全球首發創新藥落地中山醫院，這類患者迎來新希望

近日，復旦大學附屬中山醫院開出第二代心肌肌球蛋白抑制劑全國首張處方，這一“全球首發”的成人梗阻性肥厚型心肌病創新藥物正式實現患者可及。作為國家藥監局加速創新藥審評審批的成果，該藥品獲批早于歐美，為我國眾多梗阻性肥厚型心肌病患者帶來全新治療選擇，也推動該疾病診療邁入精準靶向時代。

肥厚型心肌病是一種嚴重的遺傳性心臟疾病，潛藏猝死、心衰、血栓栓塞等致命風險，更是青少年和運動員猝死的首要病因之一。這類患者中約三分之二為梗阻性肥厚型心肌病，其左心室流出道壓差升高是疾病進展的關鍵因素，臨床癥狀更重、風險更高。

常女士是梗阻性肥厚型心肌病高危患者，其左心室流出道壓差（lvot-g）大于50mmhg，且因既往使用的移植相關藥物存在較大相互作用風險，常規治療方案難以兼顧療效與安全性，胸悶、氣短、乏力的癥狀始終困擾著她。“走幾步路就心慌得厲害，總覺得胸口壓著東西，連基本的生活都受影響。”常女士坦言，得知有新的創新藥可以使用，她最期待的就是能改善癥狀，減輕身體負擔，重新擁有正常的生活質量。針對常女士的特殊病情，中山醫院心內科團隊為其定制了個性化治療方案，選擇第二代心肌肌球蛋白抑制劑，正是看中其起效快、藥物相互作用風險低的核心特性，能精準適配患者的治療需求。

常女士在中山醫院心肌肥厚門診接受診斷

中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院心內科主任葛均波表示，靶向治療的發展為梗阻性肥厚型心肌病帶來了精準的治療手段，心肌肌球蛋白抑制劑更是針對流出道梗阻患者的重要藥物。他用通俗的比喻解釋藥物作用原理：心肌過度收縮如同二十人全力劃龍舟，收縮力過強反而造成心臟負擔，而該藥物能降低心肌收縮力，就好比減少十個人劃龍舟，讓心肌收縮力度回歸正常，進而減輕流出道梗阻、緩解壓差，最終改善患者預后。

第二代藥物能讓患者的壓差更快降低，臨床數據顯示，用藥兩周壓差可下降20mmhg，3個月下降40mmhg，半年后可下降50mmhg，這也為疾病的快速篩查、診斷和長期管理提供了有力支撐。

事實上，梗阻性肥厚型心肌病的治療長期面臨諸多臨床困境。患者因左心室流出道壓差升高，心功能損傷更嚴重，死亡率較非梗阻性患者翻倍，且這一壓差每升高20mmhg，患者死亡和心臟移植風險就會增加24%。此前的侵入式手術治療存在專業技術要求高、并發癥及再干預風險，傳統藥物也僅能部分緩解癥狀，無法從病因上干預心肌過度收縮。而第二代心肌肌球蛋白抑制劑精準靶向心肌肌球蛋白，直接抑制心肌過度收縮，從根源上解決流出道梗阻問題，成功填補了臨床未被滿足的治療需求。

肥厚型心肌病起病隱匿、猝死風險高，快速診斷、及時干預與長期規范管理缺一不可。復旦大學附屬中山醫院副院長、心內科副主任錢菊英介紹說，醫院心內科專門成立心肌病亞專科，組建專業團隊深耕該領域的臨床與研究工作，同時不斷規范各類心肌病的診斷標準。針對心肌肥厚類患者的不同病因，醫院通過心內科、影像學、核素心肌顯像、放射科影像團隊及特殊基因檢測團隊的多學科合作，制定了肥厚型心肌病及心肌肥厚患者的診療規范，還設立專病門診，為患者提供專業的臨床管理和長期隨訪，力求為患者制定最佳的管理和治療方案。目前，中山醫院已落地上海首個心肌病ai智能診療體系，構建起“篩、診、治、管”全鏈路診療體系，為心肌病患者的全程診療保駕護航。

隨著這款創新藥的臨床應用，結合中山醫院等醫療機構打造的規范化診療體系，我國肥厚型心肌病診療水平將進一步提升，為更多患者守護心臟健康。

記者：吳會雄、朱昱偉

編輯：寧平英

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上觀號作者：徐匯通