2026最具創(chuàng)新力生物技術(shù)公司榜單出爐！

今日，知名商業(yè)媒體《快公司》（Fast Company）揭曉了“2026年最具創(chuàng)新力的生物技術(shù)公司”（The Most Innovative Biotech Companies of 2026）榜單。從跨物種器官移植到人工智能輔助藥物研發(fā)，從多癌種早篩到多組學(xué)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，今年入選企業(yè)呈現(xiàn)出多個(gè)技術(shù)方向的持續(xù)推進(jìn)：一方面，部分企業(yè)將創(chuàng)新療法推進(jìn)至臨床階段，并取得初步進(jìn)展；另一方面，新型檢測(cè)工具和研究平臺(tái)也逐步進(jìn)入實(shí)際應(yīng)用場(chǎng)景，為后續(xù)研發(fā)提供支持。在此背景下，生物技術(shù)正持續(xù)向臨床轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化深化發(fā)展，逐步成為推動(dòng)醫(yī)療創(chuàng)新的重要力量。欲了解該榜單更多內(nèi)容，可點(diǎn)擊文末“閱讀原文/Read more”前往《快公司》官網(wǎng)。

圖片來(lái)源：123RF

eGenesis：推動(dòng)異種器官移植向臨床驗(yàn)證邁進(jìn)

終末期器官衰竭患者長(zhǎng)期面臨供體短缺的問(wèn)題，腎臟等關(guān)鍵器官的等待名單持續(xù)增長(zhǎng)。傳統(tǒng)器官移植受限于供體來(lái)源與免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)，如何通過(guò)替代性來(lái)源擴(kuò)大可用器官供給，一直是移植醫(yī)學(xué)的重要探索方向。

eGenesis是一家專(zhuān)注于基因編輯與異種器官移植的生物技術(shù)公司，致力于通過(guò)對(duì)供體動(dòng)物進(jìn)行多基因改造，降低免疫排斥并提升器官相容性。公司近年來(lái)將基因修飾豬器官推進(jìn)至臨床研究階段，并取得了階段性進(jìn)展。根據(jù)公開(kāi)信息，其移植的基因改造豬腎在一名患者體內(nèi)維持功能達(dá)271天，期間無(wú)需透析，為該領(lǐng)域提供了具有參考價(jià)值的數(shù)據(jù)；另一例患者在2025年6月接受移植后，目前仍維持無(wú)透析狀態(tài)。此外，公司已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)開(kāi)展擴(kuò)大規(guī)模的臨床試驗(yàn)，進(jìn)一步評(píng)估該技術(shù)的安全性與有效性。

Exact Sciences：推動(dòng)多癌種早篩技術(shù)走向更廣泛人群

癌癥早期篩查對(duì)于提高患者生存率具有重要意義，但傳統(tǒng)篩查方式往往局限于單一癌種，且依賴(lài)侵入性檢測(cè)或復(fù)雜流程，影響了普及程度。如何通過(guò)更便捷、覆蓋更廣的檢測(cè)手段提升早篩可及性，成為近年來(lái)精準(zhǔn)診斷領(lǐng)域的重要發(fā)展方向。

Exact Sciences是一家專(zhuān)注于無(wú)創(chuàng)癌癥篩查與早期檢測(cè)技術(shù)開(kāi)發(fā)的分子診斷公司。公司推出的結(jié)直腸癌居家篩查產(chǎn)品Cologuard自2014年上市以來(lái)，已完成超過(guò)1600萬(wàn)例檢測(cè)。2025年11月，公司發(fā)布了其自主開(kāi)發(fā)的多癌種早篩血液檢測(cè)產(chǎn)品Cancerguard。該檢測(cè)以實(shí)驗(yàn)室開(kāi)發(fā)檢測(cè)（LDT）形式推出，通過(guò)分析與癌癥相關(guān)的蛋白質(zhì)及基因表達(dá)變化，可在一次采血中識(shí)別超過(guò)50種癌癥類(lèi)型及其亞型，包括部分通常在晚期才被發(fā)現(xiàn)的癌癥。為提升檢測(cè)的可及性，Exact Sciences與Quest Diagnostics合作，設(shè)置超過(guò)7000個(gè)采血點(diǎn)提供相關(guān)服務(wù)，并支持移動(dòng)采血模式。去年11月，公司宣布將被雅培（Abbott）收購(gòu)，顯示出業(yè)界對(duì)其技術(shù)平臺(tái)及商業(yè)化能力的認(rèn)可。

