產(chǎn)業(yè)新聞 | 有望今年獲批！FDA授予突破性療法優(yōu)先審評資格；GSK達(dá)超10億美元siRNA療法合作……

有望今年獲批！FDA授予突破性療法優(yōu)先審評資格

Savara近日宣布，美國FDA已受理旗下療法Molbreevi用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（autoimmune PAP）的生物制品許可申請（BLA），并授予優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2026年8月22日。公司同時(shí)表示，計(jì)劃在2026年第一季度末前，向歐洲藥品管理局（EMA）及英國藥品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）提交該療法的上市許可申請（MAA）。根據(jù)新聞稿，若順利獲批，Molbreevi有望成為美國和歐洲首個(gè)用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥的藥物。

自身免疫性肺泡蛋白沉積癥是一種罕見肺部疾病，其特征為肺泡內(nèi)表面活性物質(zhì)異常積聚。該物質(zhì)由蛋白質(zhì)和脂質(zhì)組成，正常情況下可維持肺泡結(jié)構(gòu)穩(wěn)定，并由肺泡巨噬細(xì)胞清除和降解。這一過程依賴粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）的調(diào)控。在自身免疫性PAP患者體內(nèi)，針對GM-CSF的自身抗體會中和其活性，使巨噬細(xì)胞無法有效清除表面活性物質(zhì)，進(jìn)而導(dǎo)致氣體交換受損，患者常出現(xiàn)呼吸困難、咳嗽及疲勞等癥狀，并可能伴隨發(fā)熱、胸痛或咯血等表現(xiàn)，長期甚至可發(fā)展為肺纖維化或需要肺移植。Molbreevi是一種重組人GM-CSF，通過Savara專有用于大分子吸入給藥的在研eFlow霧化系統(tǒng)遞送，旨在恢復(fù)肺泡巨噬細(xì)胞功能，從疾病機(jī)制層面改善患者狀況。該療法此前已獲得FDA快速通道資格、突破性療法認(rèn)定與孤兒藥資格。

GSK達(dá)超10億美元siRNA療法合作！

近日，前沿生物（Frontier Biotechnologies）與GSK正式達(dá)成一項(xiàng)獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，GSK將獲得兩款siRNA管線產(chǎn)品在全球范圍內(nèi)的獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利，其中一款候選藥物已進(jìn)入新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）階段，另一款為臨床前候選藥物。

根據(jù)協(xié)議，前沿生物將獲得4000萬美元首付款，并在兩個(gè)項(xiàng)目中累計(jì)獲得最高9.63億美元的基于成功開發(fā)、監(jiān)管及商業(yè)化里程碑的付款。前沿生物將負(fù)責(zé)兩款在研產(chǎn)品的早期開發(fā)工作，具體包括：負(fù)責(zé)其中一款產(chǎn)品在中國的1期臨床試驗(yàn)推進(jìn)，并完成另一款產(chǎn)品的IND支持性研究。GSK將負(fù)責(zé)兩款產(chǎn)品之后所有的全球臨床開發(fā)、監(jiān)管申報(bào)及商業(yè)化活動。

百時(shí)美施貴寶“first-in-class”療法達(dá)試驗(yàn)主要終點(diǎn)

百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb）今日宣布，其正在進(jìn)行中的一項(xiàng)2期注冊性臨床研究取得積極頂線結(jié)果。該研究評估了Reblozyl（luspatercept）相較安慰劑在治療成人α地中海貧血相關(guān)貧血中的療效與安全性。研究同時(shí)納入非輸血依賴型（NTD）與輸血依賴型（TD）兩類患者隊(duì)列，結(jié)果顯示兩組均達(dá)到各自主要終點(diǎn)。具體而言，在NTD患者中，Reblozyl治療顯著且具有臨床意義地提升了血紅蛋白水平；而在TD患者中，該療法則顯著且具有臨床意義地降低了紅細(xì)胞（RBC）輸血負(fù)擔(dān)，顯示出對不同疾病負(fù)擔(dān)患者的潛在治療價(jià)值。除主要終點(diǎn)外，該研究亦達(dá)成所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)，進(jìn)一步支持Reblozyl在α地中海貧血相關(guān)貧血治療中的療效表現(xiàn)。安全性方面，研究結(jié)果與Reblozyl此前在地中海貧血治療中已建立的安全性特征總體一致，未觀察到新的安全性信號。

Reblozyl（中文商品名：利布洛澤）是一款通過調(diào)節(jié)后期血紅細(xì)胞成熟過程，降低輸血負(fù)擔(dān)的藥物。作為一種可溶性融合蛋白，該藥由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc結(jié)構(gòu)域，與活化素受體IIB（ActRIIB）的細(xì)胞外結(jié)構(gòu)域融合而成。它能夠作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號通路，進(jìn)而促進(jìn)晚期血紅細(xì)胞的分化和成熟，以減輕患者定期血紅細(xì)胞輸注的負(fù)擔(dān)。Reblozyl于2019年11月首次獲批，是一款“first-in-class”療法，用于治療需要定期輸注血紅細(xì)胞的β地中海貧血成人患者的貧血癥。

參考資料：

[1] Savara Announces the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Filed the MOLBREEVI* Biologics License Application (BLA) in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (Autoimmune PAP). Retrieved February 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260220017435/en/Savara-Announces-the-U.S.-Food-and-Drug-Administration-FDA-Filed-the-MOLBREEVI-Biologics-License-Application-BLA-in-Autoimmune-Pulmonary-Alveolar-Proteinosis-Autoimmune-PAP

[2] Bristol Myers Squibb Announces Positive Top-Line Results from Registrational Phase 2 Study of Luspatercept in Adults with Alpha (α)-Thalassemia. Retrieved February 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260223168481/en/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Positive-Top-Line-Results-from-Registrational-Phase-2-Study-of-Luspatercept-in-Adults-with-Alpha--Thalassemia

[3] 前沿生物與葛蘭素史克達(dá)成小核酸藥物全球授權(quán)許可合作. Retrieved February 23, 2026 from https://www.frontierbiotech.com/detail/1558.html

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