復(fù)旦大學(xué)兒科醫(yī)院發(fā)表NEJM論著：不建議使用糖皮質(zhì)激素疊加治療兒童川崎病

編譯丨王聰

編輯丨王多魚

排版丨水成文

川崎病（Kawasaki disease），是一種主要影響5 歲以下兒童的急性、自限性全身性血管炎，是兒童獲得性心臟病的最常見原因，其病因尚不明確，通常認(rèn)為是遺傳易感個(gè)體對(duì)某種常見感染（例如病毒）產(chǎn)生的異常免疫反應(yīng)所致。其炎癥主要攻擊中等大小的血管，尤其是冠狀動(dòng)脈，若未得到及時(shí)治療，約 20%-25% 的患兒會(huì)發(fā)展為冠狀動(dòng)脈瘤，可能導(dǎo)致心肌梗死、心功能不全甚至猝死。

川崎病的標(biāo)準(zhǔn)治療是 大劑量靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）聯(lián)合阿司匹林。在未經(jīng)篩選的川崎病患者中，糖皮質(zhì)激素作為輔助療法在初始治療中的效果，目前仍不清楚。

2026 年 4 月 15 日，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院黃國英教授 、劉芳教授、嚴(yán)衛(wèi)麗教授和江西省兒童醫(yī)院劉小惠主任醫(yī)師作為共同通訊作者（復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院林思園、何沅宸、何嵐，成都市婦女兒童中心醫(yī)院柳頤齡，河南省兒童醫(yī)院王芳潔以及開封市兒童醫(yī)院熊振宇作為共同第一作者），在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（ NEJM ）發(fā)表了題為：Glucocorticoids in Kawasaki Disease — Refining Indications and the Science 的研究論文。

這項(xiàng)大型多中心、開放標(biāo)簽、隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)證實(shí)，在川崎病標(biāo)準(zhǔn)初始治療中加用糖皮質(zhì)激素類藥物潑尼松龍，并未降低發(fā)病 1 個(gè)月后冠狀動(dòng)脈病變的發(fā)生率。因此，對(duì)于未經(jīng)篩選的川崎病患者，不建議使用糖皮質(zhì)激素疊加治療。

這項(xiàng)在中國開展的多中心、開放標(biāo)簽、隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中，研究團(tuán)隊(duì)將新診斷為川崎病的患者以 1:1 的比例隨機(jī)，分配接受潑尼松龍聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療或僅接受標(biāo)準(zhǔn)治療。主要結(jié)局指標(biāo)為發(fā)病 1 個(gè)月后冠狀動(dòng)脈病變的發(fā)生情況。預(yù)先指定的關(guān)鍵次要結(jié)局指標(biāo)包括接受補(bǔ)救治療、發(fā)熱持續(xù)時(shí)間、C 反應(yīng)蛋白（CRP）水平變化以及冠狀動(dòng)脈 Z 評(píng)分變化。

共有 3208 名參與者接受了隨機(jī)分組，其中 3184 名參與者中有 870 人（27.3%）在基線時(shí)檢測出冠狀動(dòng)脈病變。在 1 個(gè)月時(shí)，接受潑尼松龍聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療的參與者中有 16.0% 檢測出冠狀動(dòng)脈病變，而僅接受標(biāo)準(zhǔn)治療的參與者中有 13.8% 檢測出冠狀動(dòng)脈病變（校正風(fēng)險(xiǎn)差為 1.1 個(gè)百分點(diǎn)）。接受潑尼松龍聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療的參與者中有 4.6% 使用了補(bǔ)救治療，而僅接受標(biāo)準(zhǔn)治療的參與者中有 10.1% 使用了補(bǔ)救治療；兩組的發(fā)熱中位持續(xù)時(shí)間分別為 8.4 小時(shí)和 13.2 小時(shí)，72 小時(shí)時(shí) C 反應(yīng)蛋白水平的降低分別為 67.5 mg/L和 59.8 mg/L。兩組的冠狀動(dòng)脈 Z 評(píng)分降低情況相似。在 3 個(gè)月時(shí)，接受潑尼松龍聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療的參與者中冠狀動(dòng)脈病變的發(fā)生率為 12.6%，僅接受標(biāo)準(zhǔn)治療的參與者中為 10.5%；冠狀動(dòng)脈病變進(jìn)展的參與者比例分別為 28.6% 和 28.9%，中到大型冠狀動(dòng)脈瘤的發(fā)生率分別為 1.9% 和 1.1%。兩組之間不良事件的總體發(fā)生率無顯著差異。

總的來說，這項(xiàng)大型多中心、開放標(biāo)簽、隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)證實(shí)，在川崎病標(biāo)準(zhǔn)初始治療中加用糖皮質(zhì)激素類藥物潑尼松龍，并未降低發(fā)病 1 個(gè)月后冠狀動(dòng)脈病變的發(fā)生率。

論文鏈接：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2511478