英矽智能（Insilico Medicine）：將人工智能應(yīng)用于小分子藥物設(shè)計(jì)的臨床驗(yàn)證

Insilico Medicine成立于2014年，是一家致力于利用人工智能進(jìn)行小分子藥物發(fā)現(xiàn)與設(shè)計(jì)的生物技術(shù)公司。2025年，公司公布了其核心在研藥物rentosertib的2a期臨床試驗(yàn)結(jié)果。研究結(jié)果顯示，在特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者中，接受rentosertib治療（尤其是較高劑量）的患者總體上表現(xiàn)為肺功能穩(wěn)定或輕度改善，而非通常觀察到的功能下降，同時(shí)具有良好的安全性特征。同年，公司另一款A(yù)I設(shè)計(jì)的炎癥性腸病候選藥物ISM5411在兩項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)中取得積極的初步結(jié)果。此外，針對(duì)間皮瘤及其他實(shí)體瘤，以及針對(duì)MTAP缺失型晚期實(shí)體瘤的兩款候選藥物也已在1期臨床中完成首例患者給藥，顯示出其管線(xiàn)的持續(xù)推進(jìn)。

此外，Insilico Medicine于2025年11月宣布與禮來(lái)（Eli Lilly and Company）達(dá)成一項(xiàng)1億美元的研究與授權(quán)合作，以支持其AI驅(qū)動(dòng)藥物研發(fā)能力的進(jìn)一步應(yīng)用。融資方面，公司在3月完成1.23億美元E輪融資，并于12月30日完成IPO，募資約2.92億美元。

Juvena Therapeutics：探索在減重過(guò)程中維持肌肉健康的創(chuàng)新路徑

在以GLP-1為代表的減重療法快速發(fā)展的背景下，體重下降過(guò)程中伴隨的肌肉流失問(wèn)題逐漸受到關(guān)注。如何在減少脂肪的同時(shí)盡可能保留甚至改善肌肉質(zhì)量，成為代謝疾病與相關(guān)治療領(lǐng)域亟需解決的關(guān)鍵問(wèn)題之一。

Juvena Therapeutics是一家致力于利用人工智能平臺(tái)開(kāi)發(fā)促進(jìn)肌肉再生創(chuàng)新療法的生物技術(shù)公司。其首個(gè)AI發(fā)現(xiàn)的候選藥物JUV-161是一種內(nèi)分泌型肌肉再生療法，旨在通過(guò)恢復(fù)肌肉組織中關(guān)鍵蛋白信號(hào)通路至更接近健康狀態(tài)，從而改善肌肉功能。2025年5月，Juvena啟動(dòng)了JUV-161用于治療1型肌強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良（DM1）的1期臨床試驗(yàn)。與此同時(shí)，公司也在探索該療法在更廣泛肌肉健康管理中的應(yīng)用潛力，包括應(yīng)對(duì)減重過(guò)程中可能出現(xiàn)的肌肉流失問(wèn)題。在合作方面，Juvena于2025年6月與禮來(lái)達(dá)成一項(xiàng)潛在總額超過(guò)6.5億美元的合作協(xié)議，雙方將利用其AI篩選平臺(tái)開(kāi)發(fā)改善肌肉健康與身體組成的候選療法。

Enveda Therapeutics：挖掘天然化學(xué)空間以推動(dòng)新藥開(kāi)發(fā)

盡管當(dāng)前約一半的口服藥物源自天然分子，但由于從復(fù)雜天然體系中分離、鑒定和表征活性成分過(guò)程耗時(shí)且成本較高，絕大多數(shù)天然化學(xué)空間仍未被系統(tǒng)性探索。如何提高天然產(chǎn)物研究的效率，成為拓展藥物發(fā)現(xiàn)來(lái)源的重要方向。Enveda Therapeutics致力于通過(guò)整合高通量質(zhì)譜分析與算法解析能力，加速天然分子的發(fā)現(xiàn)與藥物開(kāi)發(fā)。公司利用先進(jìn)質(zhì)譜技術(shù)對(duì)復(fù)雜樣本進(jìn)行分析，并結(jié)合算法對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行解讀，從而在更大規(guī)模上識(shí)別具有潛在藥用價(jià)值的天然化合物，推動(dòng)“天然藥庫(kù)”的系統(tǒng)性開(kāi)發(fā)。

在研發(fā)進(jìn)展方面，Enveda于2025年推動(dòng)多款候選藥物進(jìn)入臨床階段。其中，核心管線(xiàn)ENV-294是一款口服抗炎候選藥物，正在開(kāi)展特應(yīng)性皮炎和哮喘的治療研究，目前已進(jìn)入2期臨床。此外，公司在2025年12月完成了一項(xiàng)針對(duì)肥胖及肌肉保護(hù)的每日一次口服療法的1期試驗(yàn)首例患者給藥；同月，美國(guó)FDA還批準(zhǔn)了ENV-6946的一項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，用于治療炎癥性腸病。上述候選藥物均來(lái)源于植物樣本中的天然分子。

