探索補體臨床價值，共筑神經免疫疾病診療新篇——2026年C5i中國神經峰會成功舉辦

*僅供醫學專業人士閱讀參考

大咖聚首姑蘇，共探補體靶點價值！

全身型重癥肌無力（gMG）、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等神經免疫罕見病，在臨床診療中長期面臨諸多困境。近年來，隨著醫學研究的深入，靶向治療領域的持續突破為這類疾病的精準施治注入新動能，不僅豐富了臨床治療選擇，更助力診療實踐逐步向“零復發”“雙達標”等更高質量的治療目標推進。

為促進 學術交流與臨床實踐探討，2026年3月8日，由阿斯利康和醫學界合辦，以“補體雙輝，共創新生”為主題的2026年C5i中國神經峰會在江蘇省蘇州市成功召開。本次大會匯聚國內神經免疫領域專家，聚焦補體C5抑制劑在gMG、NMOSD等罕見病中的精準靶向治療，通過專題匯報、多學科研討、醫患故事分享、疑難病例大賽等形式展開深度交流，旨在凝聚共識，為中國神經免疫疾病精準治療發展注入新動能。

圖 大會空鏡照片合集

圖 會議現場照片合集

大會伊始，大會主席復旦大學附屬華山醫院趙重波教授發表致辭，指出補體靶點是神經免疫性疾病異病同治的重要切入點，補體C5抑制劑在部分神經免疫疾病治療中已積累堅實證據，成為臨床重要治療武器，但該領域仍有諸多科學問題亟待探索。本次會議聚焦補體靶點開展學術研討，旨在深入剖析其在疾病治療中的價值與應用要點，期待各位同道充分交流、碰撞思維、凝聚診療共識。

圖 趙重波教授作開場致辭

大會共同主席蘇州大學附屬第一醫院薛群教授隨后致辭，她指出補體相關靶點的研發范圍正不斷拓寬，研發形式也突破抗體局限，補體靶點的研究與應用空間廣闊。本次大會兼具補體領域臨床應用與藥物研發內容，她期待通過多維度交流，推動與會者對補體領域形成更深刻的認知，進而改善臨床診療，并預祝大會圓滿成功。

圖 薛群教授作開場致辭

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業部負責人胡軼清女士在致辭中系統梳理了補體抑制劑的研發與上市歷程。同時，胡軼清女士分享了阿斯利康在該領域的四大合作與發展規劃，即與全球同步Ⅲ期臨床試驗，保持中國入組速度和實驗效率領先；與專家共建中國神經免疫罕見病患者隊列，推動發表國際領先研究成果；助力中國專家走向國際學術舞臺，讓中國臨床經驗成為國際診療標準制定重要參考；開拓早期臨床研究推動中國創新，打造本土創新治療方案并推向全球。

補體靶點探索，擘畫神經免疫診療新方向

本篇章由首都醫科大學宣武醫院笪宇威教授主持，聚焦中國神經免疫臨床前沿突破與補體藥物研發的協同創新，通過專題匯報與多學科研討，挖掘補體靶點的臨床價值與研發方向。

圖 笪宇威教授主持

趙重波教授以“中國神經免疫臨床前沿與突破方向”為主題進行分享，指出我國在MG、NMOSD領域的研究論文量已在2025年躍居全球第一；依托大樣本隊列明確國內疾病譜、流行病學特征及患者畫像[1]；多項檢測技術與生物標志物取得突破性成果，部分成果落地臨床，為精準診斷提供關鍵依據[4-5]。同時，我國深度參與MG領域多項國際多中心臨床試驗，同時主導本土創新藥研發。其中，補體C5抑制劑實現持續更新。隨著靶向藥物的陸續問世，以及真實世界研究證據的不斷積累，目前我國已有多部契合國情的診療指南與共識發布，標志著中國神經免疫疾病診療邁入“靶向、高效、達標”的新紀元。

