產(chǎn)業(yè)新聞丨必貝特醫(yī)藥雙靶siRNA新藥獲批臨床，針對(duì)高血壓

2月4日，必貝特醫(yī)藥宣布，公司自主研發(fā)的創(chuàng)新雙靶點(diǎn)小核酸藥物BEBT-701已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)臨床，同意本品開展用于治療輕中度高血壓合并低密度脂蛋白膽固醇升高的1-2期臨床試驗(yàn)。

高血壓常與高LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）等并存，共同構(gòu)成心腦血管疾病的關(guān)鍵風(fēng)險(xiǎn)因素。以siRNA為代表的小核酸藥物憑借GalNAc介導(dǎo)的肝臟靶向性和持久作用特征可實(shí)現(xiàn)半年甚至一年給藥一次，有效改善長(zhǎng)期用藥依從性、血藥濃度波動(dòng)大等問題，有望成為心血管代謝性慢病管理模式向低頻化、精準(zhǔn)化與長(zhǎng)期穩(wěn)定控制轉(zhuǎn)變的新路徑。

BEBT-701是必貝特依托公司專有的GalNAc雙寡核苷酸偶聯(lián)（GDOC）技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的首個(gè)進(jìn)入人體研究的在研新藥，通過單一分子同時(shí)沉默肝細(xì)胞內(nèi)的血管緊張素原（AGT）與前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9）兩個(gè)關(guān)鍵靶點(diǎn)，從機(jī)制上實(shí)現(xiàn)血壓調(diào)控通路與血脂代謝通路的協(xié)同調(diào)控；以“一次給藥、雙通路聯(lián)動(dòng)”的方式，同時(shí)改善血壓與血脂水平，旨在為高心血管風(fēng)險(xiǎn)人群提供長(zhǎng)效、低給藥頻率、依從性更優(yōu)的綜合慢病管理方案。

非臨床研究結(jié)果顯示，BEBT-701在人源化小鼠模型與非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物中對(duì)AGT與PCSK9均實(shí)現(xiàn)高效且持久的基因沉默，在降壓與降脂方面表現(xiàn)出協(xié)同藥效優(yōu)勢(shì)，并具備良好的安全性特征，支持其進(jìn)入臨床階段進(jìn)一步驗(yàn)證。

參考資料：
[1]必貝特醫(yī)藥宣布全球首創(chuàng)AGT/PCSK9雙靶siRNA藥物BEBT-701獲批開展臨床試驗(yàn).From https://mp.weixin.qq.com/s/EqQk3pbYx_iBfaFcoIlkMw

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