上海
渤健（Biogen）今日宣布，在《自然》子刊
Nature Medicine上發表2/3期DEVOTE研究結果。該研究評估了反義寡核苷酸（ASO）療法Spinraza（nusinersen）高劑量給藥方案在脊髓性肌萎縮癥（SMA）中的作用。研究結果顯示，無論患者的年齡、既往治療經歷或基線功能狀態如何，高劑量nusinersen方案在廣泛SMA患者人群中均表現出良好的安全性和有效性。目前，該療法的高劑量給藥方案已在歐盟和日本獲批，同時正在接受美國FDA的審評，PDUFA日期為4月3日。
DEVOTE是一項由三部分組成的研究，共納入139名不同年齡段及不同SMA類型的受試者。該高劑量方案包括50 mg/5 mL的負荷劑量和28 mg/5 mL的維持劑量。與目前獲批的12 mg方案相比，高劑量方案采用了更快速的給藥方式，即間隔14天給予兩次50 mg劑量，并在維持治療階段每4個月給予一次28 mg劑量。
研究關鍵隊列（B部分）的結果顯示，與ENDEAR研究中預先設定并匹配的安慰對照（未治療）組相比，接受高劑量nusinersen治療的初治、有癥狀嬰兒，在運動功能方面取得了具有統計學意義的改善，該改善通過費城兒童醫院嬰兒神經肌肉疾病測試量表（CHOP-INTEND）進行評估，兩組平均差值26.19分（+15.1 vs. -11.1，p<0.0001）。在多項次要終點方面，高劑量方案同樣優于安慰對照組，并且在關鍵生物標志物及療效指標上，相較于目前獲批的12 mg方案亦呈現出有利趨勢。
高劑量nusinersen方案的安全性特征總體與12 mg方案已知的安全性特征一致。在B部分嬰兒期發病隊列的50名受試者中，高劑量組中最常見的不良事件（發生率≥15%）包括肺炎、呼吸衰竭、發熱、COVID-19以及上呼吸道感染；最常見的嚴重不良事件（在高劑量組中發生率≥10%）為肺炎、吸入性肺炎和呼吸衰竭。
Nusinersen是渤健開發的一款ASO藥物。它通過與SMN2基因轉錄形成的mRNA相結合，改變RNA的剪接過程，從而增加正常SMN蛋白的表達量。因此，這一療法可以在
SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平，從而維持運動神經元的生存。2016年底，Spinraza獲得FDA批準上市，成為首款治療SMA的療法。該療法曾獲2017年美國蓋倫獎（Prix Galien USA Awards）中的最佳生物技術產品獎。
參考資料：
[1] Nature Medicine Publishes Results from the Pivotal DEVOTE Study of High-Dose Regimen of Nusinersen in Spinal Muscular Atrophy. Retrieved February 4, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/04/3231942/0/en/Nature-Medicine-Publishes-Results-from-the-Pivotal-DEVOTE-Study-of-High-Dose-Regimen-of-Nusinersen-in-Spinal-Muscular-Atrophy.html
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