上海
3月11日，金賽藥業(yè)宣布，其自主研發(fā)的GenSci128片已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于胰腺癌的治療。
胰腺癌作為消化道系統(tǒng)惡性程度最高的腫瘤之一，具有高度侵襲性和極差的預后，長期以來一直是臨床治療的巨大挑戰(zhàn)。
TP53是人類癌癥中最常發(fā)生突變的基因。
TP53基因編碼的p53蛋白作為轉(zhuǎn)錄因子，具有抑制腫瘤的功能。
TP53基因突變導致p53蛋白失活，是腫瘤發(fā)生的關(guān)鍵步驟。其中，
TP53 Y220C突變約占
TP53突變的1.8%。全球范圍內(nèi)尚無的靶向
TP53 Y220C突變的治療藥物獲批，臨床上仍存在巨大的未被滿足需求。
GenSci128片是一種針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，在中國屬于治療用化藥1類新藥，旨在選擇性地與TP53 Y220C突變蛋白的口袋結(jié)合，從而恢復TP53 Y220C突變蛋白的正常構(gòu)象，增加穩(wěn)定性，恢復轉(zhuǎn)錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數(shù)據(jù)表明GenSci128片具有較好的療效和安全性。
GenSci128片在美國新藥注冊類別"505b1"，擬用于治療攜帶
TP53 Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤，涵蓋胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等。其新藥臨床試驗申請已獲得FDA批準。此前，GenSci128片也已在中國獲批開展用于攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤的臨床試驗。
在腫瘤領(lǐng)域，金賽藥業(yè)正形成多元化的管線矩陣：除GenSci128外，EGFR/HER2的雙靶點ADC藥物GenSci139、針對FRα的雙表位ADC藥物GenSci140以及新型突變選擇性PI3Kα抑制劑GenSci145等均已進入臨床階段。
參考資料：
[1]金賽藥業(yè)腫瘤新藥GenSci128片獲FDA孤兒藥認定. From https://www.prnasia.com/story/524828-1.shtml
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