在平臺(tái)建設(shè)方面，公司目前已分析約400種植物來(lái)源樣本，并計(jì)劃在2026年底前擴(kuò)展至約1.2萬(wàn)種，以構(gòu)建更大規(guī)模的化學(xué)數(shù)據(jù)庫(kù)。融資方面，Enveda于2025年2月完成1.5億美元C輪融資，其中包括賽諾菲（Sanofi）約2000萬(wàn)美元的戰(zhàn)略投資；同年9月，公司完成超過(guò)10億美元D輪融資。

Replicate Bioscience：探索自我復(fù)制RNA技術(shù)在疫苗與代謝疾病中的應(yīng)用潛力

在mRNA技術(shù)快速發(fā)展的背景下，如何在降低劑量的同時(shí)延長(zhǎng)蛋白表達(dá)時(shí)間、提升療效，是當(dāng)前核酸藥物研發(fā)面臨的重要課題之一。自我復(fù)制RNA（self-replicating RNA，srRNA）因其能夠在細(xì)胞內(nèi)實(shí)現(xiàn)有限時(shí)間的自我擴(kuò)增，逐漸成為下一代RNA療法的重要探索方向。

Replicate Bioscience專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)基于srRNA的治療與疫苗平臺(tái)。其核心技術(shù)利用可自我擴(kuò)增的RNA載體，使細(xì)胞在較低輸入劑量下產(chǎn)生更高水平的治療性蛋白表達(dá)，同時(shí)具備編碼多種突變體或抗原的能力，可拓展至腫瘤免疫、疫苗及自身免疫疾病等多個(gè)領(lǐng)域。公司于2025年2月公布其核心候選產(chǎn)品RBI-4000（用于狂犬病預(yù)防的srRNA疫苗）的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，該疫苗在較低劑量水平下即可誘導(dǎo)保護(hù)性免疫反應(yīng)，其劑量需求低于目前已報(bào)道的其他mRNA或其他srRNA狂犬病疫苗。

在合作方面，Replicate于2025年8月與諾和諾德（Novo Nordisk）達(dá)成一項(xiàng)多年期研究合作協(xié)議，后者將利用其srRNA平臺(tái)開(kāi)發(fā)針對(duì)肥胖、2型糖尿病及其他心血管代謝疾病的創(chuàng)新療法。根據(jù)協(xié)議，公司將獲得研發(fā)資金支持，并有資格獲得最高約5.5億美元的里程碑及相關(guān)付款。此外，2026年1月，蓋茨基金會(huì)（Gates Foundation）向公司提供700萬(wàn)美元資助，用于推進(jìn)針對(duì)瘧疾和艾滋病的候選療法開(kāi)發(fā)。

Strand Therapeutics：通過(guò)可編程mRNA實(shí)現(xiàn)腫瘤選擇性免疫激活

在腫瘤免疫治療中，如何在增強(qiáng)抗腫瘤免疫反應(yīng)的同時(shí)盡量減少對(duì)正常組織的影響，一直是藥物開(kāi)發(fā)的重要挑戰(zhàn)。傳統(tǒng)免疫激活策略往往缺乏空間和劑量上的精準(zhǔn)控制，可能帶來(lái)系統(tǒng)性副作用。Strand Therapeutics旗下srRNA平臺(tái)所開(kāi)發(fā)的分子具有特殊設(shè)計(jì)，使藥物能夠在特定細(xì)胞中被激活。基于此設(shè)計(jì)，mRNA可在腫瘤細(xì)胞中表達(dá)免疫激活蛋白，而在健康細(xì)胞中保持“關(guān)閉”狀態(tài)，從而實(shí)現(xiàn)對(duì)蛋白表達(dá)的空間、時(shí)間及劑量的更精細(xì)控制。

公司的核心候選藥物STX-001采用腫瘤內(nèi)注射方式遞送mRNA，誘導(dǎo)細(xì)胞表達(dá)白細(xì)胞介素-12（IL-12），以增強(qiáng)抗腫瘤免疫應(yīng)答。2025年公布的1期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，該療法在部分實(shí)體瘤患者（包括黑色素瘤）中作為單藥治療已觀察到抗腫瘤活性，一些對(duì)既往治療不再應(yīng)答的患者出現(xiàn)了腫瘤消退的情況。由于IL-12主要在腫瘤局部產(chǎn)生，該療法相較于傳統(tǒng)系統(tǒng)性給藥方式顯示出更好的耐受性。

在管線(xiàn)拓展方面，公司正在推進(jìn)下一代候選藥物STX-003，旨在驗(yàn)證通過(guò)靜脈給藥后，mRNA僅在腫瘤組織中被激活的可行性，從而拓展至肺癌等難以直接注射的腫瘤類(lèi)型。該項(xiàng)目預(yù)計(jì)于近期進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)。融資方面，Strand于2025年8月完成1.53億美元融資。

