最快 2026 年提交 BLA！糖尿病干細(xì)胞療法有望開啟新時(shí)代

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來源：醫(yī)麥客

糖尿病仍是 21 世紀(jì)最緊迫的全球健康挑戰(zhàn)之一，預(yù)計(jì)到 2050 年全球患病率將升至 12.96%。

過去，從胰島素的發(fā)現(xiàn)到 GLP-1 受體激動(dòng)劑的突破，糖尿病治療始終圍繞「血糖控制」，然而未觸及疾病的根源——重建患者內(nèi)源性的、生理性的血糖調(diào)控能力。

1 型糖尿病患者因自身免疫攻擊導(dǎo)致胰島 β 細(xì)胞破壞，需終身依賴外源性胰島素；2 型糖尿病患者在胰島素抵抗的基礎(chǔ)上，同樣面臨進(jìn)行性胰島 β 細(xì)胞功能障礙。

當(dāng)下，以多能干細(xì)胞衍生的胰島 β 細(xì)胞替代療法，以及間充質(zhì)干細(xì)胞的旁分泌與免疫調(diào)節(jié)兩大方向，正推動(dòng)糖尿病治療從「控糖」走向「治愈」。

Vertex 的 zimislecel（VX-880）是該賽道進(jìn)展最快的在研療法之一。這是一種同種異體干細(xì)胞衍生的、完全分化的胰島細(xì)胞療法，通過肝門靜脈輸注給藥，需配合長(zhǎng)期免疫抑制。

在 2025 年美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)年會(huì)上公布的 1/2/3 期研究 FORWARD-101 中，12 名接受全劑量單次輸注且隨訪至少一年的 1 型糖尿病患者，全部達(dá)到 HbA1c<7% 和TIR>70% 的血糖控制目標(biāo)（70-180 mg/dL），其中 10 人（83%）實(shí)現(xiàn)胰島素獨(dú)立。相關(guān)數(shù)據(jù)發(fā)表于 The New England Journal of Medicine。鑒于上述結(jié)果，Vertex 計(jì)劃于 2026 年提交上市申請(qǐng)。

Sana Biotechnology 通過低免疫性（HIP）技術(shù)對(duì)供體胰島細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造，使移植細(xì)胞能夠逃避宿主免疫系統(tǒng)的識(shí)別和攻擊。

其候選產(chǎn)品 UP421 在無需任何免疫抑制的情況下，已實(shí)現(xiàn)超過一年的移植物存活與功能維持，成為「無需免疫抑制移植異體細(xì)胞治療 1 型糖尿病」的全球首個(gè)概念驗(yàn)證。

基于此，Sana 正將同一技術(shù)應(yīng)用于 iPSC 來源的下一代候選產(chǎn)品 SC451，目標(biāo)同樣是實(shí)現(xiàn)血糖正常化，且無需胰島素和免疫抑制。

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