“腦科學”的新淘金熱

氨基觀察-創新藥組原創出品

作者 | 沙曉威

長期以來，腦科學一直被視為醫藥研發中回報最不確定的領域之一。無論是阿爾茨海默病，還是精神分裂癥等精神疾病，復雜的病理機制使其成為研發失敗的集中地。

而根據此前塔夫茨藥物研究中心的數據，中樞神經系統藥物的研發時間比非中樞神經系統藥物長20%，審批時間長38%。高風險、失敗率也一度讓資本和藥企對這個賽道望而卻步。

但近兩年正在發生一個明顯變化：腦科學賽道正在升溫。原因在于，個別市場正迎來拐點。

一方面，以AD疾病為例的治療藥物開始兌現商業回報，銷售額實現成倍增長。

另一方面，小分子、RNAi、細胞治療、AI等前沿技術不斷突破，讓市場看到了新的可能。

當技術與市場確定性疊加，MNC也開始密集出手、并購與合作動作頻出，投資者信心重啟。

腦科學可能迎來一輪新的“淘金熱”。

賽道逐步升溫

關于升溫最直觀的信號，是研發和交易數量的同步上升。

以阿爾茲海默病（AD）為例，臨床試驗變得格外多。最新《2025年阿爾茨海默病藥物研發管線》文章中統計，目前有138種新藥正在182項臨床試驗中進行評估，比2024年增長了9%，其中70%是針對全新機制的潛在療法。

此外，精神分裂癥、抑郁癥、雙相障礙等精神疾病領域也在升溫。IQVIA公布的《2025全球研發趨勢》顯示，阿爾茨海默病、抑郁癥和帕金森病這三大疾病領域過去五年中各自啟動了逾200項新臨床試驗。

時許上演的交易，更凸顯了熱鬧程度。

2025年1月，強生以146億美元收購Intra-Cellular Therapies。其核心資產Caplyta覆蓋雙相抑郁癥、精神分裂癥和重度抑郁癥。2025年11月3日，羅氏與Manifold Bio達成總付款超20億美元的合作，則指向另一條路徑。通過腦穿梭技術和新一代遞送平臺，試圖系統性解決血腦屏障瓶頸。

雖然有人在離場，但入場的選手仍不在少數。

多個拐點逼近

升溫的誘因，是“信心”。

雖然失敗仍是常態，但一些領域開始有所突破，尤其是阿爾茨海默病。

Biogen的Leqembi 2024年銷售額達到2.14億美元，最新2025第三季度銷售額達1.21億美元，同比增長82%。

不僅藥物在變現，診斷同樣推動了產業增長。

2025年10月，羅氏和禮來公司聯合研發的AD血液檢測方法Elecsys? pTau181獲得FDA批準，此次獲準允許在基層醫療機構使用。Biogen表示該產品不僅顯著提高記憶力衰退疾病的診斷效率，也促進了Leqembi的普及。

同樣是AD適應癥，Lantheus公司在2025年10月宣布，其用于評估AD患者腦內Tau蛋白的示蹤劑MK-6240的NDA已獲FDA受理。“可視化”Tau蛋白將為AD診斷與治療提供更精準的疾病管理。

與此同時，腦機接口、腦刺激設備等新興的技術手段，也被納入腦科學的投資敘事。

Neuralink和Synchron腦機接口已相繼開展人體臨床試驗，其中馬斯克旗下的Neuralink項目更是激發了對神經科技領域的興趣。

當然，科學進步也為這一輪熱潮提供更堅實的底座。

今年的JPM大會上，BioSpace采訪投資家們一致認為，目前病理學和疾病認識的進步使得科學家和生物技術公司比以往任何時候都更了解大腦。

其中MBX Capital 管理合伙人Guldan Bhutani指出，血漿與腦脊液生物標志物、以及顯像劑的快速成熟，使腦科學藥物研發具備了更精細患者分層能力，從而顯著提高療效可預測性。

艾倫腦科學研究所發布的Allen腦細胞圖譜已經成了全球腦科學研究的“通用語言”。這項大腦基因表達“語言”對于理解腦的生理和病理過程十分重要，也很大程度加速了藥物靶點的挖掘。

正如艾倫研究所數據副主任泰勒·莫倫科夫所言：“單細胞基因組學為我們理解大腦中的細胞類型，以及利用這些細胞進行靶向治療開辟了新的領域。”

不可忽略的是，政策同樣在推動腦科學進程。美國、歐盟、中國等推出的腦計劃展現出對腦科學的高度重視。其中美國政府在2014-2023年期間，對“腦計劃”的投入已累計超過40億美元。中國腦計劃2021年正式啟動，第一期為期五年，計劃投入經費50億元，前后兩期計劃投入超百億。

在資本、科學和政策的合力下，腦科學如今迎來前所未有的投資機遇。

迎接腦科學新時代

站在這一背景下，腦科學正進入一個新治療格局。

最典型的變化同樣來源于AD，Lecanemab和Donanemab兩款Aβ單抗的獲批，讓AD治療實現了“從0到1”。如今Tau靶點正逐漸取代Aβ的地位，Tau蛋白的病理積累與認知喪失的相關性比Aβ更強，是阻止AD疾病惡化的關鍵靶點。

目前，這場靶點革新已推進至第二階段，第二代Tau抗體通過靶向微管結合區（MTBR），在臨床試驗中顯著降低了Tau的全腦累積。其中衛材第二代Tau抗體E2814已獲得FDA快速通道認定，最近E2814與Lecanemab聯合治療臨床試驗已經啟動。

在精神疾病領域，多靶點的系統級調控正逐漸取代傳統的單胺假說策略。

強生通過收購Intra-Cellular Therapies獲得的盧美哌隆是一種每日一次的口服抗精神病藥物，已獲FDA批準用于治療成人精神分裂癥。其通過同時作用于D2受體、5-HT受體及谷氨酸能神經遞質系統來發揮療效。相比于傳統抗精神病藥，其耐受性良好，更助于長期治療。

另一層結構變化，來自于技術更新。ASO、RNAi、腦載體抗體等藥物形式，正在重新定義腦科學藥物治療邊界。

在抗體領域，新一代腦載體技術正在解決血腦屏障的問題，Alector Therapeutics的AL137正是這一思路下的產物。渤健的BIIB080則代表了ASO在中樞神經系統中的一次重要嘗試，通過ASO直接降低Tau蛋白表達，從源頭干預疾病進程。

Alnylam的Mivelsiran則展示了RNAi技術跨越血腦屏障的可能性，來源于同一遞送平臺的藥物ALN-HTT02已經進一步在亨廷頓舞蹈癥項目中，驗證其可擴展性。

這些“有效”嘗試并非集中在單一產品，而是可復制、可拓展的平臺能力。

經過數十年的摸索，腦科學仍是“新領域”，但其研究熱度和商業化進程正以前所未有的速度加快，新一輪腦科學產業的“淘金期”已經到來。

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