“萬能細胞”療法全球首批上市，中國2026年迎史上最嚴洗牌

2月19日，日本厚生勞動省專家委員會附條件批準兩款誘導多能干細胞（iPSC）療法上市——這是iPSC技術誕生20年來首次從實驗室走向臨床，標志著細胞治療正式邁入“現貨型”商業化階段。

*** 企業需在7年內提交大規模臨床試驗數據，否則將撤銷許可

獲批的兩款療法均針對傳統醫學難以逆轉的退行性疾病：大阪大學孵化企業Cuorips的ReHeart（心肌細胞片）用于重癥心衰治療，住友制藥與Racthera合作的Amchepri（多巴胺神經前體細胞）針對帕金森病。

臨床試驗顯示，心衰患者心功能顯著改善；帕金森患者移植細胞存活率超90%，多巴胺分泌量平均提升44.7%，運動功能明顯恢復。

這一里程碑背后，是諾獎技術的漫長轉化。

2006年，京都大學山中伸彌教授通過誘導成體細胞“返老還童”，培育出具有三胚層分化潛能的iPSC，開創再生醫學新紀元，并斬獲2012年諾貝爾生理學或醫學獎。二十年后，這項“萬能細胞”技術終于突破產業化瓶頸——兩款產品均為異體通用型，由健康供者細胞制備，可實現標準化生產與“現貨”供應。

干細胞療法全球競速已白熱化。

Vertex福泰制藥的iPSC胰島療法Zimislecel預計2026年向美歐遞交上市申請，有望實現1型糖尿病臨床治愈。中國雖以近600項干細胞臨床試驗位列全球第二，2025年1月首款間充質干細胞藥物獲批，但在iPSC賽道仍處追趕態勢。更緊迫的是，2026年5月中國史上最嚴細胞治療監管條例即將落地，行業大洗牌一觸即發。

01、日本搶下全球首張iPSC船票：心衰、帕金森首次迎來“功能性治愈”

細胞療法，通俗來說是以“活細胞”為治療核心的現代醫學技術，這些活細胞能精準識別并清除異常細胞，還可修復受損組織，是攻克腫瘤、疑難病癥的新型精準治療手段。

按類型劃分，細胞療法主要分為：干細胞、免疫細胞。

目前市場上最知名、商業化最成熟的細胞療法產品，均來自免疫細胞領域，其中以CAR-T療法為代表，全球已獲批9款，中國市場就有7款上市，實現了對血液腫瘤的功能性治愈效果。

干細胞領域，早在2011年，韓國CellGram推出全球首個獲批產品，依托間充質干細胞技術，用于治療急性心肌梗死。

截至目前，全球已有超15款干細胞療法獲批，幾乎均為間充質干細胞技術，研發主體多來自韓國、日本、以色列，適應癥覆蓋移植物抗宿主病、克羅恩病等自免疾病，以及腦癱、創傷性腦損傷等。

此次日本獲批兩款iPSC療法引發全球關注，核心原因的在于：

多能干細胞（PSC）體外培養下具有自我更新、近乎無限增殖的能力；具有三胚層分化潛能，理論上可分化為生物體幾乎所有功能細胞類型，被認為是攻克重大疾病的希望。

更關鍵的是，這兩款產品針對不可逆退行性疾病，打破了傳統治療僅能緩解癥狀的局限，真正從細胞層面實現器官功能修復。

ReHeart（重癥心衰治療）：將iPSC分化為心肌細胞，制作成直徑4-5厘米、厚度0.1毫米的“心肌薄片”，通過手術貼附在患者心臟表面。新生的心肌細胞會分泌營養因子，促進血管再生，增強心臟泵血能力。

8名患者參與的臨床試驗顯示，心功能得到顯著改善，且未報告嚴重安全性問題。

Amchepri（帕金森病治療）：把iPSC分化為“多巴胺神經前體細胞”，精準注射至患者大腦紋狀體區域，這些細胞會在腦內成熟為功能性神經元，持續自主分泌多巴胺，從根源改善癥狀，而非單純依靠藥物外補。

24個月的隨訪數據顯示，移植細胞存活率超90%，患者多巴胺分泌量平均增加44.7%（高劑量組達63.5%），6例患者中有4人運動功能明顯改善。

除了以上兩款，糖尿病領域也即將迎來首款iPSC療法獲批。

Vertex福泰制藥研發的干細胞療法Zimislecel，可通過一次注射讓嚴重的1型糖尿病實現臨床治愈，該療法預計2026年正式向美國、歐洲、英國監管部門遞交上市申請，有望同年獲批上市。

Zimislecel是同種異體干細胞再生療法，依托iPSC技術在體外培育健康的胰島β細胞，移植后可定植在患者肝臟，發揮調節血糖的核心功能。

值得注意的是，這兩款療法均為異體通用型，由健康捐贈者的干細胞制備而成，優勢是可實現“現貨”供應，缺點則是存在排斥反應風險。

02、中國玩家剛擠上牌桌，規則就要變了？

中國在細胞療法領域的發展速度令人矚目。

專家表示，我國干細胞技術已于2023年躋身全球第一梯隊，目前與美國基本處于“并跑”狀態，在部分專科領域甚至實現了“領跑”。

從臨床試驗來看，截至2025年12月，中國（大陸）地區近600項干細胞臨床試驗項目，數量在全球位列第二，僅次于美國的2901項。

2025年1月，中國首款干細胞療法——鉑生卓越公司的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）獲批上市（采用人臍帶血間充質干細胞），適應癥為激素治療失敗的aGVHD；3月，北大人民醫院黃院士開出全國首張處方，標志著我國首個干細胞療法正式進入臨床應用階段。

