產業新聞 | 靶向“癌癥之王”，FDA批準創新療法；突破性小分子3期結果積極，上市申請遞交在即……

靶向“癌癥之王”，FDA批準創新療法

Novocure今日宣布，美國FDA已批準Optune Pax聯合吉西他濱（gemcitabine）和白蛋白結合型紫杉醇（nab-paclitaxel）用于治療局部晚期胰腺癌成人患者。根據新聞稿，這是近30年來首個獲得FDA批準用于局部晚期胰腺癌的新療法。Optune Pax是一種可穿戴醫療設備，通過遞送腫瘤治療電場（TTFields），利用交變電場干擾癌細胞復制并誘導其死亡，為胰腺腫瘤治療提供了新的治療方式。

此次批準基于3期PANOVA-3臨床試驗結果，該研究顯示，在標準化療基礎上聯合Optune Pax治療，可在總生存期（OS）方面實現具有統計學意義的改善，并顯著延緩患者疼痛進展時間。在意向治療人群（ITT）中，接受Optune Pax聯合吉西他濱和白蛋白結合型紫杉醇治療的患者（n=285）中位總生存期為16.2個月（95% CI：15.0-18.0），相比僅接受吉西他濱和白蛋白結合型紫杉醇治療的患者（n=286）中位總生存期14.2個月（95% CI：12.8-15.4），延長2.0個月，差異具有統計學意義（HR=0.82；95% CI：0.68–0.99；p=0.039）。

突破性小分子3期結果積極，上市申請遞交在即

BridgeBio Pharma今日宣布，其口服infigratinib用于治療軟骨發育不全（achondroplasia）患兒的全球3期關鍵研究PROPEL 3取得積極頂線結果。基于該數據，公司計劃于2026年下半年，為該療法遞交軟骨發育不全適應癥的新藥申請（NDA）和上市許可申請（MAA）。此外，公司還計劃加快其在低軟骨發育不全（hypochondroplasia）領域的開發進程，目前相關3期試驗的觀察性入組階段已啟動。

研究在第52周成功達到主要終點。與安慰劑相比，治療組第52周年化身高增長速度（AHV）較基線的改善顯著優于對照組，平均治療差值為+2.10 cm/年（p<0.0001），最小二乘（LS）均值差為+1.74 cm/年。同時，研究還成功達到關鍵次要終點，即第52周身高Z評分（以軟骨發育不全參考人群為基準）的變化（p<0.0001），治療組LS均值提高+0.41個標準差。在預設的關鍵次要終點探索性分析中，口服infigratinib在8歲以下兒童（占研究人群超過50%）中，首次實現了相較安慰劑在身體比例方面具有統計學意義的改善，LS均值治療差為-0.05（p<0.05）。安全性方面，口服infigratinib總體耐受性良好，未出現與研究藥物相關的停藥或嚴重不良事件。

軟骨發育不全發病的背后病理機制是由于編碼成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的基因出現突變，導致FGFR3蛋白過度活躍。FGFR3是骨骼發育的負向調節分子，可影響軟骨細胞的增殖和分化。而infigratinib通過阻斷FGFR3的活性，類似于松開抑制兒童生長的“剎車”，直接靶向軟骨發育不全的潛在病理機制，從而促進軟骨形成，讓患兒的生長速率恢復正常。Infigratinib曾獲美國FDA授予突破性療法認定，用于治療軟骨發育不全。

每年兩次維持治療！歐盟批準安進抗體療法

安進（Amgen）今日宣布，歐盟委員會（EC）已批準抗體Uplizna（inebilizumab）作為標準治療基礎上的附加療法，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性或抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身性重癥肌無力（gMG）患者。Uplizna是一種CD19靶向人源化單克隆抗體，能夠針對性且持續性地清除與疾病相關的關鍵細胞（產生自身抗體的CD19陽性B細胞，包括漿母細胞及部分漿細胞）。此次批準使得gMG患者在接受兩劑Uplizna初始劑量治療后，能夠通過每年兩次Uplizna的給藥頻率，有望達到長期疾病控制。

本次批準主要基于MINT研究數據支持。在研究中，基線使用類固醇的患者自第4周開始減量，并在第24周將潑尼松減至每日5 mg；到第26周，分別有87.4%的Uplizna組患者和84.6%的安慰劑組患者將類固醇劑量降至每日5 mg及以下。在第26周，Uplizna組患者在重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分上較安慰劑顯示1.9分的改善差異（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。

參考資料：

[1] BridgeBio Reports Positive Phase 3 Topline Results for Oral Infigratinib with the First Statistically Significant Improvements in Body Proportionality in Achondroplasia. Retrieved February 12, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/12/3237091/0/en/BridgeBio-Reports-Positive-Phase-3-Topline-Results-for-Oral-Infigratinib-with-the-First-Statistically-Significant-Improvements-in-Body-Proportionality-in-Achondroplasia.html

[2] EUROPEAN COMMISSION APPROVES AMGEN'S UPLIZNA? FOR GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS. Retrieved February 12, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-approves-amgens-uplizna-for-generalized-myasthenia-gravis-302686432.html

[3] U.S. FDA Approves Novocure’s Optune Pax? for the Treatment of Locally Advanced Pancreatic Cancer. Retrieved February 12, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260211674921/en/U.S.-FDA-Approves-Novocures-Optune-Pax-for-the-Treatment-of-Locally-Advanced-Pancreatic-Cancer

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