【首發】篆碼生物完成數千萬元Pre-A輪融資，加速在體基因療法開發及平臺建設

動脈網第一時間獲悉，近日，上海篆碼生物科技有限公司（以下簡稱“篆碼生物”）正式宣布完成數千萬元Pre-A輪融資。投資機構包括澤悅創投、倚鋒灼華基金和冪方健康基金。本輪融得資金將主要用于推進首發管線的IIT研究和正式臨床試驗準備，同時加速在體基因治療平臺開發。篆碼生物成立于2023年7月，致力于將原創超小型基因編輯器alphaCas?臨床轉化為安全高效的在體基因治療藥物，實現“給藥一次即終身治愈”，以滿足遺傳病及慢性病領域巨大的未滿足臨床需求。

成立以來，篆碼生物組建了一支兼具源頭創新能力與工業界經驗的國際化管理和研發團隊。CEO兼聯合創始人閆明博士，擁有近20年在美國初創公司和MNC的新藥開發、管線申報和交易經歷。科學創始人季泉江教授，是基因編輯器領域的國際知名專家，原創開發了Cas12f、Cas12n和Cas12p等多種新型小尺寸基因編輯工具，為公司發展奠定了堅實技術基礎。CTO兼聯合創始人吳兆韡博士，曾是季泉江教授團隊核心成員，現已全職加入公司，主導了超小型高效基因編輯器alphaCas?的挖掘、鑒定與工程優化，帶領團隊完成了alphaCas?從原創科學發現到成藥的關鍵跨越。

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首個中國科學家在中國屬地發現的原創基因編輯器家族

在體基因編輯能夠直接靶向體內病變細胞，理論上可實現對遺傳病、癌癥等疾病的根源性治療，被視為未來疾病治療的重要方向。但目前，傳統基因編輯器仍面臨遞送精準性、免疫原性、脫靶效應等難以回避的瓶頸問題。在2025年10月，美國Intellia Therapeutics在Ⅲ期臨床試驗 (MAGNITUDE) 中報告的一例嚴重不良事件，再次將業界視線聚焦到傳統基因編輯器—CRISPR/Cas9的免疫原性風險與LNP遞送系統的毒性問題。

面對行業痛點，篆碼生物給出的解題思路，則是一把誕生于中國南海海底的“小鑰匙”—alphaCas?（學術命名為Cas12n）。這個由中國科學家自主研發的超小型基因編輯器系統，由篆碼生物科學創始人、上海科技大學季泉江教授團隊于2023年在Cell子刊《Molecular Cell》上首次報道。它是首個由中國科學家在中國屬地內挖掘出的獨立CRISPR/Cas完整基因家族，引領了中國科學家對于基因編輯器基礎研究體系的突破性貢獻，打破了中國科學家只能在歐美科學家率先挖掘的CRISPR體系中做漸進式改造的迷思，為中國乃至全球的生物科技工作者提供一個更方便、更高效的工具選項。

與目前主流的CRISPR/Cas9系統相比，alphaCas?展現出了顯著的差異化優勢：其分子尺寸不足500個氨基酸，僅為Cas9的三分之一；來源于中國南海海底的罕見微生物，人群中不存在預存免疫，且免疫刺激極低，可規避Cas9的高預存免疫和高免疫刺激的問題；同時，alphaCas?作為新一代超小型、高效、低脫靶的基因編輯器代表，利用非病毒遞送技術進行臨床前開發，其衍生的基因編輯療法可以實現低劑量、低毒性以及高適用性，可實現基因編輯療法從遺傳病向慢性病甚至常見病領域的突破。

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從原創科學發現邁向臨床驗證

依托alphaCas?這一突破性底層工具，篆碼生物已建立起覆蓋基因敲除與基因敲入的兩大在體基因編輯治療技術平臺。目前，篆碼生物已基于上述平臺開發了多條在體基因編輯管線，覆蓋遺傳病與慢性病領域。多條管線已確認PCC（臨床前候選化合物），即將進入IIT階段。這也標志著公司即將邁入臨床驗證的關鍵窗口期。

面向未來，篆碼生物將繼續聚焦alphaCas?技術平臺的深度開發，加快管線臨床轉化，并持續拓展適應癥邊界。公司依托原創底層工具與非病毒遞送體系，有望將在體基因編輯的適用范圍從罕見遺傳病拓展至患者基數更廣闊的慢性病及常見病領域，真正實現“創新療法，改變世界”的愿景。

隨著新一輪融資的落地，篆碼生物正加速從平臺技術驗證向臨床試驗研究的關鍵階段過渡。季泉江教授表示，“感謝各位投資人的信任與支持，篆碼生物已在超小型基因編輯工具及平臺優化方面取得關鍵進展，為在體基因編輯的臨床應用奠定了堅實基礎，即將進入臨床驗證階段，期待源自中國的創新技術能夠早日惠及全球。”同時，閆明博士也表示，“非常感謝各位投資人和新老股東的信任，篆碼生物的在體基因編輯療法即將進入臨床，我們以未滿足臨床需求為導向而開發的管線，在安全性、療效和成本上都有長足的進步，期望給全球范圍內的患者帶來福祉，為投資人和社會創造更多的價值。”