圖 趙重波教授作專題匯報

在本篇章討論環節，由天津醫科大學總醫院楊春生教授擔任主持人，并同上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院陳晟教授、中國醫科大學附屬第一醫院朱瑞霞教授、四川省人民醫院談頌教授展開深度研討。陳晟教授指出補體C5抑制劑兼具起效快、安全性高的突出特點，不僅能快速緩解癥狀，且不良反應可管理。朱瑞霞教授結合自身臨床經驗表示，依庫珠單抗是難治性gMG的治療選擇之一，未來需圍繞發病機制、基因特征、療效監測等維度實現個體化治療[6-7]。談頌教授則從研發策略角度提出，補體C5抑制劑的研發需把握時空選擇，明確其在不同疾病、不同病程階段、不同特征人群中的最佳應用時機與適用范圍；中國可依托龐大的MG人群基數，推動補體通路全鏈條靶點研發，未來需重點探索其與其他新型單抗的聯合治療及精準序貫治療方案。楊春生教授補充表示，補體抑制劑的研究領域正從經典的神經科、血液科、腎科，逐步拓展更多疾病領域，藥物形式與用藥方式也在不斷升級，若能突破與靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）、血漿置換等治療的聯用限制，其適用場景將進一步拓寬，二者聯合或能為神經免疫疾病急性期治療提供新的有效方向。

圖 楊春生教授（左一）、陳晟教授（左二）、朱瑞霞教授（左三）、談頌教授（左四）參與討論環節

疾病精準剖析，破解神經免疫臨床診療難題

本篇章由南昌大學第一附屬醫院洪道俊教授、中南大學湘雅醫院楊歡教授主持，直面兒童gMG管理、補體抑制劑臨床應用、NMOSD“零復發”管理等臨床實戰議題，通過權威指南解讀、疾病診療專題分享與多學科研討，破解臨床診療難點，形成實操性診療共識。

圖 洪道俊教授主持

圖 楊歡教授主持

華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院卜碧濤教授系統闡述兒童及青少年重癥肌無力（JMG）的流行病學及臨床特征、治療挑戰與靶向治療機遇。他指出，我國JMG是MG的第三大發病高峰，患者占比高達50%，顯著高于國外[6,8]。且以眼肌型為主，起病年齡早于國外[6,9]。同時，JMG還可累及全身肌肉，嚴重影響患者的學業和生活[7,10]。目前JMG治療缺乏專屬指南，主要參考成人方案，傳統治療存在激素影響生長發育、免疫抑制劑依從性差、部分患者療效不佳等問題，約21%患者經多種免疫治療后仍持續有癥狀[11]，而生物靶向治療為兒童患者帶來新機遇。未來需推動更多靶向藥獲批兒童適應癥、開展多中心RCT研究、制定兒童難治性MG專屬定義與治療規范。

圖 卜碧濤教授作專題匯報

徐州醫科大學附屬醫院張勇教授對《補體抑制劑治療重癥肌無力專家建議2025》展開深度解讀，明確MG核心致病機制為補體激活（占比達84.8%）[12]。其中，C5已成為MG的核心補體治療靶點，靶向C5補體的治療藥物日漸豐富[13]。但既往國內外MG指南對補體抑制劑的實踐指導存在局限，補體抑制劑治療重癥肌無力專家建議的發布將用于規范補體抑制劑在MG中的臨床應用，為臨床實踐提供更多參考。其進一步明確了適用人群、維持治療方案，細化了兒童、老年、妊娠等特殊人群用藥及疫苗接種策略等。補體抑制劑不僅適用于抗乙酰膽堿受體抗體陽性 （AChR-Ab+）gMG 患者的常規治療，還可用于急性加重、危象等緊急情況，長期使用能有效改善癥狀、降低復發風險[14-17]。他介紹到，補體C5抑制劑可與IVIG、傳統免疫抑制劑聯用或在FcRn拮抗劑治療后轉換使用，并強調臨床用藥需規范疫苗接種與相關監測，本共識為補體抑制劑在MG中的精準應用提供了細化指導，為臨床診療奠定權威依據。

