暴跌70%！這家biotech新藥遭FDA三連拒

2026年3月17日， Aldeyra Therapeutics 宣布已收到美國FDA關(guān)于候選藥物reproxalap用于治療干眼病的新藥申請(qǐng)的完整回應(yīng)函（CRL）。

周二開盤時(shí)，Aldeyra的股價(jià)下跌逾70%，至每股1.25美元。

本次FDA 指出，缺乏“由充分且嚴(yán)格控制的研究提供的實(shí)質(zhì)性證據(jù)”來證明Reproxalap“能產(chǎn)生其宣稱的效果”， 并補(bǔ)充道，“Aldeyra 的申請(qǐng)未能在充分且設(shè)計(jì)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床研究中證明該藥物對(duì)干眼癥體征和癥狀的治療有效性”，且“研究結(jié)果存在不一致之處”。 據(jù) Aldeyra 稱，此次審查未發(fā)現(xiàn)任何安全或生產(chǎn)方面的隱患。

Reproxalap是一款潛在“first-in-class”的在研小分子活性醛抑制劑，其監(jiān)管審批過程中歷經(jīng)波折， 這已經(jīng)是FDA第三次駁回該候選藥物。此前，Reproxalap 于2023年11月首次被拒，美國FDA認(rèn)為Aldeyra未能充分證明該藥物對(duì)干眼癥眼部癥狀的療效。去年4月，Reproxalap再次被拒，F(xiàn)DA再次對(duì)療效提出質(zhì)疑。

三度受挫，Aldeyra Therapeutics在干眼癥領(lǐng)域是否已無路可走？

事實(shí)上，針對(duì)Reproxalap的一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)在2021年12月公布的結(jié)果呈現(xiàn)喜憂參半：雖然在關(guān)鍵次要終點(diǎn)“淚液分泌量”上顯示出顯著改善，但在主要終點(diǎn)“眼部充血”上未能達(dá)到預(yù)期效果。

該公司于2025年6月提交了重新申報(bào)材料，F(xiàn)DA于7月予以受理，其中包含干眼模擬艙研究的補(bǔ)充數(shù)據(jù)。盡管該研究顯示與安慰劑相比，眼部不適癥狀顯著改善，但這顯然未能滿足FDA的要求。

在最新的CRL中，該機(jī)構(gòu)既未建議Aldeyra針對(duì)Reproxalap開展額外試驗(yàn)，也未要求提供額外的確證性證據(jù)。對(duì)此，這家生物技術(shù)公司計(jì)劃“盡快申請(qǐng)”召開會(huì)議，以了解為獲得該藥物批準(zhǔn)必須采取的措施。

Aldeyra首席執(zhí)行官Todd Brady強(qiáng)調(diào)，公司無意放棄Reproxalap。

“對(duì)于參與我們臨床試驗(yàn)的數(shù)千名美國和加拿大患者，以及全球數(shù)千萬干眼癥患者，我想向大家保證，我們將加緊努力，協(xié)助美國FDA批準(zhǔn)這款藥物上市。據(jù)我們所知，這是目前唯一一種在干眼癥患者用藥數(shù)分鐘內(nèi)即可產(chǎn)生臨床療效的藥物，”他在一份聲明中表示。

根據(jù)周二的公告，截至2025年12月，Aldeyra持有7000萬美元的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物及有價(jià)證券，公司預(yù)計(jì)這筆資金足以支撐運(yùn)營至2028年。

來源：藥研網(wǎng)

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