產(chǎn)業(yè)新聞丨睿健醫(yī)藥iPSC來源通用型多系統(tǒng)萎縮細(xì)胞治療藥物完成首例患者入組

近日，睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“睿健醫(yī)藥”）宣布，其在研iPSC來源通用型多系統(tǒng)萎縮（Multiple System Atrophy，MSA）細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu004注射液，在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院順利完成首例患者入組，該臨床試驗(yàn)采用嚴(yán)謹(jǐn)?shù)碾S機(jī)對(duì)照設(shè)計(jì)，標(biāo)志著這款針對(duì)MSA的iPSC來源通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品正式進(jìn)入臨床階段。

多系統(tǒng)萎縮（MSA）是一種進(jìn)展迅速的成人神經(jīng)退行性疾病，其病理核心在于α-突觸核蛋白在寡突膠質(zhì)細(xì)胞中異常聚集，導(dǎo)致髓鞘損傷和神經(jīng)傳導(dǎo)障礙，進(jìn)而逐步損害多個(gè)關(guān)鍵腦區(qū)。

NouvNeu004注射液是睿健醫(yī)藥自主開發(fā)的1類生物制品，采用創(chuàng)新的“神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)+神經(jīng)重建”復(fù)合治療策略：一方面通過化學(xué)誘導(dǎo)實(shí)現(xiàn)高純度、特定亞型的神經(jīng)細(xì)胞重建與功能優(yōu)化；另一方面旨在移植后為病灶區(qū)域提供關(guān)鍵營(yíng)養(yǎng)支持，并誘導(dǎo)細(xì)胞在微環(huán)境中分化為功能神經(jīng)細(xì)胞，以實(shí)現(xiàn)系統(tǒng)性的神經(jīng)修復(fù)。

本臨床試驗(yàn)旨在系統(tǒng)評(píng)估NouvNeu004治療MSA的安全性、耐受性及有效性。該產(chǎn)品的I-III期全周期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已于2025年10月23日獲得中國(guó)NMPA批準(zhǔn)。隨后，美國(guó)FDA也授予其特殊豁免資格，并批準(zhǔn)了針對(duì)MSA的國(guó)際Ⅰ期臨床試驗(yàn)，為其全球同步開發(fā)奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。2025年12月初，研究中心已全面啟動(dòng)患者招募、篩選、入組、給藥等工作。

參考資料：

[1] 全球首個(gè)基于“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”的iPSC來源通用型多系統(tǒng)萎縮（MSA）細(xì)胞治療藥物完成首例患者入組.From https://mp.weixin.qq.com/s/kYWfwYgPWxzWiNs-mkYpJw

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