圖 張勇教授作專題匯報

隨后進入專題討論環節，由吉林大學白求恩第一醫院鄧暉教授主持，并與福建醫科大學附屬協和醫院鄒漳鈺教授、廣州醫科大學附屬婦女兒童醫療中心李小晶教授、重慶醫科大學附屬兒童醫院洪思琦教授圍繞成人與兒童gMG診療難點、補體抑制劑應用及長期管理策略展開深入交流。鄧暉教授提出“盡早啟動補體抑制劑治療”理念，指出發病2年內用藥可顯著提升患者ADL評分、降低QMG評分及MG危象風險，實現療效與安全性雙達標，同時節約醫療資源。鄒漳鈺教授強調，成人全身型MG需長期規范治療，擅自停藥易發展為難治性病例；補體抑制劑起效快，可減少傳統藥物用量，但基層醫生對“難治性”定義仍存在困惑。李小晶教授表示，兒童MG占比高，激素依賴、減停藥復發問題突出，既往多超說明書用藥；亟待制定兒童“難治性MG”專屬標準，同時期待藥物納入醫保減輕家庭負擔。洪思琦教授指出，補體抑制劑在兒科的應用安全性可借鑒風濕、腎科經驗，未來需通過多中心真實世界研究，明確其在兒童中的最佳使用時機、適用人群，探索靶向藥物聯合/序貫治療方案。

圖 鄧暉教授（左一）、洪思琦教授（左二）、李小晶教授（左三）、鄒漳鈺教授（左四）參與討論環節

復旦大學附屬華山醫院全超教授聚焦NMOSD“零復發”全病程管理展開分享，指出NMOSD以高復發率、發作后嚴重致殘為特征，預防復發是治療核心。補體激活是其核心損傷通路，尤其是AQP4抗體介導的補體級聯反應，是驅動NMOSD病理損傷的關鍵環節[18]。在急性期病例報告中發現，補體C5抑制劑起效快，改善患者的視力、EDSS評分等，降低殘疾程度，并改善相關生物標志物水平[19-22]；在34例基線時未接受伴隨免疫抑制治療的AQP4抗體陽性的NMOSD患者的亞組中，補體C5抑制劑依庫珠單抗治療144周時100%無復發。在主要治療期和長期擴展期中（n=58），瑞利珠單抗中位隨訪170.3周期間，100%無復發，復發風險較安慰劑降低98.9%（P＜0.0001）[23-24]。真實世界研究顯示，依庫珠單抗治療期間部分患者出現了感染等嚴重不良事件，但發生率較低[25]。使用依庫珠單抗和瑞利珠單抗期間需尤其注意預防腦膜炎球菌感染，可通過提前接種疫苗或短期使用抗生素實現。補體抑制劑為NMOSD的急性期治療與長期防復發提供了新的治療方案。

圖 全超教授作專題匯報

之后進入專題討論環節，由華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院田代實教授主持，并與重慶醫科大學附屬第一醫院馮金洲教授、首都醫科大學附屬北京天壇醫院田德財教授圍繞“NMOSD的臨床實踐與患者全病程管理”展開深入交流。田代實教授提出，NMOSD急性期時長無統一標準，可借鑒腦卒中治療理念，補體C5抑制劑可覆蓋全病程。馮金洲教授指出，NMOSD起病急速，視神經炎預后差于脊髓炎，需推動AQP4抗體快速POCT檢測、建立急診綠色通道，避免診療延誤。同時建議將急性期前移至發病2周內，盡早啟動足量激素、血漿置換或靶向治療。田德財教授明確NMOSD需同時實現“最大限度減少急性期殘障”與“長期預防復發”兩大目標，長期治療需足量足療程用藥，助力患者渡過高復發期。

圖 田代實教授（左一）、田德財教授（左二）、馮金洲教授（左三）參與討論環節

人文溫情相伴，深化神經免疫全病程管理理念

本篇章由石家莊市人民醫院乞國艷教授主持，跳出純學術探討，以TED式醫患故事分享的形式，傳遞“以患者為中心”的醫學人文理念，讓參會者在真實病例中感受診療的溫度與價值。