Cellino Biotech：推動(dòng)細(xì)胞與組織生產(chǎn)向自動(dòng)化與規(guī)模化演進(jìn)

細(xì)胞療法在多種慢性退行性疾病中展現(xiàn)出廣泛應(yīng)用潛力，但以患者自身細(xì)胞為基礎(chǔ)的自體干細(xì)胞療法在生產(chǎn)過(guò)程中仍面臨復(fù)雜、耗時(shí)且高度依賴(lài)專(zhuān)業(yè)人員的挑戰(zhàn)。如何提升細(xì)胞制造的標(biāo)準(zhǔn)化程度與可擴(kuò)展性，成為該領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的關(guān)鍵問(wèn)題。Cellino Biotech致力于通過(guò)自動(dòng)化與模塊化生物制造平臺(tái)，提高誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）生產(chǎn)的效率與一致性。其核心系統(tǒng)Nebula在封閉、無(wú)菌的培養(yǎng)環(huán)境中進(jìn)行細(xì)胞生長(zhǎng)，并結(jié)合成像設(shè)備、人工智能算法及激光技術(shù)，對(duì)細(xì)胞生長(zhǎng)狀態(tài)和密度進(jìn)行持續(xù)監(jiān)測(cè)與調(diào)控，從而實(shí)現(xiàn)更為精準(zhǔn)和可重復(fù)的生產(chǎn)過(guò)程。

公司于2025年2月與Mass General Brigham達(dá)成合作，計(jì)劃建設(shè)在醫(yī)院的iPSC生產(chǎn)平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)個(gè)體化細(xì)胞與組織工程療法的現(xiàn)場(chǎng)制備。在產(chǎn)業(yè)合作方面，公司還與Matricelf合作推進(jìn)脊髓損傷相關(guān)的細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)，并與Karis Bio開(kāi)展合作，探索針對(duì)心血管疾病的再生醫(yī)學(xué)治療路徑。

Faeth Therapeutics：通過(guò)代謝干預(yù)策略探索子宮內(nèi)膜癌治療新路徑

腫瘤代謝異常是多種癌癥發(fā)生和進(jìn)展的重要基礎(chǔ)，但針對(duì)腫瘤“能量供給”的治療策略在臨床中仍面臨療效持續(xù)性不足等挑戰(zhàn)。如何通過(guò)多維度干預(yù)腫瘤代謝網(wǎng)絡(luò)，提高治療應(yīng)答并延長(zhǎng)獲益時(shí)間，是相關(guān)研究持續(xù)關(guān)注的方向。Faeth Therapeutics專(zhuān)注于通過(guò)調(diào)控腫瘤代謝開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法。其核心在研產(chǎn)品Piktor采用“雙靶點(diǎn)抑制”策略，聯(lián)合兩種抑制腫瘤生長(zhǎng)的機(jī)制，協(xié)同干預(yù)腫瘤生長(zhǎng)及能量利用的關(guān)鍵通路。該通路在多種實(shí)體瘤中存在廣泛突變，包括子宮內(nèi)膜癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而以往單一藥物干預(yù)往往難以獲得持久療效。

Piktor聯(lián)合化療藥物紫杉醇用于治療子宮內(nèi)膜癌的1b期臨床研究顯示，總緩解率達(dá)到80%，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為11個(gè)月，相較于單純化療歷史數(shù)據(jù)（約3至4個(gè)月）有所延長(zhǎng)。目前，該療法已進(jìn)入2期臨床試驗(yàn)的患者招募階段。除腫瘤領(lǐng)域外，公司在代謝性疾病方向亦有所布局。其針對(duì)罕見(jiàn)兒科疾病1型酪氨酸血癥的項(xiàng)目預(yù)計(jì)于近期進(jìn)入1期臨床試驗(yàn)。融資方面，F(xiàn)aeth于2025年10月完成2500萬(wàn)美元融資，累計(jì)融資額達(dá)到9200萬(wàn)美元。

Orca Bio：提升精準(zhǔn)細(xì)胞免疫療法的可及性與一致性

對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤、白血病等血液腫瘤患者而言，同種異體造血干細(xì)胞移植（alloHSCT）仍是重要的治療手段之一，但移植后發(fā)生慢性移植物抗宿主病（GVHD）的風(fēng)險(xiǎn)較高，可能進(jìn)一步導(dǎo)致器官損傷，限制了療效的長(zhǎng)期獲益。如何在保留抗腫瘤免疫效應(yīng)的同時(shí)降低GVHD風(fēng)險(xiǎn)，是該領(lǐng)域持續(xù)探索的核心問(wèn)題。

