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長效補體抑制劑上市 助罕見病患者持續獲益

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(來源/中新網廣東新聞 記者/蔡敏婕) 長效C5補體抑制劑偉立瑞12日在內地上市,與常規治療藥物聯合用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者,以及治療抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性的成人視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)患者。


圖片來源于網絡

目前我國已確診的gMG患者約11.3萬人,其中80%的患者為乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性。此外,NMOSD作為一種罕見的中樞神經系統疾病,因免疫系統被異常激活對中樞神經系統中的健康組織和細胞進行攻擊,從而破壞患者的視神經、脊髓和大腦中的細胞。

  CHAMPION-MG III期研究顯示,瑞利珠單抗在主要療效終點即第26周重癥肌無力日常生活活動評分較基線改善方面優于安慰劑。該研究還觀察到,與安慰劑相比,經瑞利珠單抗治療的每百名患者每年的疾病加重發生率減少了71.1%。

  復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師全超表示:“NMOSD難以預測的多次復發會導致不可逆的殘疾,嚴重影響患者生活質量。其臨床治療應注重緩解期預防復發,急性期快速控制癥狀,最大程度減少殘疾累積。”

  歐洲科學院院士(MAE),天津醫科大學總醫院神經科、北京天壇醫院神經免疫科主任施福東表示:“gMG嚴重影響患者,需要盡早啟動并長期維持治療。CHAMPION-MG研究的患者自評報告和醫生提供的報告均顯示瑞利珠單抗展現出快速且持續的改善。”

  據介紹,作為長效C5補體抑制劑,瑞利珠單抗可即時、完全且持續抑制補體活化。該藥物通過靶向抑制免疫系統中末端補體C5的激活來發揮作用。近期,瑞利珠單抗已在中國獲批用于治療特定的成人gMG和NMOSD患者。

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