偉哥能治療絕癥？《Cell》：兩嬰兒服西地那非后，癥狀顯著好轉(zhuǎn)

在醫(yī)學(xué)史上，總有些藥物在偏離預(yù)設(shè)軌道時，意外撞開生命的另一扇門。

3月中旬，國際頂級期刊《Cell》刊登了一項令全球醫(yī)學(xué)界振奮的研究：一款因治療男功能障礙而家喻戶曉的“小藍(lán)片”西地那非（俗稱“偉哥”），竟在六名罹患萊氏綜合征的罕見病患者身上展現(xiàn)出驚人的療效，其中包括兩名年僅數(shù)月大的嬰兒。

這一發(fā)現(xiàn)，不僅為這種通常在3歲前奪走患兒生命的絕癥帶來了希望之光，更展示了一條現(xiàn)代藥物研發(fā)中高效的“老藥新用”路徑。

01.西地那非，助力6例罕見病患者康復(fù)

萊氏綜合征是一種罕見病，患病原因在于基因突變引發(fā)的線粒體功能異常。線粒體作為人體至關(guān)重要的能量供應(yīng)中心，其功能受損并非局限于某一特定部位，而是呈現(xiàn)出全身性的病理改變，可波及大腦、肌肉、心臟，甚至關(guān)鍵器官，進而引發(fā)患者出現(xiàn)肌無力、癲癇發(fā)作等一系列癥狀。

此病在新生兒中發(fā)病率約為四萬分之一，且暫無有效手段，多數(shù)病人活不過3歲。而西地那非的出現(xiàn)，為這類患者帶來了曙光。

研究團隊先借助干細(xì)胞技術(shù)構(gòu)建患者神經(jīng)元病理模型，隨后對5632種已上市藥物進行篩選，發(fā)現(xiàn)磷酸二酯酶5（PDE5）可改善病變神經(jīng)元的線粒體功能。鑒于西地那非臨床應(yīng)用廣泛且研究數(shù)據(jù)充分，最終被確定為重點研究對象。

研究團隊在類器官三維微腦模型與動物模型中相繼驗證西地那非療效后，選取2名兒童、2名青少年及2名成年患者（共6例）開展治療觀察。經(jīng)數(shù)月干預(yù)，患者肌無力癥狀顯著緩解，運動及自主呼吸能力顯著改善，部分病例神經(jīng)系統(tǒng)癥狀亦見好轉(zhuǎn)。

“該研究極具激勵意義。”《Science》援引專家觀點稱。研究發(fā)布后，歐洲藥品管理局（EMA）迅速認(rèn)定西地那非符合罕見病用藥標(biāo)準(zhǔn)。研究團隊亦計劃啟動大規(guī)模臨床試驗，以最終評估其對這類致命罕見病的價值。

02.不止疾病，線粒體至關(guān)重要

西地那非對線粒體功能的改善作用，讓科學(xué)界再次看到了線粒體健康對人體生命活動的核心意義?，F(xiàn)代人熬夜、高壓、抽煙、酗酒等，同樣會引發(fā)線粒體產(chǎn)能效率下降。尤其是男性，甚至還會出現(xiàn)力不從心、精力匱乏、體能減退等一系列問題。

而聚焦線粒體的科研思路，也早已從臨床治療走向了日常健康養(yǎng)護領(lǐng)域。比如海外生科企耗時數(shù)年落地的應(yīng)用科技“御立維”，正是依托ACT-Mlto線粒體能量激活技術(shù)，構(gòu)建“黃金三泵”養(yǎng)護體系，獲得了行業(yè)學(xué)界與市場的雙重關(guān)注。

當(dāng)前科研數(shù)據(jù)顯示，該成果關(guān)鍵成分L-精氨酸能改善血管循環(huán)，與西地那非擴張血管以優(yōu)化機體供血、提高活力的機制相契合；PQQ可直接推動線粒體生物合成、修復(fù)線粒體關(guān)鍵損傷，從根源補充能量，源遠(yuǎn)流長滋養(yǎng)機體；蘿卜硫素則發(fā)揮防護作用，清除有害自由基。

上述科技將各成分聯(lián)合，可實現(xiàn)協(xié)同增效，進一步強化了線粒體養(yǎng)護的整體效果，也為日常機體機能調(diào)理提供了科學(xué)化方案。

（WHO）發(fā)布的《全球男性健康評估報告》指出，全球約3.2億男士存在功能障礙，其中國內(nèi)患者超4500萬。該數(shù)據(jù)直接反映了男線粒體健康問題亟需重視的現(xiàn)實。在此背景下，在京&東等線上反饋中，“下肢肌力增強”“晨起狀態(tài)改善”“日常活動更輕松”等主觀體感評價較為集中。

從實驗室里治療罕見病的科研突破，到日常養(yǎng)護中的線粒體技術(shù)應(yīng)用，西地那非與“御立維”的探索，也讓更多人意識到：守護線粒體健康，才是守護身體機能的根本。

03.西地那非：老藥新用的醫(yī)學(xué)典范

在“老藥新用”范疇內(nèi)，西地那非堪稱當(dāng)代藥物研發(fā)的典型案例。

其能在ED領(lǐng)域聲名大噪，實則也是源于一場意外。1991年，西地那非在針對心絞痛的臨床試驗中未達預(yù)期效果。正當(dāng)研發(fā)團隊打算回收藥物之際，一名72歲男性受試者因下身出現(xiàn)反應(yīng)，拒絕交回剩余藥片，這一意外最終推動了“偉哥”的問世。

2005年，西地那非獲批用于肺動脈高壓治療。它能抑制PDE5，實現(xiàn)血管擴張、改善血流，還可能影響神經(jīng)信號傳導(dǎo)。近年來，其在阿爾茨海默病、心腦血管疾病等領(lǐng)域也逐步展現(xiàn)出潛在應(yīng)用前景。

而這場對罕見病的探索也讓我們看到，老藥的新價值還在不斷挖掘中。用科學(xué)視角重新審視現(xiàn)有藥物，或?qū)楦嘁呻y病癥解鎖新解法。