圖 乞國艷教授主持

蘇州大學附屬第二醫院陳靜教授，字里行間滿是醫患同心、共抗罕見病的溫情與力量。44歲的男士，事業有成卻在2021年被左眼瞼下垂打破生活節奏，隨后肢體無力、吞咽困難接踵而至，AchR及Titin抗體陽性MG與胸腺瘤的確診，讓他陷入焦慮。初期治療時，因對治療方案的顧慮，配合度始終不高，反復使用強的松、溴比斯的明、他克莫司等傳統治療，但療效不佳。2023年下半年，病情急轉直下引發危象，呼吸衰竭的他被迫氣管插管，術后為實現更好治療效果，陳靜教授始終未放棄，耐心溝通調整方案，針對其難治性情況，在強的松、溴吡斯的明、嗎替麥考酚酯的基礎上加用依庫珠單抗，半年后，患者癥狀顯著改善。如今的他不僅定期復診，更主動在患者群中分享自身經歷，用真實康復故事為更多病友帶去希望。

圖 陳靜教授進行患者故事分享

山東大學齊魯醫院（青島）岳耀先教授的分享，浸透著歲月沉淀的醫者初心與直抵人心的感動。他回顧了一位75歲MG患者的經典診療病例，展現了前輩在治療手段有限時的精準診療思路。同時，岳耀先教授7年間悉心管理1000余名患者，積累2000余例患者數據庫，他始終堅守初心，為患者提供從規范化診斷到新藥應用、多學科管理的全方位支持，并參與多項MG臨床試驗，為患者提供更多治療機會。他表達了自己的樸實愿景，即隨著靶向藥物、CAR-T等技術的發展，MG患者組織能解散，專病醫生能“失業”，充滿了醫者對患者的深切關懷與對疾病治愈的終極追求。

圖 岳耀先教授進行患者故事分享

隨后，趙重波教授為上午場內容作大會階段性總結，圍繞補體抑制劑應用、臨床治療理念、臨床研究與實際診療的結合展開核心論述，打破循證醫學數據的單一評判視角，強調臨床診療的實際價值與個體化考量。他指出，補體激活在各類急性疾病中均存在且弊大于利，在保障用藥安全性的前提下，補體抑制劑可作為急性期飽和式治療的選擇。同時，他強調臨床醫生需更多觀察患者實際病情，關注真實臨床變化，臨床研究也應基于臨床實際問題展開，真正為診療提供切實幫助。

以賽促學，錘煉臨床精準診療能力

下午環節，補體神經免疫疑難病例大賽如期舉行，大賽由北京協和醫院管宇宙教授啟動，聚焦神經免疫疾病復雜病例，以“解讀指南共識、規范診療、探討熱點”為核心，旨在提升臨床醫生的診療能力，為臨床實踐提供實戰參考。

圖 管宇宙教授主持

復旦大學附屬華山醫院羅蘇珊教授詳細介紹了大賽的賽程及評審規則，并表示賽事覆蓋多種中樞神經系統免疫性疾病。病例審核設定四大核心要點，賽事分階段有序推進。各階段均結合學術專業度與演講技巧綜合評分，且評分側重隨賽事深入逐步升級，后續注重診療創新、臨床實踐價值與經驗可復制性。

圖 羅蘇珊教授解讀大賽規則

廣州中醫藥大學第一附屬醫院江其龍教授、青島大學附屬醫院劉敏教授與河南省人民醫院黃月教授分別作專題匯報，結合真實臨床病例，對比分析補體C5抑制劑與其他治療方案的療效，探索補體抑制劑在不同場景下的臨床應用策略：

江其龍教授就治療中不同靶點藥物的應用對比展開分享，結合臨床數據與實踐經驗，重點對比補體C5抑制劑與IVIG、FcRn 抑制劑在MG治療中的療效、適用場景及安全性。他表示，依庫珠單抗具有起效快、療效穩定的優勢，在指南中推薦用于常規治療療效欠佳的MG危象患者，但其與常規治療如IVIg對比仍缺乏真實世界證據補充[7]。同時，依庫珠單抗常見不良反應有頭痛、上呼吸道感染、鼻咽炎、惡心、腹瀉等，嚴重不良反應主要為腦膜炎球菌感染，臨床需提前預防[14]。