Orca Bio的主打產(chǎn)品Orca-T通過(guò)對(duì)供體細(xì)胞進(jìn)行精細(xì)分選與組合，構(gòu)建由高純度調(diào)節(jié)性T細(xì)胞、造血干細(xì)胞以及常規(guī)T細(xì)胞組成的細(xì)胞治療產(chǎn)品。該策略旨在減少驅(qū)動(dòng)GVHD的T細(xì)胞，同時(shí)保留足夠的免疫效應(yīng)細(xì)胞，從而清除患者體內(nèi)殘留的惡性細(xì)胞。Orca-T還結(jié)合了一種新的患者預(yù)處理方法，僅需使用一種免疫抑制藥物，而非傳統(tǒng)的多藥聯(lián)合方案，有望降低相關(guān)毒性風(fēng)險(xiǎn)。2026年3月公布的一項(xiàng)3期臨床研究結(jié)果顯示，在多種血液腫瘤患者中，與傳統(tǒng)移植相比，Orca-T將患者在一年內(nèi)無(wú)慢性GVHD生存的比例提高了一倍。目前，該療法的FDA審批決定預(yù)計(jì)將在4月初公布。融資方面，Orca Bio于2025年12月完成由Lightspeed Venture Partners領(lǐng)投的F輪融資。

Epicrispr Biotechnologies：探索通過(guò)表觀遺傳調(diào)控實(shí)現(xiàn)神經(jīng)肌肉疾病治療

針對(duì)由基因異常引發(fā)的疾病，傳統(tǒng)基因編輯方法多依賴(lài)對(duì)DNA進(jìn)行切割與修復(fù)，這在一定程度上帶來(lái)安全性與長(zhǎng)期影響的不確定性。如何在不改變基因序列的前提下調(diào)控基因表達(dá)，成為近年來(lái)新一代基因調(diào)控技術(shù)的重要發(fā)展方向。Epicrispr Biotechnologies是一家專(zhuān)注于表觀遺傳編輯技術(shù)的生物技術(shù)公司，其平臺(tái)通過(guò)調(diào)控基因表達(dá)水平（激活或抑制），而非直接切割DNA，從而提供一種潛在更安全且作用持久的治療策略。

公司主打在研療法EPI-321開(kāi)發(fā)用于治療面肩肱型肌營(yíng)養(yǎng)不良（FSHD），該療法在2025年4月獲批開(kāi)展1/2期臨床試驗(yàn)。根據(jù)《快公司》報(bào)道，這是首個(gè)針對(duì)神經(jīng)肌肉疾病的表觀遺傳編輯療法臨床試驗(yàn)。2026年1月，公司公布了首批完成研究的3名患者數(shù)據(jù)。在這些受試者中，多項(xiàng)肌力及功能指標(biāo)均觀察到改善，整體表現(xiàn)優(yōu)于外部對(duì)照隊(duì)列的歷史數(shù)據(jù)。截至目前，研究中尚未報(bào)告嚴(yán)重不良事件。融資方面，Epicrispr于2025年3月完成6800萬(wàn)美元B輪融資。

Vivodyne：在臨床前階段提供更接近人體反應(yīng)的數(shù)據(jù)模型

Vivodyne致力于通過(guò)自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)平臺(tái)，利用處于不同健康或疾病狀態(tài)的人體組織模型，對(duì)研發(fā)過(guò)程中的藥物反應(yīng)進(jìn)行更接近真實(shí)生理環(huán)境的評(píng)估，進(jìn)而潛在提升研發(fā)效率與成功率。公司構(gòu)建的“生物數(shù)據(jù)中心”整合了機(jī)器人系統(tǒng)，可在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中同時(shí)培養(yǎng)、給藥并分析超過(guò)1萬(wàn)個(gè)獨(dú)立的人體組織樣本。這些組織樣本能夠在數(shù)周內(nèi)持續(xù)進(jìn)行代謝活動(dòng)、產(chǎn)生免疫反應(yīng)，并表現(xiàn)出組織層面的動(dòng)態(tài)變化，使研究人員能夠觀察疾病進(jìn)展以及藥物相關(guān)毒性或耐藥性的形成。例如，可評(píng)估心臟組織在藥物積累下發(fā)生心律失常的過(guò)程，或腫瘤如何通過(guò)血管生成與免疫細(xì)胞浸潤(rùn)來(lái)影響治療效果。

在應(yīng)用方面，目前已有多家大型醫(yī)藥公司在Vivodyne平臺(tái)開(kāi)展實(shí)驗(yàn)研究。2025年12月，公司與GSK在Cell Stem Cell期刊發(fā)表研究結(jié)果，顯示其骨髓模型可在臨床前階段識(shí)別與劑量相關(guān)的毒性信號(hào)。融資方面，Vivodyne于同年5月完成4000萬(wàn)美元融資，由Khosla Ventures等機(jī)構(gòu)參與。

