我國川崎病防治重大研究登上國際頂刊，明確激素常規(guī)疊加治療無益于冠脈保護

2026年4月16日，國際頂級醫(yī)學期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）在線發(fā)表我國學者完成的重大原創(chuàng)性研究——《潑尼松龍疊加治療川崎病的隨機對照試驗》。該研究由復旦大學附屬兒科醫(yī)院牽頭，聯(lián)合全國川崎病研究協(xié)作組28家單位共同開展，為全球川崎病急性期治療策略提供了關(guān)鍵的中國循證醫(yī)學證據(jù)。

論文通訊作者為復旦大學附屬兒科醫(yī)院心血管中心黃國英教授、劉芳教授、臨床流行病學研究室與臨床研究中心嚴衛(wèi)麗教授，以及江西省兒童醫(yī)院劉小惠主任；共同第一作者包括復旦大學附屬兒科醫(yī)院林思園、何沅宸、何嵐，成都市婦女兒童中心醫(yī)院柳頤齡，河南省兒童醫(yī)院王芳潔，開封市兒童醫(yī)院熊振宇。

懸而未決的國際爭議：激素能否成為川崎病常規(guī)治療？

川崎病是一種主要侵襲5歲以下兒童的急性全身性中小血管炎，全球均有發(fā)病，東亞地區(qū)發(fā)病率最高且持續(xù)上升。該病最兇險的并發(fā)癥是冠狀動脈病變，可形成冠狀動脈瘤甚至導致心肌梗死、猝死，是影響患兒長期預后的核心問題。

目前，川崎病急性期標準治療方案為：發(fā)病10天內(nèi)靜脈輸注大劑量丙種球蛋白聯(lián)合口服阿司匹林。即便接受規(guī)范治療，仍有10%~20%患兒會出現(xiàn)冠狀動脈病變，其中0.5%~1%會形成直徑≥8mm的大型動脈瘤，嚴重威脅生命健康。

激素作為強效抗炎藥，在多數(shù)血管炎治療中效果顯著，能否常規(guī)用于川崎病，成為全球?qū)W界爭論焦點。早期指南認為激素可能增加冠脈病變風險，僅推薦用于丙種球蛋白無應(yīng)答的挽救治療。近年日本研究顯示，在高危患兒中疊加激素可減少冠脈并發(fā)癥，但風險預測模型無法在其他國家驗證；而美國同類研究則得出陰性結(jié)論。研究人群、樣本量及方案差異，讓臨床陷入困惑。

全球最大樣本量研究：3208例患兒給出權(quán)威答案

為徹底厘清爭議，復旦大學附屬兒科醫(yī)院黃國英、劉芳、嚴衛(wèi)麗教授團隊牽頭，聯(lián)合全國28家兒童醫(yī)療中心，開展了這項大型多中心、開放標簽、終點盲法隨機對照試驗。

研究納入發(fā)病10天內(nèi)、未接受標準治療的急性期川崎病患兒，按1:1比例隨機分為兩組：一組采用標準丙種球蛋白+阿司匹林治療，另一組在此基礎(chǔ)上疊加潑尼松龍治療。研究最終納入3208例患兒，其中3058例（95.3%）完成主要終點隨訪，是迄今為止全球同類研究中樣本量最大的多中心隨機試驗。

核心結(jié)果顯示：發(fā)病1個月時，疊加激素組冠狀動脈病變發(fā)生率為16.0%，標準治療組為13.8%，兩組無統(tǒng)計學差異；病程2周、3個月時，兩組冠脈病變發(fā)生率同樣相近。疊加激素雖能更快退熱、降低炎癥指標、減少丙種球蛋白無應(yīng)答率，但無法阻止急性期冠脈損害的后續(xù)進展，且丙種球蛋白無應(yīng)答者使用激素，或增加冠脈病變風險。安全性方面，兩組不良事件發(fā)生率無顯著差異。

國際權(quán)威同期評述：中國研究重塑全球治療認知

《新英格蘭醫(yī)學雜志》同期配發(fā)美國著名川崎病專家Jane C. Burns與Jane W. Newburger的專題評論，高度肯定中國研究價值。評論指出，該項來自中國的多中心大樣本隨機對照試驗，明確了激素治療不應(yīng)常規(guī)應(yīng)用于未經(jīng)病情評估篩選的川崎病患兒；盡管激素能夠改善全身炎癥反應(yīng)，但無法有效控制冠狀動脈壁炎癥，甚至可能阻礙冠狀動脈重塑過程，對丙種球蛋白無應(yīng)答后使用激素者，需更積極開展超聲心動圖監(jiān)測。同時評論也提出，未來川崎病相關(guān)研究應(yīng)聚焦識別驅(qū)動冠狀動脈層面炎癥反應(yīng)的特異性生物學因子，進而研發(fā)更精準的靶向治療藥物。

該研究憑借全國多中心協(xié)作、嚴謹?shù)难芯吭O(shè)計、超大樣本規(guī)模與極高的隨訪質(zhì)量，提供了具有高度可信度的頂級循證醫(yī)學證據(jù)。研究結(jié)論對當前國際指南的相關(guān)推薦提出了新的臨床審視，為全球川崎病急性期激素治療策略提供了極具價值的高等級參考，也為后續(xù)針對川崎病冠狀動脈炎癥相關(guān)特殊生物學過程、研發(fā)防治冠狀動脈病變的靶向藥物開辟了新視角。

此項成果登上國際頂級醫(yī)學期刊，既是我國兒科臨床研究的重要里程碑，也標志著中國學者在兒童川崎病防治領(lǐng)域已躋身世界前列，為全球兒童健康事業(yè)貢獻了重要的中國智慧與中國方案。

原標題：《我國川崎病防治重大研究登上國際頂刊，明確激素常規(guī)疊加治療無益于冠脈保護》

欄目編輯：馬丹

本文作者：新民晚報 左妍