圖 江其龍教授做專題匯報

劉敏教授以一例69歲難治性AChR-Ab+gMG患者為核心展開分享，該患者合并多種基礎疾病，病情進展后進行挽救治療。為實現gMG長期穩定控制，避免再次加重，啟動依庫珠單抗治療，繼續輔以潑尼松、溴吡斯的明、營養神經、抑酸護胃、補鈣治療，QMG、ADL評分快速下降，順利達到微小表現狀態（MMS）并成功停用激素。結合這一病例，劉敏教授提出了MG生物制劑的選擇策略，強調需根據抗體類型導向選藥。同時，她明確老年合并癥患者的激素使用原則，需嚴控劑量、盡早減量。她還指出，疾病病程早期啟動用藥更利于提升長期緩解率[26]，并給出了長期管理建議。

圖 劉敏教授做專題匯報

黃月教授將目光聚焦于傳統免疫治療無法實現“雙達標”的 MG 患者。她結合兩例典型難治性病例展開分析，一例為27年病程合并基礎疾病的MG患者，一例為胸腺瘤復發轉移引發的MG危象患者。前者此前以溴吡斯的明治療為主，入院后降低劑量，并同時使用依庫珠單抗及甲潑尼龍、他克莫司聯合治療；后者在加量溴比斯的明聯合激素的基礎上聯用依庫珠單抗，二者治療后均癥狀明顯好轉，MG-ADL、QMG評分下降。黃月教授強調，傳統治療不達標、高活動性、難治性AChR-Ab+gMG患者應盡早啟動補體C5抑制劑[7]，同時提出治療核心目標應是恢復患者免疫穩態，而非單純控制癥狀。同時也強調用藥期間需通過提前接種疫苗或短期使用抗生素來預防腦膜炎球菌感染。

圖 黃月教授做專題匯報

隨后進入專題討論環節，由南京醫科大學第一附屬醫院牛琦教授主持，并與北京醫院侯世芳教授、山東第一醫科大學附屬省立醫院阮喜云教授圍繞補體C5抑制劑的臨床應用展開研討，結合臨床病例分享實操心得與問題思考。侯世芳教授分享了老年危象、遺留眼肌癥狀的有效治療病例，期待長效制劑提升患者依從性。阮喜云教授強調其起效快的特點，部分患者24小時內可緩解核心癥狀，同時結合難治病例分享用藥經驗，也指出臨床存在患者自行停藥復發、跨院診療銜接難、外地患者經濟與用藥顧慮等長期管理難點。牛琦教授建議通過強化隨訪、優化長效制劑、搭建醫聯體聯動體系解決長期管理與患者流失問題。

圖 牛琦教授（左一）、侯世芳教授（左二）、阮喜云教授（左三）參與討論環節

小結

最后，管宇宙教授進行大賽總結，表示補體C5抑制劑等下游單抗類新藥的安全性與快速起效優勢突出，為MG患者提供了更多康復機會，目前三甲醫院MG急性期治療已基本可避免呼吸衰竭相關死亡，臨床重點正逐步轉向長期病情緩解與患者生活質量提升。未來需重視急性期治療后的長期隨訪管理，鼓勵各中心分享新藥臨床應用經驗，豐富不同人群的治療數據，為患者制定更優的個體化治療方案，進一步提升疾病長期控制效果。

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疫苗聲明：

所有使用依庫珠單抗和瑞利珠單抗的患者必須接種四價腦膜炎疫苗（ACYW135），在有條件的情況下接種B型疫苗。

本材料由阿斯利康提供，僅供醫療衛生專業人士進行醫學科學交流，不用于推廣目的。涉及具體藥物使用，請參考相關藥品說明書，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。

審批編碼：CN-179830 過期日期： 2026-06-17

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