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“細胞與基因治療(CGT)是近年來興起的治療領(lǐng)域,盡管科學(xué)研究已有數(shù)十年積累,但真正的全球爆發(fā)性發(fā)展集中在近十年。與傳統(tǒng)小分子和大分子藥物以蛋白質(zhì)為靶點不同,CGT靶點范圍從理論上可覆蓋人類全部約三萬個基因,因此具備更廣闊的成藥想象空間。”在近日舉行的第二屆中國細胞與基因治療大會中,中國細胞與基因治療聯(lián)盟(CSGCT)聯(lián)合發(fā)起人、君聯(lián)資本執(zhí)行董事戚飛在接受時代周報等媒體采訪時表示。
根據(jù)ASGCT(美國基因與細胞治療學(xué)會)數(shù)據(jù),2025年全球已至少獲批上市139款CGT產(chǎn)品。據(jù)不完全統(tǒng)計,約57%產(chǎn)品在近5年內(nèi)獲批。從2024年最暢銷的細胞和基因療法top10榜單來看,總銷售額超過70億美元,同比增長32%。
在CGT產(chǎn)品中,銷冠產(chǎn)品Yescarta銷售額達15.7億美元,同比增長4.8%。我國傳奇生物自主研發(fā)的西達基奧侖賽作為第一個成功出海美國的國產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品上榜Top10,2024年銷售額達到9.6億美元,同比增長93%。
而據(jù)《2025年中國細胞與基因治療(CGT)產(chǎn)業(yè)發(fā)展及監(jiān)管政策解讀藍皮書》(以下簡稱《藍皮書》),目前我國有14款CGT產(chǎn)品獲得國家藥監(jiān)局上市批準,9款在近三年上市。14款產(chǎn)品中包括7款CAR-T產(chǎn)品、1款干細胞、1款溶瘤病毒、2款基因治療、3款小核酸產(chǎn)品。
《藍皮書》認為,細胞基因治療可能是“終極”治療手段,有望實現(xiàn)“一次治療,長期獲益”。首先,傳統(tǒng)藥物大多針對癥狀或蛋白質(zhì)靶點,需要長期或終身服藥。而細胞和基因療法則直接針對疾病的根源——異常的基因、細胞或蛋白質(zhì),有望成為最終解決方案。
同時,針對治療傳統(tǒng)“不可成藥”的疾病,如多種單基因遺傳病、某些神經(jīng)退行性疾病因其靶點特殊,使用傳統(tǒng)小分子或抗體藥物難以有效干預(yù),但細胞和基因療法直接繞過“成藥性”難題。在腫瘤和遺傳病等領(lǐng)域,細胞和基因療法展現(xiàn)出了較好的效果。
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圖片來源:圖蟲創(chuàng)意
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大量療法將涌向市場
CGT治療產(chǎn)品正迎來集中爆發(fā)。
根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù),截至2025年第一季度末,全球細胞與基因治療領(lǐng)域研發(fā)管線,共有4418項療法處于研發(fā)階段,比2023年底增長11.8%。其中,包含CAR-T細胞療法等基因治療在研項目達2154項,占全部CGT管線的49%。
戚飛指出,在治療方式上,CGT代表了一類突破性進展,如CAR-T療法和針對罕見病的基因治療,部分產(chǎn)品的臨床有效率很高,這是傳統(tǒng)藥物難以達到的效果。
據(jù)《藍皮書》,截至2025年第二季度,CDE(國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心)共審核了765項CGT產(chǎn)品的IND申請,553項IND獲批臨床試驗,其中CAR-T、干細胞和基因治療產(chǎn)品占大多數(shù)。CGT產(chǎn)品中,CAR-T療法開發(fā)進度最快,近八年在中國已開展72項探索性臨床試驗、15項驗證性臨床試驗,已遞交7項NDA,已批準9項NDA。
