Mol Ther丨告別終身輸血！hemo-cel臨床研究成果發(fā)表，地貧基因治療邁入新階段

對于地中海貧血（簡稱 “ 地貧 ” ）患者和家庭來說， “ 輸血 ” 和 “ 排鐵 ” 這兩個詞，或許貫穿了他們的整個生活。許 多重型地貧患者 在 出生后 3-6 個月就開始出現(xiàn)重度貧血，面色蒼白、發(fā)育遲緩 。為了維持生命，他們需 要定期去醫(yī)院輸血， 同時 長期 接受 排鐵 治療，以避免鐵過載對重要器官造成損傷。這不僅帶來持續(xù)的身體負(fù)擔(dān)，也給患者家庭帶來沉重的經(jīng)濟(jì)和心理壓力 ， “ 終身治療 ” 似乎成為難以擺脫的現(xiàn)實(shí) 。

而基因治療，正在改變這一局面。

近日，禾沐基因自主研發(fā)的地貧基因治療產(chǎn)品 h emo -cel （ HGI-001 注射液） 的 臨床研究成果以：Safety and efficacy of hemobeglogene autotemcel(hemo-cel) gene therapy in five patients with transfusion-dependent β-thalassemia為題正式發(fā)表于國際期刊 Molecular Therapy 。該研究系統(tǒng)報告了5例輸血依賴型β-地中海貧血患者接受基因治療后的長期隨訪結(jié)果，顯示患者在治療后能夠恢復(fù)穩(wěn)定自主造血，最長已連續(xù)超過5年無需輸血（截至26年2月），為地貧的功能性治愈提供了重要的臨床證據(jù)。

改編自 Liu 等， Molecular Therapy ， 2026

Hemo -cel 是一款基于自體造血干細(xì)胞的基因治療產(chǎn)品，通過慢病毒載體將功能性 β-globin 基因?qū)牖颊咦陨碓煅杉?xì)胞，從根本上恢復(fù)其產(chǎn)生正常血紅蛋白的能力。臨床研究數(shù)據(jù)顯示 ，接受 hemo -cel 治療后 ：患者逐步擺脫對輸血的依賴， 實(shí)現(xiàn)持續(xù) 38 - 61 個月的輸血獨(dú)立，最長已連續(xù)超過 5 年無需輸血 （截至 2026 年 2 月。患者的身高和體重發(fā)育恢復(fù)正常生長軌道。患者體內(nèi)鐵過載水平得到有效控制，減少長期排鐵負(fù)擔(dān)。這意味著，經(jīng)過基因修復(fù)的造血干細(xì)胞能夠長期存活并持續(xù)發(fā)揮功能，從根本上改變疾病進(jìn)程。對于長期依賴輸血的患者而言，這不僅是治療方式的改變，更是生活質(zhì)量的根本改善。

基因治療的核心挑戰(zhàn)之一，是確保長期安全性。從 hemo -cel 的臨床 研究和長期隨訪結(jié)果 來看 ：未觀察到病毒復(fù)制異常情況；未 發(fā)現(xiàn) 異常克隆擴(kuò)增 現(xiàn)象；未 觀察到 與 基因治療 載體相關(guān)的嚴(yán)重 安全風(fēng)險。這些結(jié)果 表明 ， hemo -cel 在體內(nèi)長期穩(wěn)定發(fā)揮作用 的同時， 未觀察到與治療相關(guān)的嚴(yán)重安全風(fēng)險，為患者的長期安全提供了重要保障。

原文鏈接：https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2026.02.017

制版人：十一

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