Opus Genetics：探索通過(guò)基因療法恢復(fù)先天性失明患者視力

Opus Genetics是一家由患者創(chuàng)立的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)用于恢復(fù)和保護(hù)視力的創(chuàng)新療法。2025年4月，公司公布了一項(xiàng)針對(duì)5型Leber先天性黑蒙（LCA5）的單次給藥基因療法1/2期臨床試驗(yàn)的首批兒童數(shù)據(jù)。該疾病是一種罕見(jiàn)遺傳性眼病，通常在出生或生命最初幾個(gè)月出現(xiàn)，發(fā)病率約為每4萬(wàn)名新生兒中1例。臨床結(jié)果顯示，在接受單眼視網(wǎng)膜下給藥后，多數(shù)患者在錐體細(xì)胞介導(dǎo)的視覺(jué)功能、視力、視網(wǎng)膜敏感性以及功能性導(dǎo)航能力等方面均出現(xiàn)具有臨床意義的改善。2025年5月，公司進(jìn)一步公布了成人患者的12個(gè)月隨訪(fǎng)數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示視力改善具有持續(xù)性。基于這些數(shù)據(jù)，該療法獲得美國(guó)FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定。

在管線(xiàn)拓展方面，2025年8月，該公司另一款基因療法OPGx-BEST1獲美國(guó)FDA許可開(kāi)展臨床試驗(yàn)，該療法基于腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)，靶向由BEST1基因突變引起的黃斑營(yíng)養(yǎng)不良。此外，公司還報(bào)告其用于治療老花眼的滴眼液VEGA-3在3期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果。

Gilgamesh Pharmaceuticals：探索更可控的迷幻類(lèi)藥物治療路徑

迷幻類(lèi)藥物在抑郁癥、創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙（PTSD）及物質(zhì)使用障礙等精神疾病治療中展現(xiàn)出潛在價(jià)值，但其作用時(shí)間長(zhǎng)、體驗(yàn)不可預(yù)測(cè)性以及強(qiáng)烈的致幻效應(yīng)，給臨床應(yīng)用與監(jiān)管審批帶來(lái)挑戰(zhàn)。如何在保留療效的同時(shí)提高可控性，是該領(lǐng)域發(fā)展的關(guān)鍵問(wèn)題。

Gilgamesh Pharmaceuticals的主打候選藥物bretisilocin是一種合成色胺類(lèi)迷幻藥。該分子在結(jié)構(gòu)上與短效DMT和長(zhǎng)效裸蓋菇素（psilocybin）同屬一類(lèi)，通過(guò)化學(xué)結(jié)構(gòu)優(yōu)化，其精神活性持續(xù)時(shí)間被控制在約60至90分鐘之間，同時(shí)在提升抗抑郁相關(guān)神經(jīng)可塑性的基礎(chǔ)上，降低了傳統(tǒng)迷幻藥所伴隨的強(qiáng)烈致幻體驗(yàn)。在2期臨床試驗(yàn)中，接受靜脈給藥的重度抑郁癥患者在30天內(nèi)的緩解率達(dá)到94%。2025年8月，艾伯維（AbbVie）以總額約12億美元獲得該藥物的全球開(kāi)發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。

在管線(xiàn)方面，公司還在推進(jìn)GM-3009，這是一種受ibogaine啟發(fā)設(shè)計(jì)的候選藥物，擬用于治療阿片類(lèi)物質(zhì)使用障礙、PTSD及創(chuàng)傷性腦損傷。此外，2026年1月，公司公布其N(xiāo)MDA受體拮抗劑blixeprodil的2a期臨床試驗(yàn)初步結(jié)果，該藥物在中重度抑郁癥患者中顯示出起效迅速且具有一定持續(xù)性的抗抑郁效果。

Element Biosciences：推動(dòng)多組學(xué)測(cè)序向一體化與簡(jiǎn)化發(fā)展

近年來(lái)，測(cè)序技術(shù)正拓展至單細(xì)胞多組學(xué)研究，以更細(xì)致地解析不同細(xì)胞類(lèi)型和群體中的分子表達(dá)差異。這一趨勢(shì)對(duì)測(cè)序工具提出了更高要求，即在保證數(shù)據(jù)質(zhì)量的同時(shí)，實(shí)現(xiàn)多維度信息的整合與流程簡(jiǎn)化。