澤悅創投創始合伙人呂曉翔表示：基因編輯是未來幾十年最確定的“顛覆性創新”之一。我們的投資理念始終聚焦于尋找能定義行業標準的領跑者，而非跟隨者。篆碼生物憑借其在超小尺寸基因編輯領域的原創突破，完美契合了這一標準。針對傳統CRISPR-Cas9大尺寸工具在遞送和安全窗上的瓶頸，篆碼生物提供了革命性的解決方案。這不僅確立了其國際領先的技術護城河，更將加速實現：“一次用藥，終身治愈”的臨床價值，惠及更多患者。我們很高興能在篆碼生物即將啟動臨床驗證的關鍵節點成為其合作伙伴。我們對于這支擁有原創核心技術的頂尖團隊充滿信心。我們堅信這支隊伍必將在國際生物醫藥的舞臺脫穎而出，大放異彩。

倚鋒灼華基金負責人張超先生表示：Cas核酸酶作為體內基因編輯療法的基石，性質更優的Cas核酸酶指向著更好的臨床獲益，季泉江教授發現的CRISPR-Cas12n家族核酸酶不僅具備自主知識產權，更在尺寸、編輯效率、脫靶特性、免疫原性等指標上優于現有的CRISPR/Cas9系統； CEO閆明博士帶領的團隊高效地將Cas12n這一突破性底層工具拓展為平臺技術，并推動核心管線快速接近IIT關鍵里程碑。倚鋒灼華基金深度布局體內基因編輯賽道，看好篆碼現有管線在該賽道內的突出競爭力，也期待篆碼在更多適應癥領域進一步釋放Cas12n核酸酶的潛力。

冪方健康基金合伙人鄧靈泉博士表示：篆碼生物團隊經過2024-2025兩年的技術攻堅，已經成功將季泉江教授在上海科技大學的科研成果轉化為可在真實世界試驗使用的治病救人工具和候選新藥。過去兩年間，公司團隊攻克了一個又一個的技術壁壘才走到今天這個狀態，可以說是經歷了九死一生，假設其中任何一關沒有通過，這個項目都可能已經胎死腹中。但我們十分欣喜和幸運地看到，這個非常具有創新性和引領性的高校科研轉化項目，即將進入人體臨床試驗階段，這將是全球稀缺、排前幾位的最新一個獨立CRISPR/Cas完整基因家族核酸酶的代表進入病人人體試驗階段。而這應該也是該領域第一次，由位于中國的科學家和生物醫藥企業做出這一級別的階段性成果。作為孵化篆碼生物項目的種子輪獨家投資人，我很高興看到公司取得這樣的進展，也由衷地歡迎各位新投資人股東加入，一同攜手助力篆碼生物繼續勇往直前。

關于篆碼生物

篆碼生物成立于2023年7月，致力于將高效且安全的超小型基因編輯器轉化為“一次給藥，終身治愈”的在體基因編輯藥物。篆碼生物憑借人工智能驅動的基因編輯器挖掘與酶工程進化平臺，成功開發出全球領先的超小型高效基因編輯器 alphaCas?。篆碼已建立非病毒載體遞送的在體基因編輯平臺，實現基因組靶向基因精準安全敲除與治療性基因的高效敲入。作為基因編輯藥物領域的技術引領者，篆碼生物多款安全、高效、長效且具價格競爭力的新一代基因編輯候選藥物即將進入臨床驗證，將為罕見病和慢性病領域未被滿足的臨床需求提供突破性解決方案。

關于澤悅創投

澤悅創投專注于醫療大健康領域的股權投資，由行業資深人士共同創立，擁有豐富的行業資源和差異化的投資理念。基于對市場環境、醫改趨勢的深刻洞見，整合研發、生產、營銷資源，尋找具有“底層創新”和“全球化商業潛力”的創業項目，以長期價值為基礎作出投資決策。

關于倚鋒灼華基金

倚鋒灼華基金是由湖北省、市、區三級出資，攜手武創院、安徽鐵路基金、安吉國資、醫藥上市公司等產業方聯合設立，由倚鋒資本管理的早期投資基金。聚焦投資于創新生物技術、醫療器械、生命科學儀器等新興布局，致力于孵化、扶持、招引優秀初創企業，持續助力生命健康產業發展。灼華基金團隊堅持在醫療健康領域深耕，以孫佳維博士為代表的投研團隊深度聚焦關鍵賽道，致力于挖掘并投資具備高成長價值的創新項目。

關于冪方健康基金

冪方健康基金專注于醫藥健康與生命科學領域投資。管理團隊具有廣闊國際視野、深厚產業背景、豐富行業資源與專業投資經驗。目前管理多支人民幣基金及美元基金。基金注重“早期價值與賽道機會發現”，關注生物醫藥、器械診斷、數字醫療及健康科技等領域投資機會，至今已完成包括天廣實、捍宇醫療、誠益生物、贊榮醫藥、凌科藥業、澎立生物、心擎醫療、禮邦醫藥、安銳生物、賽賦醫藥、安頌科技、亦諾微、達歌生物、艾科脈、水木醫療、安領科生物、篆碼生物、艾科聯生物、天宜康醫藥等七十余家醫藥醫療企業投資。

以“做全球醫療連通橋梁，勾勒生命健康天際線”為愿景，以“善用資本力量并促進醫療健康產業創新發展”為使命，堅持“客戶至上、人才致勝、品質領先、回報信任”價值觀，秉承“專注專業、價值發現、風險控制、賦能增長”理念，將“制度化管理”與“體系化運營”相結合，冪方致力于成為一家開放式、平臺化、競爭力突出且享譽深遠的國際一流專業投資機構。

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