周彩存教授:ALK陽性非小細胞肺癌患者診療與生存現(xiàn)狀調研報告解讀

前言

近年來，隨著精準醫(yī)療理念不斷深化，ALK陽性非小細胞肺癌（NSCLC）的診療領域迎來諸多突破，靶向治療的迭代升級顯著改善了患者的生存預后，更推動臨床研究從單純關注“生存時間”向“生存質量”與“社會價值”維度拓展。在2026年1月25日舉行的“2025CACA肺癌新進展年度盤點會議”上，在2025CACA肺癌新進展年度盤點會議上，上海市東方醫(yī)院周彩存教授深度解讀了《ALK陽性非小細胞肺癌患者診療與生存現(xiàn)狀調研報告》，這項覆蓋國內超千例患者的大規(guī)模系統(tǒng)性調研，為優(yōu)化臨床實踐、輔助醫(yī)保決策及完善患者全生命周期管理提供了重要參考。

一、ALK陽性NSCLC患者特征：小眾群體，兼具特殊性與高關注價值

周彩存教授指出，ALK陽性NSCLC作為NSCLC的一個特殊亞型，雖發(fā)生率較低（約5%），但因群體特征鮮明、治療獲益潛力大，成為臨床關注的重點。該群體核心特征集中體現(xiàn)在三個方面：

其一，發(fā)生率低，但治療獲益潛力顯著；

其二，發(fā)病年齡年輕化，中位年齡約52歲，且在女性、不吸煙者、肺腺癌患者中高度富集；

其三，處于社會與家庭責任高峰期，其健康狀況直接關系到家庭穩(wěn)定與勞動力結構，因病離崗不僅會給家庭帶來沉重打擊，更是社會人力資源的巨大損失。

周彩存教授強調，ALK陽性NSCLC的核心價值不在于基因本身，而在于有明確且高效的靶向藥物，其治療目標應聚焦于讓患者“活下來、活得好”，充分發(fā)揮自身的社會價值與家庭責任。調查顯示，該群體患者的核心訴求已從單純“活得長”，轉向兼顧高質量生活、治療成本可控及社會功能保留的多元化需求，這也為后續(xù)藥物價值評估及治療方案制定提供了核心導向。

二、藥物價值的四維重塑：從“長生存”到“高質量社會回歸”

隨著ALK-TKI的迭代更新，ALK陽性NSCLC患者的長生存已成為現(xiàn)實，周彩存教授提出，當前藥物價值評估需突破單一療效維度，實現(xiàn)生存價值、生活質量、經(jīng)濟價值、政策倡導的四維重塑，終極目標是幫助患者實現(xiàn)“社會回歸”，契合國家健康戰(zhàn)略需求。

（一）生存價值：長生存已成為臨床現(xiàn)實

生存價值是藥物最核心的基礎價值，多項臨床研究及真實世界數(shù)據(jù)證實，ALK陽性NSCLC患者的長生存已可實現(xiàn)。周彩存教授結合具體數(shù)據(jù)說明，ALEX研究最終生存結果顯示，阿來替尼組患者中位總生存期（OS）高達81個月；CROWN研究亞洲亞組數(shù)據(jù)則表明，洛拉替尼組患者5年無進展生存（PFS）率達到了63%，依據(jù)“無進展生存率超過50%即可定義為慢性病”的標準，ALK陽性NSCLC已邁入慢病化管理時代。

（二）生活質量：低毒性是“重返社會”的物理基礎

“避免活得痛苦與延長生命同等重要。”周教授強調，生活質量是患者實現(xiàn)社會回歸的前提，而ALK-TKI的安全性直接決定患者能否堅持治療、維持正常社會功能。

調查顯示，與臨床醫(yī)生相比，患者在選擇ALK-TKI藥物時，更注重健康相關生活質量（HRQoL），特別是認知功能與角色功能的保留，這也提示臨床在制定治療方案時，需充分尊重患者意愿，將低毒性作為核心考量因素之一。

