“參照藥”是什么？醫(yī)保局權(quán)威解讀！明確今年將調(diào)整部分中成藥

2月11日，國(guó)家醫(yī)保局舉辦政策解讀會(huì)，對(duì)10日發(fā)布的《參照藥預(yù)溝通辦法（試行）》進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)解讀。這可能是影響到未來所有創(chuàng)新藥命運(yùn)的一份文件。

“參照藥”是國(guó)家醫(yī)保局首次提出的全新概念。通俗而言，參照藥是一面鏡子，用來衡量一款新藥在臨床療效、安全性和經(jīng)濟(jì)性是否優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的標(biāo)準(zhǔn)。國(guó)家醫(yī)保局提出這個(gè)概念，主要是為了新藥上市時(shí)定價(jià)提供參考。

國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)黃心宇表示：目前需要對(duì)比參照藥的范圍僅限定在1類新藥，包含已獲批或即將獲批的品種。藥品上市許可持有人可隨時(shí)按流程向國(guó)家醫(yī)保局申請(qǐng)，開展真實(shí)世界研究。

醫(yī)保局關(guān)注“參照藥”臨床使用的性價(jià)比。一旦在真實(shí)世界研究里發(fā)現(xiàn)一款新藥僅僅是臨床療效平平的“Me-too”產(chǎn)品，很容易被其他品種替代，那這款新藥的定價(jià)很有可能會(huì)參照國(guó)家集采藥，定價(jià)自然也會(huì)被打到地板上。

健識(shí)局獲悉，2026年國(guó)家醫(yī)保談判新藥申報(bào)的截至?xí)r間仍然是6月30日。創(chuàng)新品種如果針對(duì)參照藥開展真實(shí)世界研究，得到更好的數(shù)據(jù)，那無疑將會(huì)大大增加進(jìn)入2026年醫(yī)保目錄的可能，也為產(chǎn)品定價(jià)爭(zhēng)取更有利的條件。

注重臨床價(jià)值

早做研究早獲益

參照藥就是評(píng)估藥品價(jià)值、確定醫(yī)保談判價(jià)格的“錨點(diǎn)”。本次《辦法》的出臺(tái)，就是要直接改變創(chuàng)新藥的定價(jià)邏輯。

一款新藥應(yīng)該賣多少錢，由對(duì)應(yīng)的參照藥的邊際獲益所決定，中國(guó)古代稱贊好的藥方“千金難買”，就是這個(gè)意思。如果只是重復(fù)創(chuàng)新，療效甚至還不如同類產(chǎn)品，那產(chǎn)品定價(jià)就不應(yīng)該比同類產(chǎn)品更高，這就是設(shè)立參照藥的意義。

驗(yàn)證療效最有效的辦法就是真實(shí)世界研究，這是體現(xiàn)藥物臨床價(jià)值的唯一標(biāo)準(zhǔn)。不過，過去很多藥企總是在試驗(yàn)中刻意尋找價(jià)格偏貴的藥品進(jìn)行對(duì)比試驗(yàn)，希望抬高產(chǎn)品的身價(jià)。會(huì)上，國(guó)家醫(yī)保局領(lǐng)導(dǎo)指出：“這一點(diǎn)，在中藥領(lǐng)域的現(xiàn)象更加突出。”

由此可見，參照藥本身應(yīng)當(dāng)是業(yè)內(nèi)公認(rèn)的性價(jià)比標(biāo)桿品種。當(dāng)然，藥品價(jià)格不是衡量參照藥價(jià)值的唯一因素，談判專家將會(huì)整體考慮參照藥的使用價(jià)值，綜合測(cè)算底價(jià)。藥企在申報(bào)參照藥預(yù)溝通的流程時(shí)，必須明確闡述自己的產(chǎn)品比現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)療法強(qiáng)在哪里？是顛覆式創(chuàng)新，還僅僅是臨床使用更優(yōu)。

國(guó)家醫(yī)保局領(lǐng)導(dǎo)透露，今年的醫(yī)保目錄調(diào)整中，對(duì)于新獲批上市、且在申報(bào)醫(yī)保目錄談判前已按完成參照藥真實(shí)世界研究并納入成果庫的藥品，可在現(xiàn)場(chǎng)談判中給予一定的彈性激勵(lì)；對(duì)于商保創(chuàng)新藥目錄藥品擬申請(qǐng)轉(zhuǎn)醫(yī)保藥品目錄的，鼓勵(lì)其開展真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)，同步驗(yàn)證其經(jīng)濟(jì)性是否符合醫(yī)保準(zhǔn)入要求。

2026年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整還將進(jìn)一步理順同類藥品的價(jià)格關(guān)系，形成更為清晰合理的價(jià)格梯度。同時(shí)，將對(duì)臨床已被替代、療效不確切以及長(zhǎng)期未生產(chǎn)供應(yīng)的藥品進(jìn)行重點(diǎn)調(diào)出。

