北京
MBX生物科學宣布，其每周一次的實驗藥物canvuparatide在慢性甲狀旁腺功能減退癥患者的第二階段Avail試驗中達到了預先設定的主要復合終點。
在為期12周的隨機對照試驗中，63%的canvuparatide治療患者達到了主要終點——在不依賴常規治療的情況下維持正常的血清鈣水平——且沒有使用救援治療。在開放標簽的擴展階段，79%的患者在6個月時有應答。所有64名參與者都完成了12周的試驗，94%選擇繼續參加擴展階段。
公司在二級和探索性措施中報告了有利信號，包括骨代謝標志物的增加，以及基線水平升高患者尿鈣的減少。藥代動力學數據顯示，采用每周一次的給藥方案是合適的。安全性結果總體上是良好的：沒有報告與治療相關的嚴重不良事件，也沒有停藥的情況，大多數不良事件都是輕度到中度的；接受治療的患者中，19%發生了注射部位的不適反應，而安慰劑組為13%。
根據這些研究結果，MBX 正在準備于 2026 年啟動第三階段臨床試驗。該公司聲稱，這些數據為藥物 canvuparatide 成為潛在的最佳療法提供了基礎，用于治療甲狀旁腺功能減退癥，并減輕患者的治療負擔。
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