北京
3月11日，金賽藥業宣布，其自主研發的GenSci128片已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于胰腺癌的治療。
胰腺癌作為消化道系統惡性程度最高的腫瘤之一，具有高度侵襲性和極差的預后，長期以來一直是臨床治療的巨大挑戰。
TP53是人類癌癥中最常發生突變的基因。
TP53基因編碼的p53蛋白作為轉錄因子，具有抑制腫瘤的功能。
TP53基因突變導致p53蛋白失活，是腫瘤發生的關鍵步驟。其中，
TP53 Y220C突變約占
TP53突變的1.8%。全球范圍內尚無的靶向
TP53 Y220C突變的治療藥物獲批，臨床上仍存在巨大的未被滿足需求。
GenSci128片是一種針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，在中國屬于治療用化藥1類新藥，旨在選擇性地與
TP53 Y220C突變蛋白的口袋結合，從而恢復
TP53 Y220C突變蛋白的正常構象，增加穩定性，恢復轉錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數據表明GenSci128片具有較好的療效和安全性。
GenSci128片在美國新藥注冊類別"505b1"，擬用于治療攜帶
TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤，涵蓋胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結直腸癌等。其新藥臨床試驗申請已獲得FDA批準。此前，GenSci128片也已在中國獲批開展用于攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤的臨床試驗。
目前， 尚無針對TP53突變胰腺癌的藥物獲批上市，另一款在研的藥物，是西安交通大學聯合美國羅斯威爾公園綜合癌癥中心研發的MMRi62。針對其他靶點的胰腺癌藥物還有Immuneering Corporation的Atebimetinib（IMM-1-18）、BridgeBio Oncology Therapeutics的BBO-11818等。
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