上海
題圖 | Pixabay
文源 | 醫藥觀瀾
胰腺癌，是全球癌癥相關死亡的主要原因之一，發現晚、轉移快和預后差是胰腺癌臨床診治的三大主要難題，超過80%的胰腺癌患者在診斷時往往已是晚期，患者5年生存率不足10%，因此胰腺癌也被稱為“癌王”。
2026年3月11日，金賽藥業宣布，其自主研發的GenSci128片已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于胰腺癌的治療。
TP53是人類癌癥中最常發生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導致p53蛋白失活，是腫瘤發生的關鍵步驟。其中，TP53 Y220C突變約占TP53突變的1.8%。全球范圍內尚無的靶向TP53 Y220C突變的治療藥物獲批。
GenSci128片是一種針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，在中國屬于治療用化藥1類新藥，旨在選擇性地與TP53 Y220C突變蛋白的口袋結合，從而恢復TP53 Y220C突變蛋白的正常構象，增加穩定性，恢復轉錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數據表明GenSci128片具有較好的療效和安全性。
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