產業新聞 | 強生單抗皮下注射組合療法再獲FDA批準；自身免疫CAR-T療法獲FDA突破性療法認定……

強生單抗皮下注射組合療法再獲FDA批準

日前，美國FDA批準強生（Johnson & Johnson）旗下CD38靶向單抗Darzalex Faspro（daratumumab和hyaluronidase）皮下注射制劑與硼替佐米、來那度胺及地塞米松（VRd方案）聯合，用于治療不適合接受自體造血干細胞移植（ASCT）的新確診多發性骨髓瘤成人患者。

此次批準主要基于CEPHEUS研究的療效數據。這是一項開放標簽、隨機、活性對照臨床試驗，入組對象為新確診且不適合接受ASCT或拒絕ASCT作為初始治療的多發性骨髓瘤患者。研究共隨機分配395例患者，其中197例接受Darzalex Faspro與VRd聯合治療，198例接受單純VRd治療。主要療效終點包括總微小殘留病灶（MRD）陰性率以及由獨立審查委員會（IRC）依據國際骨髓瘤工作組（IMWG）標準評估的無進展生存期（PFS）。結果顯示，Darzalex Faspro組的MRD陰性率為52.3%，高于VRd組的34.8%（p=0.0005）；同時PFS風險比為0.60（95% CI：0.41-0.88；p=0.0078）。該組合療法在拒絕ASCT作為初始治療患者中的療效尚未得到確立。

自身免疫CAR-T療法獲FDA突破性療法認定

Immix Biopharma今日宣布，美國FDA已授予其在研療法NXC-201突破性療法認定（BTD），用于治療復發/難治性AL淀粉樣變性。這一認定基于NXC-201在NEXICART-2臨床2期試驗的積極中期臨床結果。AL淀粉樣變性是一種破壞性極強的疾病，本應發揮保護作用的免疫系統卻持續產生有毒的免疫球蛋白輕鏈，這些輕鏈在心臟、腎臟和肝臟中沉積，導致器官衰竭并最終致死。

NXC-201是一款經過空間位阻優化（sterically-optimized）的BCMA靶向嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，通過特別設計降低非特異性激活，從而提高治療的精準性與安全性。該療法通過引導免疫系統識別并清除產生有毒輕鏈的源頭，進而有望從根本上阻斷疾病驅動因素，為AL淀粉樣變性患者帶來新的治療選擇。

渤健自身免疫療法獲FDA突破性療法認定

渤健（Biogen）今日宣布，美國FDA已授予其在研抗體litifilimab（BIIB059）突破性療法認定，用于治療皮膚紅斑狼瘡（CLE），這是一種主要累及皮膚的慢性自身免疫性疾病，目前尚缺乏獲批的靶向治療手段。此次突破性療法認定主要基于litifilimab的整體臨床數據，其中包括2期LILAC研究結果，該研究此前已發表于《新英格蘭醫學雜志》。數據顯示，與安慰劑相比，litifilimab可降低CLE患者的皮膚疾病活動度。目前CLE的標準治療主要包括外用激素、抗瘧藥及免疫抑制劑，這些療法雖有助于癥狀管理，但難以改變疾病進程。

Litifilimab是一款潛在“first-in-class”、靶向血液樹突狀細胞抗原2（BDCA2）的人源化IgG1單克隆抗體。其作用機制在于與主要表達于漿細胞樣樹突狀細胞（pDCs）表面的BDCA2結合，從而減少pDCs產生包括I型干擾素在內的多種促炎介質，這些分子被認為在系統性及皮膚型紅斑狼瘡的發病機制中發揮重要作用。

參考資料：

[1] Biogen’s Litifilimab Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Cutaneous Lupus Erythematosus, a Disease With No Targeted Treatment Options. Retrieved January 28, 2026 from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogens-litifilimab-receives-fda-breakthrough-therapy

[2] Immix Biopharma Receives U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for NXC-201. Retrieved January 28, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/01/28/3227633/0/en/Immix-Biopharma-Receives-U-S-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-NXC-201.html

[3] FDA approves daratumumab and hyaluronidase-fihj with bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone for newly diagnosed multiple myeloma. Retrieved January 28, 2026 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-bortezomib-lenalidomide-and-dexamethasone-newly

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