日本首次批準用基于干細胞創新療法醫治帕金森病

帕金森病是一種神經系統退行性疾病，大部分患者的病情進展緩慢，確診需要數年的時間，患者可以帶病生活若干年。

主要癥狀包括持續性的運動控制功能異常，如靜止性震顫、行動遲緩、姿態不穩等；以及各種非運動癥狀，如抑郁、嗅覺喪失、腸胃功能紊亂，甚至出現認知障礙等等癥狀。

帕金森綜合征指的是一系列由神經系統疾病引起的類似于帕金森病的運動障礙，如震顫、運動遲緩和肌強直。 帕金森綜合征往往比帕金森病發展得更快，并出現額外癥狀，如早期的跌倒、癡呆或幻覺，以及對左旋多巴治療只有很短的反應期或無反應。

最近，醫療界有關帕金森病的研究取得重大進展。經過20年的研究，日本正在批準一種利用重新編程細胞治療帕金森病的創新療法。然而，這一重大突破也引發了對臨床試驗嚴謹性的質疑。

3月6日，日本衛生部門宣布了一項具有里程碑意義的醫療決定：一種基于誘導多能干細胞（IPSCS）的新療法現已可用于對帕金森病患者的治療。

這些細胞是2006年在日本由山中伸彌教授發現，他因此榮獲了2012年的諾貝爾醫學獎。多能干細胞是通過將普通成人的細胞（如皮膚細胞）進行重新編程而成，被還原恢復具有胚胎細胞的功能。因此，新細胞可以轉化為人體內任何類型的細胞。

這種名為“安切普里（Amchepry）”的療法是由京都大學的一個團隊研發的。新療法滿足了現有治療中無法滿足的基本需求——替換帕金森病中退化的多巴胺能神經元。

在將多能干細胞轉化為多巴胺能神經元后，外科醫生對六名帕金森病患者進行了移植手術。目的是恢復患者多巴胺的產生，這種神經遞質對控制運動至關重要。發表在《自然》雜志上的治療結果令人鼓舞：沒有涉及任何安全問題的報告，六名患者中的四人在細胞移植后的24個月內，癥狀顯著改善。

雖然這項決定讓患者能更快地接受這種療法的治療，但它的加速審批程序，卻引發國際科學界的批評之聲。在《科學》雜志發表的一篇文章中，一些專家擔心這種方法可能會忽略潛在的風險，特別是植入的干細胞可能會形成被稱為畸胎瘤的腫瘤。

不過，在同一篇文章中，多能干細胞領域的先驅、現任澳大利亞墨爾本大學榮譽教授艾倫·特魯森則指出，“眾多研究表明，就畸胎瘤的形成而言，細胞植入是安全的。

為數百萬患者帶來切實希望？對全球約1000萬帕金森病患者而言，這一研究進展無疑帶來了切實的希望。目前對帕金森病治療方法主要基于多巴胺的替代療法，只能控制癥狀，而無法延緩疾病的發展。

新的干細胞療法有望能夠恢復神經元功能，將可能改變這種神經退行性疾病的發展進程。