從國內(nèi)CGT管線的細分領(lǐng)域來看,據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù),截至2025年8月底,國內(nèi)市場CAR-T管線占比達到68%,其次是腺相關(guān)病毒、干細胞治療以及CAR-NK等,分別占比6%、4%和3%;從靶點來看,TOP10靶點分別為CD19、BCMA、PD-1、CD22、CD20、MSLN、cytokines、Claudin18.2、HER2、GPC3。
從資本市場來看,CGT產(chǎn)業(yè)的發(fā)展并非一帆風(fēng)順。戚飛介紹,CGT領(lǐng)域曾在2018年至2020年間迎來高光階段,包括mRNA疫苗技術(shù)的成功也進一步推動其發(fā)展。然而近兩三年來,CGT領(lǐng)域在資本層面經(jīng)歷了一定的低谷與波動,面臨商業(yè)化挑戰(zhàn)、全球化進程中的安全性問題以及技術(shù)成熟度等現(xiàn)實制約。
戚飛認為,從發(fā)展規(guī)律看,CGT仍符合新興技術(shù)螺旋式上升的演進路徑,不可能一蹴而就。“對投資者而言,應(yīng)立足于長周期視角,CGT產(chǎn)品從研發(fā)到上市通常需5至10年,投資邏輯也需匹配這一節(jié)奏。盡管當(dāng)前處于階段性調(diào)整,但長期來看,CGT仍處于明確的上行通道中。”
當(dāng)前,中國CGT產(chǎn)業(yè)具有多方面優(yōu)勢。《藍皮書》指出,首先在研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)領(lǐng)域,2021年至今我國出臺了系列政策支持IIT,近年來我國CGT領(lǐng)域IIT數(shù)量迅速增長,研發(fā)水平幾乎與國際保持同步,且具備成本優(yōu)勢。
其次,上游CRO/CDMO鏈條成熟,效率優(yōu)勢明顯。中國市場的CDMO企業(yè)憑借成本優(yōu)勢和技術(shù)創(chuàng)新能力逐漸崛起,藥明康德和凱萊英分別以9.60%和7.30%的市場份額位居前列。
再者,中國開發(fā)CGT創(chuàng)新藥的成本和速度優(yōu)勢明顯。不論是細胞治療、基因治療還是基因編輯,中國所需要花費的時間和成本都優(yōu)于美國。此外,中國CGT產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢還體現(xiàn)在中國患者群體龐大以及臨床診療水平快速提升等。
談及中國CGT企業(yè)的成本優(yōu)勢,戚飛指出,這一優(yōu)勢主要源于產(chǎn)業(yè)成熟速度與規(guī)模化效應(yīng)。該領(lǐng)域在全球興起僅十年左右,海外仍處于高成本階段,類似早期抗體藥物,尚未實現(xiàn)充分降本。相比之下,中國憑借快速跟跑乃至并跑的發(fā)展節(jié)奏,以及強大的工業(yè)基礎(chǔ)與供應(yīng)鏈能力,已迅速推進至準工業(yè)化階段。目前,國內(nèi)企業(yè)在上游原料、生產(chǎn)工藝及臨床試驗等方面的成本遠低于國外。
戚飛認為,這一成本優(yōu)勢不僅依托中國在制造業(yè)和供應(yīng)鏈方面的整體紅利,還受益于較低的臨床開發(fā)成本。盡管當(dāng)前如針對罕見病療法的部分CGT產(chǎn)品因患者基數(shù)小、研發(fā)攤銷高而定價仍高,但隨著適應(yīng)證拓展與技術(shù)迭代,成本有望進一步下降。
“ 以 CAR-T 為例,現(xiàn)有個體化治療方案成本較高,行業(yè)正積極轉(zhuǎn)向通用型 In Vivo CAR-T 等方向,以實現(xiàn)更大程度的成本優(yōu)化。總體而言,中國在 CGT 領(lǐng)域的制造與供應(yīng)鏈優(yōu)勢短期內(nèi)難以被超越。 ” 戚飛分析稱。
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商業(yè)化難題如何破局?