Element Biosciences于2024年推出AVITI24 5D多組學(xué)系統(tǒng)，這是目前可實(shí)現(xiàn)多組學(xué)整合分析的系統(tǒng)之一。該平臺(tái)能夠在一次運(yùn)行中同時(shí)獲取DNA、RNA、蛋白質(zhì)及細(xì)胞結(jié)構(gòu)等多維信息，并支持空間分辨和單細(xì)胞層面的數(shù)據(jù)采集，從而為復(fù)雜生物過(guò)程研究提供更全面的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)。該系統(tǒng)還引入了“樣本輸入即可獲得結(jié)果”的流程優(yōu)化，無(wú)需傳統(tǒng)文庫(kù)制備步驟，研究人員可直接加載樣本并啟動(dòng)測(cè)序，有助于降低操作復(fù)雜性并提高效率。Element的測(cè)序系統(tǒng)已被超過(guò)300篇同行評(píng)議論文引用，顯示出其在學(xué)術(shù)研究、臨床及生物醫(yī)藥領(lǐng)域的應(yīng)用進(jìn)展。此外，公司還與SOPHiA Genetics、Twist Bioscience及Qiagen等機(jī)構(gòu)開(kāi)展合作，推動(dòng)多組學(xué)技術(shù)的進(jìn)一步應(yīng)用與發(fā)展。

舶望制藥（Argo Biopharma）：推動(dòng)創(chuàng)新藥走向全球合作舞臺(tái)

舶望制藥是一家成立于2021年的臨床階段生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)用于心血管、代謝性疾病及罕見(jiàn)病的下一代RNA干擾（RNAi）療法。公司由舒東旭（Dongxu Shu）博士和邵鵬程（Patrick Shao）博士共同創(chuàng)立，兩位創(chuàng)始人此前曾在Arrowhead Pharmaceuticals公司從事siRNA遞送平臺(tái)相關(guān)研究。

Argo于2025年9月宣布與諾華（Novartis）圍繞多項(xiàng)心血管siRNA管線(xiàn)達(dá)成一項(xiàng)最高總額可達(dá)52億美元的合作協(xié)議，其中包含靶向ANGPTL3蛋白表達(dá)的RNAi療法。ANGPTL3與心血管及代謝性疾病密切相關(guān)。根據(jù)協(xié)議，諾華將獲得相關(guān)療法的全球獨(dú)家開(kāi)發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。公司表示，其RNA技術(shù)平臺(tái)有望支持部分適應(yīng)癥實(shí)現(xiàn)每年一次給藥的治療方案。

Absci：推動(dòng)AI設(shè)計(jì)抗體藥物進(jìn)入臨床階段

Absci是一家致力于通過(guò)整合濕實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)與生成式人工智能平臺(tái)，從頭設(shè)計(jì)新型抗體和生物制品的生物科技公司。公司表示，該一體化平臺(tái)有望在縮短開(kāi)發(fā)周期的同時(shí)，提高候選分子的成功概率。Absci于2025年5月宣布其AI設(shè)計(jì)的抗體藥物ABS-101已完成1期臨床試驗(yàn)首例患者給藥，用于治療炎癥性腸病。同年11月公布的中期數(shù)據(jù)顯示，該候選藥物具有良好的安全性特征，并表現(xiàn)出較第一代抗炎藥物更長(zhǎng)的半衰期。Absci同時(shí)正在推進(jìn)另一款候選藥物ABS-201，這是一種潛在“first-in-class”脫發(fā)治療方案。公司于2025年12月啟動(dòng)其1/2a期臨床試驗(yàn)首例患者給藥，并計(jì)劃進(jìn)一步探索該藥物在子宮內(nèi)膜異位癥等適應(yīng)癥中的應(yīng)用。

在商業(yè)合作方面，公司于2025年8月擴(kuò)大了與西班牙公司Almirall的合作，利用其AI平臺(tái)開(kāi)發(fā)皮膚疾病相關(guān)療法；9月，公司宣布與Oracle Cloud Infrastructure及Advanced Micro Devices開(kāi)展合作，以整合AI算力資源，支持大規(guī)模分子動(dòng)力學(xué)模擬并加速生物制品設(shè)計(jì)流程。

Thermo Fisher Scientific：以新一代測(cè)序與多組學(xué)平臺(tái)支持科研與臨床應(yīng)用

隨著精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展，腫瘤分子分型和大規(guī)模組學(xué)研究對(duì)高通量、高效率檢測(cè)技術(shù)的需求持續(xù)提升。如何在縮短檢測(cè)周期的同時(shí)提高數(shù)據(jù)覆蓋度與臨床可用性，成為相關(guān)技術(shù)平臺(tái)發(fā)展的重要方向。Thermo Fisher Scientific在腫瘤診斷與大規(guī)模組學(xué)研究領(lǐng)域取得多項(xiàng)進(jìn)展。去年7月，其基于Ion Torrent Genexus Dx平臺(tái)的Oncomine Dx Express Test獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，可作為肺癌藥物Zegfrovy的伴隨診斷工具，并用于腫瘤分子特征分析。

