產業新聞丨和黃醫藥小分子新藥「索樂匹尼布」擬納入突破性治療品種

3月10日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網近日公示顯示，和黃醫藥申報的HMPL-523乙酸鹽片擬納入突破性治療品種，適應癥為成人原發性或繼發性溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）。公開資料顯示，索樂匹尼布（HMPL-523）是一款新型脾酪氨酸激酶 (Syk) 抑制劑。今年1月，和黃醫藥宣布該產品用于治療wAIHA成人患者的ESLIM-02研究的3期注冊階段已達到第5至24周治療期間持久血紅蛋白 (Hb) 應答這一主要終點。

自身免疫性溶血性貧血 (AIHA) 是一種自身免疫性疾病，是由于產生抗自身紅細胞的抗體，而導致紅細胞的破壞所造成的疾病。自身免疫性溶血性貧血中溫抗體型是最常見的類型，占所有成人自身免疫性溶血性貧血病例的75-80%。這是一種高度異質性且常呈慢性復發性疾病?；颊叱３霈F疲勞等癥狀，嚴重影響生活質量。若病情未得到有效控制，在嚴重個案中甚至可能危及生命。

索樂匹尼布是一種新型、研究性的選擇性口服小分子Syk抑制劑。Syk作為B細胞受體和Fc受體信號傳導通路中的一個關鍵蛋白，是多種亞型的B細胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治療靶點。攜帶免疫球蛋白Fc-gamma受體 (FcγR) 的巨噬細胞加速清除被抗體包裹的紅細胞被認為是溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的致病機制。被激活的Syk會介導吞噬細胞中活化的Fc受體的下游信號傳導，導致對紅細胞的吞噬作用。此外，活化的Syk通過B細胞受體介導B淋巴細胞的激活并分化為能分泌抗體的漿細胞。抑制Syk可通過抑制吞噬作用和減少抗體產生，為溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的治療帶來潛在幫助。

ESLIM-02研究是一項在既往接受過至少一種標準治療后復發或難治性的原發或繼發性溫抗體型自身免疫性溶血性貧血成人患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的中國2/3期臨床試驗。該研究2期階段的結果已于2025年1月于《柳葉刀·血液病學》 (

The Lancet Haematology

ESLIM?02研究的完整數據將提交于近期的學術會議上發表。和黃醫藥此前新聞稿表示，該公司計劃于2026年上半年向中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 提交索樂匹尼布用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的新藥上市申請。

除了溫抗體型自身免疫性溶血性貧血以外，索樂匹尼布治療免疫性血小板減少癥的研究亦正在進行中。索樂匹尼布治療原發免疫性血小板減少癥的ESLIM-01中國3期研究的積極結果已于《柳葉刀·血液病學》發表。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]和黃醫藥宣布索樂匹尼布用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的ESLIM-02中國研究的III期階段取得陽性頂線結果.From https://mp.weixin.qq.com/s/nq1HGofCqMZc7E00XrslAA

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