（三）經(jīng)濟價值：警惕隱形成本，兼顧療效與成本可控

在藥物價值評估中，經(jīng)濟價值不僅包括藥物本身的治療費用，更需關注不良反應管理帶來的“隱形成本”。周彩存教授結合北京醫(yī)保數(shù)據(jù)庫研究數(shù)據(jù)指出，不同ALK-TKI治療后，患者仍需承擔額外的不良反應管理用藥費用、就診費用及住院相關費用，進一步加重經(jīng)濟負擔。此外，調研數(shù)據(jù)顯示，藥物療效、副作用管理及依從性還會影響患者年均就診次數(shù)及住院天數(shù)，不良反應管理不當不僅增加患者經(jīng)濟負擔，還會消耗更多醫(yī)療資源。

（四）政策倡導：契合國家醫(yī)保導向，助力健康中國戰(zhàn)略

周彩存教授強調，藥物價值的實現(xiàn)離不開國家醫(yī)保政策的支撐，當前國家醫(yī)保導向已從“保基本”向“買價值”轉變，這與“健康中國2030”戰(zhàn)略中“提升全民健康水平、維持社會勞動力資源”的目標高度契合。ALK陽性NSCLC患者多為年輕勞動力，幫助其重返工作崗位、回歸社會，符合國家醫(yī)保“價值購買”的核心邏輯，也是實現(xiàn)社會價值最大化的關鍵。

目前，國家醫(yī)保局已遴選70家醫(yī)院作為評價點，開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價試點，推動真實世界證據(jù)從藥物研發(fā)向醫(yī)保決策的轉化，未來真實世界數(shù)據(jù)將成為衡量藥品臨床價值、經(jīng)濟價值與政策價值的終極標尺之一。而本次調研所提供的真實世界證據(jù)，正是契合這一政策導向，為ALK-TKI的醫(yī)保準入、支付標準制定提供了可量化的參考。

三、真實世界ALK陽性NSCLC的生存現(xiàn)狀：數(shù)據(jù)賦能，洞察臨床實際需求

為全面掌握ALK陽性NSCLC患者的真實診療情況，《ALK陽性非小細胞肺癌患者診療與生存現(xiàn)狀調研》項目應運而生。本次調研覆蓋全國29個省份（含直轄市和自治區(qū)），收集1014份有效患者樣本，系統(tǒng)分析了患者的診療經(jīng)歷、生活質量及經(jīng)濟負擔，填補了傳統(tǒng)臨床試驗終點之外的研究空白，真實呈現(xiàn)了該群體的生存現(xiàn)狀。

（一）診療經(jīng)歷：一線靶向治療為主，診療資源集中于大型醫(yī)院

調研顯示，ALK陽性NSCLC患者的診療呈現(xiàn)兩大特點：其一，靶向治療滲透率高，78%的患者選擇一線靶向治療，且用藥持續(xù)時間較長，超過五年用藥的患者占比可觀，得益于靶向治療的顯著療效，患者疾病控制情況良好；其二，診療機構分布不均衡，大部分患者確診與隨訪集中在大型綜合性醫(yī)院，其次為腫瘤專科醫(yī)院就診，而基層醫(yī)院的就診比例僅為個位數(shù)。周彩存教授指出，這一現(xiàn)象反映出基層醫(yī)院對ALK陽性NSCLC的認知不足、檢測能力有限，導致患者難以在基層獲得及時確診與規(guī)范隨訪，成為臨床診療規(guī)范化推進的主要困境。

患者對藥物治療的滿意度主要取決于三大因素：病情迅速緩解、長時間無進展及無不良事件或不良反應可接受，與患者對生活質量的高需求高度契合。

調研數(shù)據(jù)顯示，ALK陽性NSCLC患者的服藥依從性高達97%，體現(xiàn)出患者對治療的重視與配合，但同時有近三分之一的患者存在停減藥想法。分析原因發(fā)現(xiàn)，經(jīng)濟負擔僅占少數(shù)，更主要的原因在于患者合并疾病較多——近半數(shù)患者在確診時伴有代謝疾病、心血管疾病、消化系統(tǒng)疾病等其他基礎疾病，這些共病會影響患者對治療的耐受性與依從性，成為停減藥的主要誘因，也提示臨床需加強患者共病管理，優(yōu)化治療方案。

