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前言
4月11日是世界帕金森日。很多人對(duì)這種病的印象,還停留在“手抖、走慢、越老越重”,但真正讓患者難受的,從來不只是動(dòng)作變慢,而是一個(gè)人一點(diǎn)點(diǎn)失去對(duì)身體的調(diào)度權(quán):扣扣子變難,翻身變難,起身變難,最后連出門散步都成了要計(jì)算體力的事。
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世界衛(wèi)生組織給出的數(shù)據(jù)很直白:全球帕金森病患者在2019年已超過850萬,過去25年患病負(fù)擔(dān)明顯上升。
也正因?yàn)槿绱耍澜缗两鹕赵絹碓较褚粋€(gè)提醒——這不只是“老了以后會(huì)不會(huì)手抖”的問題,而是現(xiàn)代社會(huì)必須正面應(yīng)對(duì)的神經(jīng)退行性疾病之一。
01治療為何有限
帕金森病最核心的病變,其實(shí)是大腦里一批負(fù)責(zé)分泌多巴胺的神經(jīng)元逐漸減少。藥物為什么有效?因?yàn)樗窃谙朕k法“補(bǔ)信號(hào)”;腦起搏器為什么能幫一部分人?因?yàn)樗窃谙朕k法“調(diào)線路”。
但這些辦法大多都還停留在讓系統(tǒng)繼續(xù)運(yùn)轉(zhuǎn),并沒有把已經(jīng)丟掉的那批神經(jīng)元真正補(bǔ)回來。
干細(xì)胞治療之所以讓人反復(fù)關(guān)注,關(guān)鍵不在“高科技”三個(gè)字,而在它第一次把治療邏輯往前推了一步:不是單純補(bǔ)藥,而是試著補(bǔ)細(xì)胞;不是只讓剩下的神經(jīng)元硬撐,而是嘗試往腦內(nèi)重新放進(jìn)去能工作的多巴胺前體細(xì)胞,讓它成熟、接線、分泌多巴胺。
這個(gè)方向一旦成立,帕金森治療的語言就會(huì)變,從“延緩惡化”走向“功能重建”。
02細(xì)胞開始工作
這也是為什么過去一年,帕金森和干細(xì)胞幾乎成了再生醫(yī)學(xué)里最熱的交叉點(diǎn)之一。
2025年,京都大學(xué)團(tuán)隊(duì)發(fā)表的人體I/II期研究給了這個(gè)方向非常關(guān)鍵的一步:7名患者接受iPSC衍生多巴胺能細(xì)胞移植后,主要安全終點(diǎn)達(dá)成,影像學(xué)上可以看到紋狀體多巴胺合成信號(hào)增加,24個(gè)月時(shí),部分患者在停藥狀態(tài)下的運(yùn)動(dòng)評(píng)分改善達(dá)到32.4%、45.1%和50.0%。
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▲ a、b、從登記(0個(gè)月)到安全性評(píng)估觀察期結(jié)束(24個(gè)月)期間,每個(gè)患者的 UDysRS 評(píng)分隨時(shí)間的變化。
同年,另一項(xiàng)發(fā)表于《自然》的早期臨床研究納入12名患者,18個(gè)月時(shí)移植區(qū)域的多巴胺攝取增加,高劑量組運(yùn)動(dòng)評(píng)分平均改善23分。
把這些結(jié)果翻譯成普通人能理解的話,就是:這些被移植進(jìn)去的細(xì)胞,不只是“活著”,而是在一些患者體內(nèi)開始像真正的多巴胺神經(jīng)元那樣工作了。
03改變正在發(fā)生
公開信息顯示,2025年浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院完成浙江首例相關(guān)細(xì)胞移植治療后,患者術(shù)后半年震顫明顯減輕,日常穿衣、進(jìn)食不再依賴他人,甚至可以重新陪家人逛公園。
報(bào)道中提到,真正決定長期效果的,不是手術(shù)當(dāng)下,而是移植后的4到6個(gè)月,等這些前體細(xì)胞在腦內(nèi)逐漸成熟并整合進(jìn)原有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)之后,功能才會(huì)慢慢接上。
這個(gè)過程很像給一座老化城市修復(fù)一段關(guān)鍵交通樞紐,前期看著安靜,后面一旦路網(wǎng)接通,整個(gè)城市的運(yùn)行效率就變了。
類似的信號(hào)也出現(xiàn)在國內(nèi)更多臨床推進(jìn)中。2025年8月,北京天壇醫(yī)院聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院啟動(dòng)國內(nèi)原發(fā)性帕金森病相關(guān)注冊(cè)臨床試驗(yàn),首例患者已完成移植并進(jìn)入隨訪。
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2026年3月,湘雅醫(yī)院公開披露,iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞療法首例受試者完成3個(gè)月隨訪后,在運(yùn)動(dòng)功能、非運(yùn)動(dòng)癥狀、生活質(zhì)量和疾病分級(jí)等維度出現(xiàn)持續(xù)向好趨勢。
再把視野拉到日本,2026年3月基于iPSC的帕金森病療法已獲得制造銷售批準(zhǔn),這意味著這條路已經(jīng)不再只是實(shí)驗(yàn)室里的“可能性”,而是開始進(jìn)入真正的臨床應(yīng)用階段。
04修復(fù)的開始
所以,世界帕金森日最值得被記住的,或許不是“這種病離我們有多遠(yuǎn)”,而是醫(yī)學(xué)終于開始有能力往病灶深處再走一步。
藥物仍然重要,康復(fù)仍然重要,但干細(xì)胞讓人真正看到了一種新的治療想象:有些曾經(jīng)被默認(rèn)只能不斷丟失的能力,未必只能告別,也可能被重新點(diǎn)亮。
對(duì)患者來說,這當(dāng)然先體現(xiàn)為手更穩(wěn)一點(diǎn)、步子更順一點(diǎn)、起身不再那么難;可從醫(yī)學(xué)史的尺度看,它更像一個(gè)清晰的轉(zhuǎn)折——當(dāng)治療開始嘗試補(bǔ)回神經(jīng)元本身,帕金森病就不再只是“與退化周旋”,而是在慢慢進(jìn)入“與修復(fù)相遇”的階段。
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