戚飛認為,中國CGT企業(yè)正處于從“跟跑”向“并跑”乃至“領(lǐng)跑”轉(zhuǎn)變的關(guān)鍵階段。當(dāng)前行業(yè)仍以me-too類產(chǎn)品為主,如集中于CD19、BCMA等成熟靶點的CAR-T療法,同質(zhì)化競爭明顯。未來要在國際競爭中實現(xiàn)突破,必須走向真正源頭創(chuàng)新,開發(fā)first-in-class或best-in-class產(chǎn)品。
“盡管中國在供應(yīng)鏈、工業(yè)基礎(chǔ)及臨床資源方面具備優(yōu)勢,例如更龐大的患者群體、更高效的臨床試驗執(zhí)行能力,尤其在罕見病領(lǐng)域中國病例資源相對豐富,為臨床研究提供便利,但最終競爭力仍取決于科學(xué)技術(shù)本身的創(chuàng)新性與臨床價值。CGT領(lǐng)域相比傳統(tǒng)制藥更可能出現(xiàn)彎道超車,但亟需加強靶點發(fā)現(xiàn)、機制研究和臨床轉(zhuǎn)化能力,推動具有全球影響力的原創(chuàng)產(chǎn)品落地。”戚飛分析稱。
《藍皮書》也指出,中國CGT產(chǎn)業(yè)從“前夜”到“黎明”,還需要應(yīng)對研發(fā)與技術(shù)挑戰(zhàn)、CMC(化學(xué)、生產(chǎn)和控制)質(zhì)控問題、價格與商業(yè)化難題、供應(yīng)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈難題。
CGT療法售價療法往往較為昂貴,如國內(nèi)復(fù)星凱特和藥明巨諾的CAR-T療法的定價分別為120萬元和129萬元。對于CGT療法價格與商業(yè)化難題,戚飛向時代周報記者指出,支付保障與商業(yè)保險是影響CGT領(lǐng)域發(fā)展的關(guān)鍵因素。
“在定價機制方面,CGT產(chǎn)品尤其是像CAR-T這類個體化治療方案,因其‘一人一策’的非標特性,生產(chǎn)成本居高不下,難以實現(xiàn)傳統(tǒng)藥品的規(guī)模化降本。正因如此,行業(yè)將目光投向通用型療法,例如In Vivo CAR-T,這類技術(shù)有望顯著降低制造成本,提升治療可及性。”戚飛分析稱。
《藍皮書》也指出,通用型CAR-T可采用健康供體的T細胞,可進行大規(guī)模生產(chǎn),可使得細胞療法成為即用型藥物,并可使成本降低為現(xiàn)在的約1/10,從而降低CAR-T藥物售價,是目前細胞療法最有希望突破的方向。例如In Vivo CAR-T已經(jīng)吹響了下一代細胞療法沖鋒號。
在罕見病藥物支付方面,戚飛坦言,不同于歐美地區(qū)多依靠慈善組織或多種渠道共同支持,國內(nèi)罕見病支付體系仍有待發(fā)展,醫(yī)保是否應(yīng)覆蓋高值罕見病藥物是一個難題。
“目前國家醫(yī)保的支付閾值大致處于30萬元左右,部分罕見病藥物價格遠超這一水平,其衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)評價和可負擔(dān)性仍待進一步明確。這一問題的根本解決,仍依賴于產(chǎn)品本身的技術(shù)迭代與適應(yīng)證拓展,通過擴大患者群體降低均攤成本。”戚飛強調(diào)。
《藍皮書》認為,目前基因療法以治療罕見病為主,若能走向常見病領(lǐng)域,基因療法的價格有望明顯下降,終端市場空間也將打開,目前部分在研基因療法的適應(yīng)證有腫瘤、糖尿病、高血脂等。
針對創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的多元支付問題,今年7月,國家醫(yī)保局增設(shè)商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥目錄,提高創(chuàng)新藥多元支付能力。
戚飛認為,商業(yè)保險應(yīng)成為醫(yī)保的有效補充,但其發(fā)展是一個漸進過程。“自2018年國家醫(yī)保局成立以來,醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整、集采談判等機制日益成熟,而商保仍需構(gòu)建獨立的藥品價值評估和定價體系。”
撰文丨林昀肖
編輯丨宋然
版式丨陳溪清
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