ASH速遞丨潘靜教授團隊：BCMA/CD19雙特異性CAR-T為自免病友帶來停藥可能

系統性紅斑狼瘡、硬皮病、干燥綜合征等自免疾病，總讓病友陷入 “反復掙扎”，可能剛擺脫關節劇痛，又迎來皮疹、口干眼干的困擾；激素和免疫抑制劑吃了一輪又一輪，病情卻總在好轉和復發之間循環，嚴重時還會損傷腎臟、肺部等重要器官，打亂工作與家庭節奏，連正常生活都成了奢望。

但目前，已有自免病友通過 CAR-T 療法實現癥狀緩解，甚至停用多年藥物，重新回歸工作、陪伴家人。2025年美國ASH年會上，北京高博醫院潘靜教授團隊的突破性研究即將被展示，其團隊采用新型環路優化的BCMA/CD19雙特異性CAR-T療法治療復發或難治性自身免疫疾病患者，SLE總體應答率為83.3%，其中完全緩解（CR）4例，部分緩解（PR）1例。SSc患者輸注1個月時100%達PR；3個月時2例CR，1例PR。pSS患者輸注3個月時，1例CR、2例PR。

我們第一時間分享給大家，想告訴每一位病友：難治、復發已經不是終點。

摘要號：abs25-7428

題目：Safety and preliminary efficacy of a novel loop-optimized, BCMA/CD19 bispecific CAR-T therapy for refractory or relapsed autoimmune diseases patients
一種新型環路優化的BCMA/CD19雙特異性CAR-T療法在復發或難治性自身免疫疾病患者中的安全性和初步療效

這項研究已經在 12 位嚴重自免疾病患者中開展（包括 6 位狼瘡、3 位硬皮病、3 位干燥綜合征患者）。治療后 3 個月的結果顯示：

• 療效顯著：

狼瘡患者：83.3% 有明顯效果，其中 4 人完全緩解，1 人部分緩解；

硬皮病患者：100% 有明顯效果，2 人完全緩解，1人部分緩解；

干燥綜合征患者：治療3個月時，1 人完全緩解，2 人部分緩解，所有患者肺動脈壓均下降。

• 安全性高：

只有 33.3% 的患者出現輕微反應（如低燒、乏力），沒有出現嚴重的神經毒性或危及生命的不良事件；治療后患者體內的異常抗體水平下降，免疫功能逐漸恢復正常。

這項 ASH 2025 入選的研究，用真實的臨床數據證明：針對難治、復發的自免疾病，雙靶點 CAR-T 療法不僅療效顯著（狼瘡、硬皮病、干燥綜合征患者均有明顯改善），且安全性良好，為長期受病痛折磨的病友提供了全新的治療方向。自身免疫性疾病病友回歸正常生活已不再是遙遠的期待，而是正在發生的現實。如果你正處于治療瓶頸期，不妨關注這些研究機會，也許希望就在眼前。

潘靜教授團隊有兩項正在進行中的自免疾病臨床研究：

• CT1190B CAR-T細胞注射液治療中重度難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）或難治性/進展性系統性硬化（SSc）

• YTS109細胞注射液治療難治性系統性紅斑狼瘡

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內容 | 行仔

排版 | 笑笑

審核｜方玥立、賈冬雪