而在iPSC領域，近年來更是呈現爆發式增長態勢，中國已培育出一批具有國際競爭力的創新企業。

據“iPSC藍皮書”，預計未來六年iPSC市場年復合增長率為11.5%。從應用領域來看，iPSC技術在神經退行性疾病（如阿爾茨海默病、帕金森病等）治療管線的布局最為密集，相關臨床研究數量占全球干細胞療法的38%。

國內重點企業臨床進展：

艾爾普再生醫學：國內iPSC領域先行者，自主研發的無飼養層培養體系達到國際領先水平，首個視網膜細胞治療產品已獲得臨床試驗許可，心衰產品也在臨床階段。

士澤生物：專注神經退行性疾病治療，建立完整的iPSC神經分化技術平臺，帕金森病、漸凍癥治療項目處于臨床階段。

霍德生物：創新“神經細胞工廠”平臺，解決規模化生產瓶頸，為缺血性腦卒中治療提供產業化解決方案。

此外，智新浩正瑞普晨創等推出再生胰島療法，將實現糖尿病功能性治愈突破；中盛溯源睿健醫藥等聚焦神經系統疾病研究；河絡新圖血霽生物重點開發血液替代品。

在“自體細胞”中國科研實現多項首創成果：

2024年4月，上海長征醫院殷浩團隊在《Cell Discovery》發表研究成果，通過自體iPSC細胞技術，全球首次功能性治愈一位嚴重的2型糖尿病患者；其開發的“異體人再生胰島注射液”（治療1型糖尿病），已獲藥監局臨床試驗默示許可。

2024年9月，天津市第一中心醫院、北京大學/昌平實驗室聯合團隊同樣在《Cell Discovery》發文，通過自體iPSC細胞技術，全球首次功能性治愈一位嚴重的1型糖尿病患者。

需注意，當前干細胞技術仍存在一定安全隱患，致瘤性風險是核心關注點之一；iPSC因通過病毒載體逆轉錄體細胞為干細胞，存在基因突變和無限增殖風險，致癌概率高于其他類型干細胞。

03、2026大洗牌：沒有三甲資質，別碰細胞治療

細胞療法的重要性，已被各國上升至國家戰略高度，中國也從政策層面持續引導行業規范發展，在扶持創新的同時，不斷強化合規管控，推動行業進入高質量發展階段。

2006年：《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006-2020年）》，首次將干細胞研究技術寫入國家重大科技發展計劃。

2024年9月：三部委聯合印發通知，在北京、上海、廣東自貿試驗區和海南自由貿易港允許外資企業從事人體干細胞等技術開發和應用。

目前，中國干細胞藥物研發企業已形成京津冀、長三角、中部及珠三角等區域核心產業帶；北京、上海、廣東更是集研發、生產與臨床轉化于一體的干細胞產業高地。

然而，干細胞療法是技術壁壘極高的醫療科技領域，當前大部分中國企業及機構并不具備開展研發和應用的能力。

長期以來，我國對細胞治療實行“雙軌制”監管：

衛健委路徑：將其作為醫療技術管理，要求機構備案+項目備案后，方可開展臨床研究；

藥監局路徑（CDE）：按創新藥路徑申報IND，走正式的藥品審批流程。

早在2015年，就出臺核心監管文件《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》，建立了以醫療機構為責任主體開展干細胞臨床研究的路徑，同時明確根據《藥品管理法》，藥品只有獲得國家藥監局注冊批準后，才能進入臨床應用。

專家認為，當前行業監管的核心趨勢是向藥品化方向（嚴格合規）集中，未來所有細胞治療產品預計將統一納入藥品監管體系，推動行業規范化、標準化發展。

而隨著史上最嚴監管條例在2026年落地，行業第一波超級大洗牌已然到來。

2026年5月1日起，《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（第818號國務院令）正式施行，劃定兩大合規紅線：

第十一條規定：實施生物醫學新技術臨床研究的機構，必須是三級甲等醫療機構。這意味著大批打著“抗衰”“醫美”等名號的不合規機構，將被徹底清出市場。

第二十條規定：臨床研究發起機構、臨床研究機構不得向受試者收取與生物醫學新技術臨床研究有關的費用。這直接禁止了部分機構打著“科研”名目進行收費的商業模式。

近期，行業已出現明顯洗牌跡象，南沙醫谷細胞公司集體“退場”，資產報價大幅下降；深圳南山公安分局查處多個干細胞公司，相關人員被采取強制措施，成為合規監管典型案例。

干細胞療法作為攻克疑難病癥的核心技術，發展前景毋庸置疑；而合規化、標準化，一定是行業走向成熟的必經之路。