諾誠健華「中國首款」獲批臨床

2月9日，諾誠健華宣布其自主研發(fā)的VAV1分子膠降解劑ICP-538正式獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床研究。這是中國首款、全球第二款進(jìn)入臨床的VAV1分子膠降解劑。

ICP-538是一種新型口服、高效、高選擇性的VAV1靶向分子膠降解劑。其作用機(jī)制頗具創(chuàng)新性：通過高效選擇性介導(dǎo)CRBN E3泛素連接酶與VAV1蛋白形成三元復(fù)合物，劑量依賴性地誘導(dǎo)VAV1蛋白快速降解。

ICP-538藥品概覽

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

VAV1是T細(xì)胞和B細(xì)胞受體下游信號通路的關(guān)鍵蛋白，在免疫細(xì)胞激活、增殖和細(xì)胞因子釋放中扮演核心角色。通過降解VAV1，ICP-538能夠有效抑制T細(xì)胞增殖、分化及激活，同時抑制B細(xì)胞激活與炎癥因子釋放，從而發(fā)揮抗炎及免疫調(diào)節(jié)作用，緩解自身免疫和炎癥的病理進(jìn)程。

臨床前研究數(shù)據(jù)為這一機(jī)制提供了有力佐證：ICP-538可深度降解VAV1，導(dǎo)致與免疫介導(dǎo)病癥相關(guān)的細(xì)胞因子顯著減少，而對其他蛋白沒有可檢測到的影響，顯示出優(yōu)異的選擇性。

ICP-538的開發(fā)適應(yīng)癥聚焦于多種難治性自身免疫性疾病，包括炎癥性腸病（IBD）、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和多發(fā)性硬化（MS）等。這些疾病患者眾多但治療選擇有限，存在巨大的未滿足臨床需求。

值得關(guān)注的是，目前全球尚無獲批上市的VAV1靶向藥物。諾誠健華此次獲批臨床，使其在全球VAV1靶向藥物研發(fā)競賽中占據(jù)有利位置。據(jù)公開信息，全球首款進(jìn)入臨床的VAV1分子膠降解劑是Monte Rosa Therapeutics公司開發(fā)的MRT-6160，后者已于2024年10月與諾華達(dá)成超20億美元的全球獨家開發(fā)和商業(yè)化許可協(xié)議。

結(jié)語：作為中國首款獲批臨床的VAV1分子膠降解劑，ICP-538不僅代表了靶向蛋白降解技術(shù)在中國創(chuàng)新藥研發(fā)中的最新實踐，更彰顯了中國生物醫(yī)藥企業(yè)在全球前沿技術(shù)領(lǐng)域的追趕與突破能力。隨著臨床試驗的推進(jìn)，這一創(chuàng)新療法有望為眾多自身免疫性疾病患者帶來全新的治療選擇。

參考來源：

1.藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

2.https://mp.weixin.qq.com/s/cTy4Ct12a6KbLbDItffEPw

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