全球首例突破：在孕婦子宮內用干細胞療法治療胎兒脊柱裂，安全且有效

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前 言

在影像學監測中，脊柱裂胎兒的后腦下疝往往像一條被牽扯下沉的陰影，無聲提醒著未來可能出現的行動障礙與膀胱功能損傷。

過去的宮內手術能把暴露的脊髓重新包回椎管，卻無法讓已受損的神經組織“重來一次”。因此，即便在最理想的條件下，孩子仍常常無法獨立行走。

如今，一項發表在柳葉刀的研究給出截然不同的畫面：在常規手術的基礎上，疊加一片由胎盤來源干細胞構成的補片，竟讓已出現的腦部并發癥完全逆轉。

問題由此變得尖銳——如果修補傷口已不足以改變預后，那么能否通過促進神經再生，真正重塑胎兒的發育軌跡？

01 脊柱裂真正困住孩子的，不是缺口，而是持續的神經損傷

脊柱裂的本質不是“脊柱沒長好”這么簡單。在最嚴重的脊髓脊膜膨出中，開放的神經組織常年浸泡在羊水里，機械摩擦與化學刺激不斷摧毀尚未成熟的神經網絡。

▲宮內骨髓膜膨出修復術后手術修復部位的產后評估。

正是這種持續性損害，使孩子在出生前就失去了部分運動、排便與膀胱控制能力。更棘手的是，大腦也被卷入。開放性缺損改變了腦脊液循環，讓小腦和腦干被牽扯向顱底，形成典型的后腦下疝。而這類改變一旦出現，即便宮內修補了缺損，也不一定完全逆轉。

傳統手術像是及時關上一扇外漏的門，但門外的暴風雨已吹進屋內。胎兒醫學團隊在過往動物實驗中觀察到，如果在傷口處補充間充質干細胞，損傷的神經組織不但受到保護，還能出現新的軸突發芽與神經膠質修復。

干細胞分泌的生物活性因子在動物模型中顯著降低炎癥反應，使受損區域的神經細胞存活率提高超過一倍。

研究者因此提出一個大膽假設：如果封口與修復同時進行，缺損不只是被覆蓋，而是被重新“教育”，或許能讓胎兒大腦不再持續接收異常壓力信號，從而改善長期的結構與功能。

02 六例胎兒的結果揭示：補片不僅愈合了傷口，也重塑了大腦壓力平衡

研究團隊招募了六名攜帶嚴重脊髓脊膜膨出胎兒的孕婦，所有胎兒在24周前后均已出現后腦下疝。傳統宮內手術能夠提高逆轉比例，但遠未達到穩定或完全。

此次手術則在常規修補基礎上，多了一步關鍵操作——一片內含胎盤來源間充質干細胞的補片被輕柔鋪在脊髓上，讓細胞在蛋白基質中“停駐”，持續分泌調節發育環境的分子因子。

▲產前產后MRI，顯示PMSC-ECM在宮內髓膜膜膨出修復后后腦突出逆轉。

手術結果出乎研究者預期。首先，所有補片都在出生前獲得了良好整合，不僅未發生擔心的異常增殖，也無免疫排斥跡象。更關鍵的是，六名胎兒的后腦下疝在出生前均完全逆轉，MRI 顯示小腦結構重新回位，顱內壓力恢復平衡。這種一致性在既往文獻中極為罕見。

長期隨訪揭示了更重要的意義。首位接受治療的孩子如今已四歲，能夠獨立行走、跑跳，并保持正常的膀胱功能——而膀胱控制恰恰是傳統手術最難改善的部分。

雖然只有少數案例，但這些跡象指向一個關鍵趨勢：神經組織的早期修復能改變孩子成長中的“基礎條件”，讓運動與泌尿功能有機會沿更健康的路徑發育。

03 技術的意義超越六例患者，它改變了胎兒醫學的提問方式

過去幾十年，胎兒手術的目標相當清晰：阻止疾病在出生前繼續惡化。無論是修補脊柱裂、矯正膈疝，還是解除胸腔積液，邏輯都圍繞“減少損傷”。而干細胞補片的出現第一次讓研究者能夠討論另一種可能——在胎兒尚處可塑期時，直接推動組織再生，讓損害并非只是被攔停，而是被逆轉。

這項研究的價值并不僅在于六個成功案例，而在于提供了一個更具生物學深度的治療方向：利用發育過程中的高可塑性窗口，把再生醫學與宮內手術結合，讓修復從機械動作上升為發育干預。

胎盤來源間充質干細胞的優勢在于分泌譜廣、免疫原性低，且不會在胎兒體內長期存留，避免了干細胞治療中最敏感的安全顧慮。

研究團隊已經啟動第二階段研究，計劃對35個胎兒進行進一步評估，并與既往傳統手術隊列比較長期結果。這類研究的推進，將直接決定干細胞貼片能否成為未來治療脊柱裂的標準方案。

更重要的是，它為其他胎兒期神經發育異常打開了一扇門：宮內修復不再只是“補洞”，而是可能進入“調控組織發育”的階段。

04 當醫學把機會提前，命運的分岔也隨之提前

脊柱裂曾被視為只能盡量補救的先天缺陷，而干細胞貼片讓人們第一次看到“重寫發育軌跡”的可能性。對這些胎兒來說，改變的不只是手術方式，而是未來行走、排尿、學習與生活的連續性。

醫學不能承諾奇跡，但它能不斷把改變命運的機會往前推——推到胎兒仍在成長、神經仍在塑形、未來仍未被寫死的時刻。當治療從阻止惡化邁向促進恢復，真正變化的，是生命開始時的那條基線。

注參考資料

Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study

Diana L Farmer , Priyadarsini Kumar , Elizabeth Reynolds more······

DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02466-3

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