Basecamp Research：擴(kuò)展蛋白序列數(shù)據(jù)庫(kù)以支持新型生物分子設(shè)計(jì)

Basecamp Research致力于構(gòu)建大規(guī)模生物數(shù)據(jù)資源并推動(dòng)其在藥物研發(fā)中的應(yīng)用。2025年，公司將超過(guò)100萬(wàn)種此前未被記錄的物種納入其專(zhuān)有數(shù)據(jù)庫(kù)BaseData，使其成為一個(gè)涵蓋逾100億條獨(dú)特蛋白序列的數(shù)據(jù)集，規(guī)模約為現(xiàn)有公共數(shù)據(jù)庫(kù)總量的10倍。公司表示，該數(shù)據(jù)集以樣品來(lái)源符合倫理規(guī)范和全球多樣性為特點(diǎn)，為后續(xù)模型訓(xùn)練提供基礎(chǔ)。

在技術(shù)開(kāi)發(fā)方面，Basecamp與英偉達(dá)（NVIDIA）合作構(gòu)建名為EDEN的進(jìn)化型人工智能模型，并基于此推出AI-Programmable Gene Insertion平臺(tái)。該平臺(tái)旨在解決CRISPR技術(shù)在基因插入方面的局限，例如通常只能實(shí)現(xiàn)較小規(guī)模編輯且需對(duì)DNA造成切割。公司展示了利用AI設(shè)計(jì)能夠在特定位點(diǎn)實(shí)現(xiàn)大規(guī)模基因插入的酶分子能力。在實(shí)驗(yàn)室研究中，該平臺(tái)在針對(duì)特定疾病靶點(diǎn)設(shè)計(jì)基因插入酶時(shí)實(shí)現(xiàn)了100%的成功率。此外，同一模型還被用于輔助設(shè)計(jì)新型抗菌肽，在實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證中達(dá)到97%的成功率，其中部分候選分子對(duì)多重耐藥菌表現(xiàn)出活性。在合作方面，公司已與多家生物醫(yī)藥企業(yè)和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)開(kāi)展合作，并在工業(yè)生物化學(xué)領(lǐng)域推進(jìn)十余項(xiàng)試點(diǎn)項(xiàng)目，部分項(xiàng)目預(yù)計(jì)將進(jìn)一步發(fā)展為商業(yè)化合作。

Manifold Bio：通過(guò)蛋白“條形碼”技術(shù)提升藥物體內(nèi)分布研究效率

在藥物研發(fā)過(guò)程中，理解候選分子在體內(nèi)的分布與行為對(duì)于評(píng)估療效與安全性至關(guān)重要。然而，傳統(tǒng)方法往往依賴(lài)單一分子逐一測(cè)試，不僅效率有限，也增加了動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的使用數(shù)量。如何在減少實(shí)驗(yàn)資源投入的同時(shí)獲取更豐富的數(shù)據(jù)，成為該領(lǐng)域的重要探索方向。

Manifold Bio致力于通過(guò)蛋白條形碼技術(shù)優(yōu)化體內(nèi)藥物分布研究。其M-Code平臺(tái)基于哈佛大學(xué)George Church教授實(shí)驗(yàn)室開(kāi)發(fā)的技術(shù)，利用惰性肽序列作為“標(biāo)簽”，對(duì)不同治療性蛋白進(jìn)行標(biāo)記，從而追蹤其在動(dòng)物體內(nèi)各組織中的分布情況。這種方法可提供較傳統(tǒng)細(xì)胞模型更具生理相關(guān)性的遞送與分布信息。該平臺(tái)支持同時(shí)標(biāo)記多達(dá)100種以上蛋白，并可一次性注入實(shí)驗(yàn)動(dòng)物體內(nèi)。隨后，通過(guò)專(zhuān)有酶學(xué)方法將肽“條形碼”轉(zhuǎn)化為DNA序列，并結(jié)合新一代測(cè)序技術(shù)，對(duì)不同蛋白在體內(nèi)的行為進(jìn)行并行解析。這種高通量讀出方式有助于快速篩選表現(xiàn)較優(yōu)的候選分子，并將相關(guān)數(shù)據(jù)反饋至公司的人工智能平臺(tái)，用于進(jìn)一步優(yōu)化設(shè)計(jì)。

在合作方面，公司已與包括羅氏（Roche）在內(nèi)的多家醫(yī)藥公司建立合作關(guān)系。2025年11月，雙方宣布開(kāi)展合作，開(kāi)發(fā)能夠跨越血腦屏障遞送神經(jīng)系統(tǒng)治療藥物的工程化蛋白，該合作總額最高可達(dá)20億美元。

參考資料：

[1] The most innovative biotech companies of 2026. Retrieved March 24, 2026 from https://www.fastcompany.com/91497087/biotech-most-innovative-companies-2026

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