香港首個自主研發新藥ARSENOL落地內地市場

維健醫藥宣布與雅各臣科研制藥（下稱“雅各臣”）簽署合作協議，獲得ARSENOL（三氧化二砷口服溶液）在中國內地的獨家開發和商業化權益。 ARSENOL是一種口服三氧化二砷制劑，源自香港大學李嘉誠醫學院的科研成果，并由雅各臣共同開發，是首個由中國香港自主完成全程研發的處方藥，也是全球首個口服三氧化二砷制劑。

此次合作標志著這一源自香港的創新藥物在內地開發與商業化進程邁出關鍵一步，也有望進一步推動內地與香港在臨床研究、注冊及創新成果轉化等方面的協同與銜接。

公開資料顯示，ARSENOL主要用于治療急性早幼粒細胞白血病（APL）。 APL是一類罕見的血液系統惡性腫瘤，在成人急性髓系白血病（AML）中約占5%–20%，年發病率約為每百萬人1–7.4例。 根據一項以香港人群為基礎的研究推算，APL在全國每年新增確診病例約為4500例。 作為首個在中國香港本土自主研發并用于臨床的新藥，ARSENOL在APL治療中展現出良好的療效與安全性，多項臨床研究顯示其總體生存率超過97%。 在一線治療研究中，ARSENOL在新診斷患者中實現了五年無白血病生存率和總體生存率均為100%的結果。 該藥凝聚了港大醫學院二十余年的持續研究與臨床轉化成果，在提升給藥便利性、減輕治療負擔的同時，也為臨床管理提供了更大的靈活性，并已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認定。

急性早幼粒細胞白血病（APL）被認為是急性髓系白血病中的一個獨特亞型。 絕大多數患者存在特征性的t(15;17)(q24;q21)染色體易位，形成PML-RARA融合基因，干擾細胞正常分化，為APL的關鍵分子驅動因素。 APL更常見于中青年人群，確診時的年齡中位數約為44歲。 由于疾病進展迅速，患者在初診及誘導治療階段面臨嚴重出血和血栓并發癥等生命威脅，臨床治療亟需高效且可及的方案。

ARSENOL作為一款用于治療APL的口服三氧化二砷制劑，由港大醫學院歷經二十余年研究與臨床轉化開發而成，是首個由中國香港自主研發的處方藥，并已在美國、歐洲和日本獲得專利保護。 經過長期研究與臨床實踐，ARSENOL目前已納入香港地區APL常規治療方案，并獲得美國FDA和歐洲EMA授予的孤兒藥資格，以及美國FDA的研究性新藥（IND）許可。 現有臨床數據顯示，該藥在療效和安全性方面表現良好，可提升治療的便利性，降低患者治療負擔。