（二）生活質量：整體有待提升，疼痛與焦慮為主要影響因素

本次調研采用全球通用的EQ-5D量表（覆蓋行動能力、自我感受、日常活動、疼痛/不適、焦慮/抑郁五個維度）評估患者生活質量，結果顯示，患者EQ-5D平均效應值為0.880（95%CI：0.870-0.891），僅28%的患者自述“完全健康”，整體生活質量仍有較大提升空間。其中，疼痛與焦慮是拉低患者生活質量的最主要因素，且在不同年齡組均呈現(xiàn)較高水平；同時，72%的晚期患者在治療過程中出現(xiàn)過不良事件（包括肝功能異常、皮疹、消化道癥狀等），92%的不良事件可由患者自我察覺，但僅35%的患者得到及時處理，且不同ALK-TKI的不良事件發(fā)生率存在差異，進一步影響患者生活質量。此外，65歲以上患者更易出現(xiàn)行動能力障礙，初始治療患者則需加強心理關懷，避免抑郁情緒影響治療療效。

（三）經(jīng)濟負擔：雙重壓力凸顯，隱形成本不可忽視

ALK陽性NSCLC患者面臨著身體與經(jīng)濟的雙重負擔。調研數(shù)據(jù)顯示，超過三成患者因疾病停止工作，喪失收入來源；此外，不良事件的處理還會帶來額外經(jīng)濟負擔，盡管當前多數(shù)ALK-TKI已納入醫(yī)保，降低了患者直接藥費負擔，但隱形成本仍成為患者經(jīng)濟壓力的重要來源。

四、如何更好實現(xiàn)高質量長生存：從“治病”到“治人”，多方合力推進

周彩存教授強調，“健康中國2030”戰(zhàn)略明確提出，到2030年癌癥患者五年生存率需提高15%，而ALK陽性NSCLC患者通過靶向治療，五年生存率已超過2/3，當前的核心目標已從“活得長”轉向“高質量長生存”，實現(xiàn)治療理念從“以疾病為中心”向“以患者為中心”的轉變——不再僅以生存時間作為療效評判標準，更要關注患者整體生命質量，幫助其重返社會、重塑生活信心、恢復家庭功能，這也是WHO提出的“確保高質量癌癥治療”的核心要求。結合調研結果與臨床實踐，周彩存教授提出四大實現(xiàn)路徑：

一、推動診療規(guī)范化與全程管理，構建“全生命周期”健康管理支撐體系。結合本次調研數(shù)據(jù)與臨床指南，明確ALK陽性NSCLC的篩查、確診、治療及隨訪流程，加強多學科協(xié)作（MDT），兼顧患者腫瘤治療與共病管理；

二、堅持精準與個體化治療，兼顧療效和安全性。充分考慮患者年齡、共病情況、經(jīng)濟條件及生活質量需求，結合不同ALK-TKI的療效、安全性與經(jīng)濟性，選擇合適的治療方案，凸顯個體化優(yōu)勢；

三、強化醫(yī)患教育，推動治療理念從“以治病為中心”向“以健康為中心”轉變。提高患者對疾病的認知、用藥依從性及不良事件自我監(jiān)測能力，同時提升醫(yī)生對患者生活質量與共病管理的重視程度；

四、夯實分級診療網(wǎng)絡，促進康復階段管理的“基層化”落地。重點加強基層醫(yī)院醫(yī)生的培訓與教育，提升基層醫(yī)院對ALK陽性NSCLC的認知與檢測能力，推動患者確診、隨訪向基層下沉，減少醫(yī)療資源浪費，提升診療便利性。

五、總結與啟示

周彩存教授最后指出，《2025中國 ALK 陽性 NSCLC 晚期患者診療與生存現(xiàn)狀調研報告》最終從患者生活質量、 經(jīng)濟負擔評估和不良事件管理等多個維度，通過真實、全面的數(shù)據(jù)呈現(xiàn)出當下 ALK 陽性肺癌患者的生存現(xiàn)狀和尚未被滿足的需求，我們不再僅以“生存時間”作為療效評判標準， 而更加關注治療能否真正幫助患者重返社會、重塑生活信心及恢復家庭功能，為臨床實踐優(yōu)化提供了切實參考。期待這份報告能成為未來臨床實踐的“導航儀”，引導臨床聚焦患者核心需求，全方位提升患者生活質量與生存體驗，共筑“健康中國2030”。