（0.35、0.17、0.48）和嘔吐（0.16、0.25、0.00），分別在整體組、單藥治療組和基線塔法米德組中。該公司聲稱，胃腸事件的發生率在治療開始三個月時就已降低，而且在遺傳性和野生型疾病亞型中也保持一致。
在一項單獨的單藥治療分析中（排除了后來開始使用塔法米德的患者），vutrisiran治療與全因死亡率及復發性心血管事件的復合終點風險降低32%相關，持續了36個月（風險比為0.68；95% CI：0.49–0.95；p = 0.022）。該公司表示，這些結果與試驗的主要單藥治療結果是一致的。
新的分析進一步證實了 vutrisiran 作為單一藥物治療的安全性和有效性，并且支持它在不同患者健康狀況下作為一線治療的獨特潛力。
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