全球首批iPS細胞治療產品附條件獲批上市

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2026年2月19日（星期四），日本厚生勞動省（負責醫療衛生和社會保障的主要部門）的一個專家委員會審議通過，有條件、限時批準兩種使用誘導多能干細胞（iPS細胞）的再生醫療產品的生產和銷售。這兩款產品分別用于治療重癥心力衰竭和帕金森病。

產品一：Reheart（心肌細胞片）大阪大學Cuorips公司

產品二：Amchepri（多巴胺神經前體細胞注射液）住友制藥

此舉被視為全球首次實現iPS細胞療法從實驗室研究邁向常規臨床醫療的里程碑，也標志著全球首個iPSC來源細胞產品獲得藥事審批，諾貝爾獎得主山中伸彌教授2006年的開創性研究，歷經二十年終于從實驗室邁入產業化階段。

日本獲批：采用附條件和限時批準的特殊路徑

日本此次采用的“條件性及限時批準制度”，允許基于早期小規模數據提前上市，這不是無條件的永久性批準，而是日本為加速創新療法惠及患者而設立的獨特監管路徑。

其核心條件是：

期限：批準有效期為7年。

條件：開發商必須在此期間，對使用該產品的所有患者進行持續的上市后監測，并收集和提交關于長期安全性和進一步驗證有效性的詳細數據。

結果：7年后，厚生勞動省將根據提交的數據進行重新評估，只有達到既定標準，批準才會轉為正式；若數據未能滿足要求，批準可能被撤銷。

上市時間表：厚生勞動省表示，在完成后續行政程序后，預計最早于2026年3月上旬正式頒發制造銷售許可。Cuorips公司表示目標是在2026年秋季開始銷售Reheart；住友制藥也將積極推進Amchepri的上市工作。

兩款產品均采用來自健康捐贈者、經嚴格質量控制的iPS細胞庫進行生產，屬于“同種異體”移植，避免了為每位患者單獨定制細胞的漫長過程和極高成本，為實現規模化治療奠定了基礎。

ReHeart（重癥心衰治療）由大阪大學創業公司Cuorips開發。該產品將人類iPS細胞分化為心肌細胞，制成直徑4-5厘米、厚度僅0.1毫米的“心肌片”，通過微創手術貼附于患者心臟表面，通過分泌多種因子促進血管新生和改善微循環，修復心功能。2020至2023年，以大阪大學醫院為中心的4家機構對8名重癥心衰患者進行的早期的可行性臨床試驗，結果顯示，所有患者的疲勞、心悸等癥狀得到緩解，超過半數患者的心臟功能與運動耐力出現可觀測的改善，初步驗證了其安全性和潛在療效。

Amchepri（帕金森病治療）由住友制藥研發。通過將iPS細胞分化的多巴胺神經前體細胞移植至患者腦內，補充缺失的神經元，從源頭改善運動障礙。在京都大學醫院進行的I/II期臨床試驗中，7名患者接受了移植。臨床數據顯示，24個月隨訪中移植細胞長期存活率超過90%，通過正電子發射斷層掃描（PET）測量多巴胺分泌量平均增加44.7%，高劑量組達63.5%。6例患者中4人運動功能顯著提升，MDS-UPDRS評分平均提升9.5分，而接受標準藥物治療的同類患者平均惡化5分。24個月隨訪顯示，未發生嚴重不良事件或腫瘤形成。

目前，iPS細胞療法的終極愿景是實現自體移植，以降低免疫排斥風險、避免長期使用免疫抑制藥物，但目前全球參與iPS細胞產品試驗的680多人中，自體移植接受者僅11人，相關技術仍需進一步突破。同時，行業也面臨成本高昂、細胞標準化生產等挑戰，未來隨著技術的不斷成熟與規模化應用，有望讓更多難治性疾病患者受益于這場醫療革命。

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