行業(yè)動(dòng)態(tài) | 突破性品種再提速！正大天晴TQ-B3234罕見?、笃谂R床首例入組

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突破性品種再提速！正大天晴TQ-B3234罕見?、笃谂R床首例入組PPS

近日，中國(guó)生物制藥（1177.HK）核心企業(yè)正大天晴宣布，1類新藥TQ-B3234膠囊（MEK1/2抑制劑）Ⅲ期臨床試驗(yàn)在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院（簡(jiǎn)稱：上海九院）完成首例患者入組。此前，TQ-B3234已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入突破性治療品種，用于神經(jīng)纖維瘤病I型（NF1）相關(guān)的成人叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的治療。

該研究（TQ-B3234-Ⅲ-01）為隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)，由上海九院整復(fù)外科李青峰教授擔(dān)任組長(zhǎng)單位主要研究者，旨在科學(xué)評(píng)估TQ-B3234膠囊治療伴有癥狀、不可手術(shù)的神經(jīng)纖維瘤病I型（NF1）相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）患者的有效性與安全性，為臨床提供更優(yōu)治療選擇。

NF1是一種累及多系統(tǒng)的罕見遺傳性疾病，已被納入中國(guó)《第二批罕見病目錄》。其中，約30%-60%的NF1患者會(huì)發(fā)展為PN，導(dǎo)致疼痛、毀容甚至惡變。目前臨床治療手段極為有限，傳統(tǒng)手術(shù)因病灶界限不清、血供豐富而面臨復(fù)發(fā)率高、損傷大的困境，存在巨大的未滿足臨床需求。

TQ-B3234作為一款口服選擇性MEK1/2抑制劑，通過抑制RAS調(diào)節(jié)的RAF/MEK/ERK通路活性，進(jìn)而抑制腫瘤生長(zhǎng)。前期I期臨床數(shù)據(jù)顯示，50mg每日一次劑量客觀緩解率（ORR）達(dá) 68.4%，顯著優(yōu)于已上市同類藥物，且安全性可控，多數(shù)不良反應(yīng)為1-2級(jí)。

此次開展的Ⅲ期臨床研究計(jì)劃入組177例受試者，按2:1比例分配至試驗(yàn)組與對(duì)照組，治療周期最長(zhǎng)約36個(gè)周期。研究期間，申辦方免費(fèi)提供試驗(yàn)藥物與相關(guān)檢查，并給予受試者交通、采血等相應(yīng)補(bǔ)償，同時(shí)已購(gòu)買臨床試驗(yàn)保險(xiǎn)，全面保障受試者權(quán)益。

上海九院作為首家啟動(dòng)中心，正在開展受試者招募與入組工作，全國(guó)多中心將陸續(xù)啟動(dòng)。隨著全國(guó)多中心的陸續(xù)啟動(dòng)，正大天晴將攜手研究者，以嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，為中國(guó)NF1罕見病患者帶來安全有效的創(chuàng)新治療方案，填補(bǔ)臨床治療缺口。

美編排版：楊書惠

文章審核：王子怡 楊書惠 羅琪

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