產業新聞 | 美國FDA受理小分子新藥申請；7750萬美元A輪融資！新銳推進潛在“first-in-class”療法……

美國FDA受理小分子新藥申請

Cogent Biosciences近日宣布，美國FDA已受理其bezuclastinib用于治療非進展性系統性肥大細胞增多癥（NonAdvSM）的新藥申請（NDA），并將PDUFA目標審評日期設定為2026年12月30日。該申請基于關鍵性SUMMIT臨床試驗結果。數據顯示，在NonAdvSM患者中，bezuclastinib在主要終點及所有關鍵次要終點上均實現具有臨床意義且高度統計學顯著的改善。隨訪至48周的結果進一步顯示，患者癥狀改善呈持續加深趨勢，表明該療法在更長期用藥中具備維持療效的潛力。此外，該藥物在骨密度改善及疾病修飾方面提供了初步證據。安全性方面，SUMMIT研究結果顯示bezuclastinib具有良好的安全性和耐受性特征，支持其在該慢性疾病中的長期用藥前景。

除NonAdvSM適應癥外，bezuclastinib在其他適應癥中的開發亦穩步推進。公司預計將于2026年4月完成該藥物在既往接受過伊馬替尼治療的胃腸道間質瘤（GIST）患者中的新藥申請遞交，該適應癥曾獲得突破性療法認定。同時，bezuclastinib用于治療進展性系統性肥大細胞增多癥（AdvSM）的新藥申請也計劃于2026年上半年提交。

Bezuclastinib是一種選擇性酪氨酸激酶抑制劑，旨在強效抑制KIT基因中關鍵驅動突變產生的突變蛋白活性。其中一種突變KIT D816V會驅動系統性肥大細胞增多癥，這是一種由肥大細胞失控增殖引起的嚴重疾病。其他KIT突變，包括發生在第17外顯子上的多種突變，則會驅動GIST患者的腫瘤生長。

7750萬美元A輪融資！新銳推進潛在“first-in-class”療法

今日，R1 Therapeutics宣布正式成立，并完成超額認購的7750萬美元A輪融資，同時獲得來自Alebund Pharmaceuticals的獨家全球許可（不含大中華區），用于開發和商業化候選藥物AP306。本輪融資由Abingworth、F-Prime和DaVita Venture Group共同領投，Curie.Bio、SymBiosis及U.S. Renal Care等機構參與投資。公司表示，此次融資所得將用于推進AP306的全球開發計劃，并與Alebund開展合作，計劃于今年晚些時候啟動一項2b期臨床研究。

AP306是一種潛在“first-in-class”的泛磷酸鹽轉運蛋白抑制劑，正在開發作為單藥療法用于治療慢性腎病（CKD）患者的高磷血癥。與當前已獲批的降磷療法主要通過結合磷或抑制被動轉運機制不同，AP306的差異化在于其能夠阻斷磷的主動轉運過程，從而提供新的治療路徑。該藥物此前已在透析患者中完成2a期臨床研究，結果發表于Kidney International Reports期刊當中，顯示其在降低血清磷水平方面具有顯著療效，并具備良好的安全性和耐受性。

創新龐貝病siRNA療法臨床積極結果公布

Aro Biotherapeutics今日公布其在研siRNA療法ABX1100用于治療晚發型龐貝病（LOPD）的1b期部分臨床試驗積極頂線結果。研究顯示，ABX1100能夠實現對糖原合酶1（GYS1）mRNA的強效且持續性下調，該酶是肌肉中糖原生成的關鍵調控因子。與此同時，試驗還觀察到患者肺功能及探索性生物標志物的改善，提示該療法可能帶來功能性獲益。在9例LOPD患者中，ABX1100總體耐受性良好，安全性結果與此前在29名健康志愿者中開展的1a期研究一致。

在療效方面，研究通過預測用力肺活量百分比（FVC %pred）評估肺功能變化。與基線相比，接受治療的7名患者在5個月時FVC平均提升約2.5%，其中中重度患者的改善更為顯著，提示較快的功能應答。此外，在第10周時，多數患者的肌酸激酶（CK）和尿液Hex4等探索性生物標志物較基線下降，與GYS1 mRNA下調及潛在功能改善相一致。安全性方面，研究未觀察到輸注反應、嚴重不良事件或因治療中斷的情況，也未發現具有臨床意義的實驗室異常。ABX1100由可結合CD71受體的Centyrin與siRNA偶聯構成，通過特異性抑制GYS1表達以降低肌肉中糖原生成水平，目前已獲得美國FDA孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。

參考資料：

[1] Cogent Biosciences Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Bezuclastinib in Patients with NonAdvanced Systemic Mastocytosis (NonAdvSM). Retrieved March 17, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/16/3256200/0/en/Cogent-Biosciences-Announces-FDA-Acceptance-of-New-Drug-Application-for-Bezuclastinib-in-Patients-with-NonAdvanced-Systemic-Mastocytosis-NonAdvSM.html

[2] R1 Therapeutics launches with oversubscribed $77.5 million Series A financing to advance first-in-class treatment for hyperphosphatemia in patients with chronic kidney disease. Retrieved March 17, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/17/3256979/0/en/R1-Therapeutics-launches-with-oversubscribed-77-5-million-Series-A-financing-to-advance-first-in-class-treatment-for-hyperphosphatemia-in-patients-with-chronic-kidney-disease.html

[3] Aro Biotherapeutics Reports Positive Phase 1b Topline Results for ABX1100, a Muscle-targeted GYS1 siRNA, in Patients with Late-Onset Pompe Disease (LOPD). Retrieved March 17, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260316177283/en/Aro-Biotherapeutics-Reports-Positive-Phase-1b-Topline-Results-for-ABX1100-a-Muscle-targeted-GYS1-siRNA-in-Patients-with-Late-Onset-Pompe-Disease-LOPD

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