另外，國(guó)家醫(yī)保局還明確，中成藥是2026年醫(yī)保目錄調(diào)整的重點(diǎn)之一。

按照國(guó)家藥監(jiān)局的要求，自2026年7月1日起，中成藥說明書中禁忌、不良反應(yīng)、注意事項(xiàng)仍標(biāo)注“尚不明確”的，再注冊(cè)申請(qǐng)將不予通過。黃心宇表示：今年醫(yī)保談判中成藥的說明書如果還存在“尚不明確”，新申報(bào)的產(chǎn)品很難進(jìn)入目錄，而目錄內(nèi)的產(chǎn)品將被重點(diǎn)調(diào)出。

側(cè)重臨床療效性價(jià)比

79家醫(yī)院首批納入試點(diǎn)

從國(guó)家醫(yī)保局的態(tài)度來看，創(chuàng)新藥企開展真實(shí)世界研究會(huì)成為未來的重要工作，這一步是在“鼓勵(lì)創(chuàng)新”與“醫(yī)保控費(fèi)”之間建立一個(gè)更有公信力的價(jià)值評(píng)估體系的必要過程。

醫(yī)保部門過去開展談判準(zhǔn)入，更多考慮的是經(jīng)濟(jì)屬性，降價(jià)達(dá)標(biāo)即可準(zhǔn)入。這一招被稱為“靈魂砍價(jià)”，的確有很強(qiáng)的視覺沖擊力，但真正的臨床價(jià)值不僅是用藥價(jià)體現(xiàn)出來的，還要考慮更多的社會(huì)屬性。

前幾年經(jīng)常被拿出來討論的CAR-T，如果真的能“一針治愈癌癥”，省去多少后續(xù)治療費(fèi)用？這其實(shí)應(yīng)當(dāng)納入決策之中。還有一些品種，如用量較少的兒童藥、階段性用藥，都面臨無法單純用藥價(jià)來衡量臨床價(jià)值的問題。

以一些降糖藥的臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界研究為例：盡管臨床研究關(guān)鍵控糖指標(biāo)都已達(dá)標(biāo)，但醫(yī)保部門要考慮的是真實(shí)診療的療效如何。如果在真實(shí)世界的復(fù)雜用藥場(chǎng)景中并未體現(xiàn)出絕對(duì)的優(yōu)勢(shì)，那醫(yī)保部門在科學(xué)決策、實(shí)現(xiàn)“價(jià)值購買”時(shí)是要考慮進(jìn)去的。

讓醫(yī)保基金精準(zhǔn)投向那些真正具有臨床價(jià)值、能夠解決患者痛點(diǎn)的藥品，這是設(shè)立參照藥的核心目標(biāo)。

今年1月，國(guó)家醫(yī)保局與79家醫(yī)療機(jī)構(gòu)共同簽署了《真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值國(guó)家可信評(píng)價(jià)點(diǎn)網(wǎng)絡(luò)公約》。而北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院的代表在今天的政策解讀會(huì)上明確表示：把可信評(píng)價(jià)點(diǎn)納入醫(yī)院2026年重點(diǎn)工作，打造醫(yī)院專屬的醫(yī)保數(shù)據(jù)庫，承擔(dān)核心的評(píng)價(jià)工作，產(chǎn)生可信的結(jié)果。

此外，國(guó)家醫(yī)保局還鼓勵(lì)企業(yè)積極發(fā)起評(píng)價(jià)，特別是臨床試驗(yàn)不夠充分或附條件上市的藥品，具有潛在臨床優(yōu)勢(shì)、希望進(jìn)一步發(fā)掘的藥品。醫(yī)保基金占用較大，與價(jià)值可能不匹配的藥品是評(píng)級(jí)的重點(diǎn)對(duì)象。

醫(yī)保部門牽頭組織的藥品真實(shí)世界研究不僅針對(duì)單個(gè)病種，而是要通過統(tǒng)一的分析框架，實(shí)現(xiàn)跨病種、跨醫(yī)療技術(shù)類別的價(jià)值對(duì)比。這件事情千頭萬緒，絕對(duì)不是列出一系列藥品名單那么簡(jiǎn)單。醫(yī)保部門所面對(duì)的不是簡(jiǎn)單判斷某一種技術(shù)是否更好，而在有限資源條件下，通過真實(shí)世界證據(jù)決定“優(yōu)先哪一類健康需求更能來帶整體人群健康獲益的提升。”

近些年申報(bào)國(guó)家醫(yī)保目錄的創(chuàng)新藥品數(shù)量水漲船高，2025年申報(bào)量較2024年增長(zhǎng)30%至40%，2026年預(yù)計(jì)將進(jìn)一步增加。黃心宇表示，這一方面源于藥品存量大，另一方面僅2025年就有76個(gè)一類創(chuàng)新藥獲批上市。

創(chuàng)新藥在中國(guó)早已不再是新鮮事，臨床價(jià)值與差異化優(yōu)勢(shì)才是創(chuàng)新的核心。真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)是未來的發(fā)展方向，也是重要的價(jià)值衡量工具，將在醫(yī)保藥品、耗材、技術(shù)管理中發(fā)揮越來越大的作用。

撰稿丨雷公

編輯丨江蕓 賈亭

運(yùn)營(yíng)｜廿十三

插圖｜視覺中國(guó)

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