北京
深信生物3月18日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)其 mRNA 候選藥物 IN026 的臨床試驗(yàn)（IND）申請。IN026 是一款針對難治性痛風(fēng)的在研 mRNA 療法。此次 IND 獲批后，公司將在 1 期臨床試驗(yàn)中系統(tǒng)評估 IN026 在這一治療需求未被滿足的患者群體中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)及藥效學(xué)特征。
IN026 通過將編碼尿酸氧化酶（UOX）的 mRNA 遞送至肝臟，在體內(nèi)實(shí)現(xiàn)尿酸的系統(tǒng)性降解。
難治性痛風(fēng)，是指患者在接受規(guī)范化降尿酸藥物治療后，仍反復(fù)發(fā)作，存在進(jìn)展性痛風(fēng)石，或血尿酸水平無法達(dá)標(biāo)。這部分患者存在高度未滿足的臨床需求。據(jù)估算，2026 年全球約有 190 萬難治性痛風(fēng)患者，約占所有痛風(fēng)患者的 3%。
IN026 是一款旨在治療難治性痛風(fēng)的在研 mRNA 療法。通過將編碼尿酸氧化酶（UOX）的 mRNA 遞送至肝臟，利用表達(dá)的 UOX 促進(jìn)體內(nèi)尿酸的系統(tǒng)性降解。依托深信生物自主開發(fā)、專為重復(fù)給藥和長期疾病控制而設(shè)計(jì)的 mRNA-LNP（信使核糖核酸-脂質(zhì)納米顆粒）技術(shù)平臺，IN026 有望成為針對難治性痛風(fēng)及其他慢性代謝疾病的潛在 first-in-class mRNA 蛋白替代療法。
在痛風(fēng)治療領(lǐng)域，近年獲批了多款藥物。2025年7月，金賽藥業(yè)的伏欣奇拜單抗作為我國首個(gè)獲批用于痛風(fēng)急性發(fā)作的IL-1β單克隆抗體，適用于成人痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎急性發(fā)作。同年7月，全球首個(gè)新一代高選擇性 URAT1 抑制劑多替諾雷（衛(wèi)材）在國內(nèi)商業(yè)化上市。
參考內(nèi)容：醫(yī)藥魔方
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