產業(yè)新聞 | 百時美施貴寶PD-1抑制劑再獲FDA與EMA批準；每半年給藥一次！創(chuàng)新抗體即將進入3期試驗……

百時美施貴寶PD-1抑制劑再獲FDA與EMA批準

百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）近日宣布，其PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）在美國和歐盟分別獲得針對經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）兩項新適應癥批準。FDA批準Opdivo聯合多柔比星、長春堿及達卡巴嗪（AVD）方案，用于治療既往未經治療的III期或IV期成人及12歲及以上青少年cHL患者。歐洲藥品管理局（EMA）則批準Opdivo聯合CD30靶向抗體偶聯藥物Adcetris（brentuximab vedotin）用于既往接受過一線治療后復發(fā)或難治的5歲及以上兒童、青少年及30歲以下的成人cHL患者。

這次FDA的批準主要基于3期SWOG 1826研究結果。數據顯示，在中位隨訪13.7個月時，Opdivo聯合AVD方案在主要終點無進展生存期（PFS）方面顯著優(yōu)于對照組，將疾病進展或死亡風險降低58%（HR=0.42；95% CI：0.27–0.67；P<0.0001）。在更長的36.7個月中位隨訪中，兩組的總生存期（OS）均尚未達到，但Opdivo聯合AVD組死亡事件數較低，該組的死亡事件為9例（1.8%），對照組為17例（3.4%）。目前基于SWOG 1826數據的監(jiān)管申請也正在EMA審評中。

而這次EMA批準Opdivo組合則是基于CheckMate-744臨床2期研究的結果。該研究評估了Opdivo聯合brentuximab vedotin用于既往接受過一線治療后復發(fā)或難治的cHL患者，納入5歲及以上兒童、青少年及30歲以下成人患者。結果顯示，該聯合方案在上述患者群體中實現了較高的完全代謝緩解率。研究還表明，基于療效應答結果的治療策略使大多數患者能夠順利進入后續(xù)鞏固治療階段，同時整體安全性可控。

每半年給藥一次！創(chuàng)新抗體即將進入3期試驗

Apogee Therapeutics今日宣布，其在研抗IL-13抗體zumilokibart（APG777）在2期APEX臨床試驗A部分中取得積極的52周維持期數據。該研究針對中重度特應性皮炎（AD）患者，結果顯示，無論是每3個月還是每6個月給藥一次的維持治療方案，均可實現療效的持久維持。同時，在全體患者中，各類皮損及瘙癢相關終點均觀察到療效進一步加深，提示zumilokibart在療效及給藥頻率方面具有潛在差異化優(yōu)勢，尤其是在顯著降低給藥頻次方面有望優(yōu)于當前標準治療方案。

具體來看，在52周時，每3個月和每6個月給藥方案下，分別有75%和85%的患者維持EASI-75應答，86%和78%的患者維持經驗證研究者總體評估（vIGA）評分為0（皮損清除）或1（皮損幾乎清除）水平。此外，兩種給藥方案均顯示出良好的耐受性，其安全性特征總體與同類藥物一致。公司同時表示，APEX試驗B部分的16周誘導期數據預計將于2026年第二季度公布，并有望支持在2026年下半年啟動針對中重度特應性皮炎的3期臨床試驗，進一步推進zumilokibart的臨床開發(fā)進程。

反義寡核苷酸療法獲優(yōu)先審評資格

今日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美國FDA已受理其在研反義寡核苷酸療法zilganersen（ION373）的新藥申請（NDA），并授予優(yōu)先審評資格，用于治療亞歷山大病（AxD）。FDA已將該申請的PDUFA目標審評日期設定為2026年9月22日。

此次優(yōu)先審評資格的授予主要基于一項關鍵性臨床研究結果。研究顯示，在兒童及成人AxD患者中，50 mg zilganersen在第61周時相較對照組，在主要終點10米步行測試（10MWT）評估的步行速度方面實現了具有統(tǒng)計學意義且臨床意義明確的穩(wěn)定效果（最小二乘均值差異33.3%，P=0.0412），同時展現出良好的安全性和耐受性。此外，在評估適應能力、溝通能力、胃腸道癥狀、睡眠及癲癇發(fā)作等關鍵次要及探索性終點中，zilganersen亦持續(xù)表現出優(yōu)于對照的趨勢。

AxD是一種罕見、進行性、最終致命的神經系統(tǒng)疾病。該病常在兒童期發(fā)病且進展迅速，患者可能喪失行走、說話與吞咽等基本功能。AxD的發(fā)生是神經膠質纖維酸性蛋白（GFAP）基因變異的結果，GFAP變異會破壞大腦中星形膠質細胞的結構和功能。Zilganersen旨在阻止由于GFAP基因中的致病變異導致的過量GFAP蛋白表達，從而減緩或穩(wěn)定AxD患者的疾病進展。

參考資料：

[1] Bristol Myers Squibb Transforms the Classical Hodgkin Lymphoma Treatment Paradigm with Expanded U.S. and EMA Approvals for Opdivo? (nivolumab). Retrieved March 23, 2026 from https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/Bristol-Myers-Squibb-Transforms-the-Classical-Hodgkin-Lymphoma-Treatment-Paradigm-with-Expanded-U-S--and-EMA-Approvals-for-Opdivo-nivolumab/default.aspx

[2] Apogee Therapeutics Announces Positive Phase 2 Part A 52-Week Data of Zumilokibart (APG777), Demonstrating Maintenance and Deepening of Responses with Every 3- and 6-Month Dosing in Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis. Retrieved March 23, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/23/3260201/0/en/Apogee-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-2-Part-A-52-Week-Data-of-Zumilokibart-APG777-Demonstrating-Maintenance-and-Deepening-of-Responses-with-Every-3-and-6-Month-Dosing-in-Mo.html

[3] Ionis announces zilganersen New Drug Application for Alexander disease (AxD) accepted by FDA for Priority Review. Retrieved March 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260323790940/en/Ionis-announces-zilganersen-New-Drug-Application-for-Alexander-disease-AxD-accepted-by-FDA-for-Priority-Review

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