癲癇新藥Azetukalne三期研究取得積極頂線結(jié)果

3月9日，Xenon Pharmaceuticals公布其核心抗癲癇候選藥物azetukalner的關(guān)鍵三期臨床（X-Tole2）頂線結(jié)果。

Encukalner，又名XEN1101或azetukalner，是一種在研小分子藥物，可作為 KCNQ2/3 (Kv7.2/Kv7.3) 電壓門控鉀通道的選擇性正變構(gòu)調(diào)節(jié)劑。由于在局灶性癲癇治療中展現(xiàn)出突破性療效，數(shù)據(jù)大幅超出市場(chǎng)與分析師預(yù)期，公司當(dāng)日股價(jià)暴漲超40%。Xenon同步宣布，計(jì)劃于2026年第三季度向美國(guó)FDA提交該藥的上市申請(qǐng)。

Xenon制藥宣布Azetukalner在局灶性發(fā)作性癲癇的X-TOLE2三期研究中取得積極頂線數(shù)據(jù)

• X-TOLE2研究在兩個(gè)劑量組均達(dá)到主要終點(diǎn)，包括25mg劑量組每月局灶性發(fā)作（FOS）頻率較基線的中位百分比變化（MPC）為-53.2%，而安慰劑組為-10.4%（p=0.000000000006）

• X-TOLE2研究表現(xiàn)優(yōu)于2b期X-TOLE研究，在X-TOLE2研究中，25mg劑量組的安慰劑校正后MPC為-42.7%，而在X-TOLE研究中，25mg劑量組的該數(shù)值為-34.6%

• Azetukalner總體耐受性良好，其安全性與X-TOLE研究一致

X-TOLE2研究數(shù)據(jù)將在四月的美國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)（AAN）年會(huì)上以最新科學(xué)突破口頭報(bào)告形式進(jìn)行專題介紹。

Kv7通道激活劑領(lǐng)域，GSK與Valeant曾聯(lián)合開發(fā)首款獲批藥物ezogabine，因存在視力損傷風(fēng)險(xiǎn)于2017年退市。Xenon于2018年將ezogabine納入研發(fā)管線，通過分子優(yōu)化與結(jié)構(gòu)改造，最終成功研發(fā)出更安全、更高效的azetukalner。

同靶點(diǎn)的在研藥物中，Biohaven制藥的opakalim同為Kv7離子通道調(diào)節(jié)劑，正處于局灶性及全面性癲癇三期臨床階段。

新浪醫(yī)藥綜合

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