精準卡位小核酸，百洋醫藥做大創新藥拼圖

火熱的小核酸領域又迎來了新的重磅事件。

3月19日，百洋醫藥（301015.SZ）發布公告稱，公司將以現金方式向小核酸創新藥企思合基因投資2700萬元，投資后百洋醫藥將持有思合基因10%股權，百洋醫藥將擁有思合基因所有在研管線的全球優先受讓權以及商業化優先談判權。

作為一家以品牌商業化業務起家的醫藥企業，百洋醫藥近年來通過投資切入前沿性創新藥械領域，大力推動醫學創新成果的開發、生產和商業化，其向創新藥企轉型戰略路徑日益清晰：

在創新器械領域，百洋醫藥投資了全球放療技術引領者ZAP Surgical Systems, Inc.的母公司Zap Medical。

在創新藥領域，百洋醫藥更是重點布局，通過二級市場認購+投資孵化+品牌創新藥商業化的方式，百洋醫藥已經在骨健康、抗器官纖維化、腫瘤腦轉移等治療領域形成了多元產品矩陣。

目前百洋醫藥的創新藥板塊已經覆蓋了RDC、PDC等熱門賽道，并在此基礎上持續拓展前沿技術領域布局，小核酸等新興賽道正成為重點關注方向。此次投資的思合基因，則是一家聚焦新一代反義寡核苷酸（ASO）藥物研發的生物技術公司。作為國內第一批布局ASO藥物研發領域的創新企業，思合基因自主構建了國內首個完整的原創ASO研發平臺，具備高效、低成本、規?；苿覣SO新藥開發的能力。

通過入股思合基因，百洋醫藥在創新藥領域的版圖得以進一步拓寬。

01

百洋醫藥精準布局迎來爆發的小核酸賽道

2026年小核酸賽道全面爆發。

減重領域的小核酸藥物臨床數據接連公布，國內小核酸企業大額BD不斷出現，諸多利好提振了市場的情緒。中國生物的十億級重磅并購和小核酸企業瑞博生物的港股上市標志著資本的退出通道已經被打通。如今百洋醫藥對思合基因的投資又進一步推升了這一領域的熱度。

圖1. 小核酸領域近期的熱門事件（資料來源：動脈網整理）

小核酸藥物具有靶點拓展能力強、研發延展性強、藥物作用長效且不易耐藥等特性，已被公認為繼小分子和抗體藥物后創新藥發展的第三次浪潮。當前全球小核酸藥物市場展現出持續快速增長的態勢。

弗若斯特沙利文的數據表明，全球小核酸藥物市場規模從2019年的27億美元增長到2024年的57億美元，復合年增長率為16.29%。在技術持續進步、上市批準及臨床驗證不斷增加的推動下，預計全球小核酸藥物市場將加速增長，于2029年及2034年將分別達到206億美元及549億美元，2024年至2029年的復合年增長率為29.4%，2029年至2034年的復合年增長率為21.6%。

圖2. 全球小核酸藥物市場規模（資料來源：弗若斯特沙利文）

對于尚處于創新轉型階段的百洋醫藥而言，在行業發展的窗口期切入小核酸賽道，不僅是順勢而為，更具備一定的前瞻卡位意義。

02

獲批藥物數量最多，ASO藥物具備商業潛力

小核酸藥物種類多樣，主要包括小干擾RNA(siRNA)、反義寡核苷酸(ASO)和適配體，它們通過不同的機制發揮作用，調節基因表達和蛋白質水平，進而治療相關的疾病。

siRNA和ASO是小核酸領域目前的主要開發方向。截至2025年12月底，全球已獲批的小核酸藥物共計23款，其中siRNA藥物7款，ASO藥物14款（其中2款已退市）、適配體藥物2款（其中1款已退市）。ASO則是小核酸藥物領域發現最早、獲批最多的藥物類別，2023、2024、2025年分別有2、2、1款產品獲批上市。

圖3. 小核酸藥物的分類及特點（資料來源：動脈網整理）

ASO為單鏈核酸，其長度通常在13至30個核苷酸之間。ASO分子量比較小，可以通過自遞送細胞內吞進到細胞內，對于遞送系統的依賴性不是很大。從作用機制上來講，ASO藥物主要通過RNase H酶降解mRNA，或通過空間位阻調節mRNA的剪接、翻譯等過程，機制更多樣，適應癥也更加廣泛。

目前ASO領域正在吸引全球創新藥企的關注，醫藥魔方數據顯示，全球在研的處于活躍狀態的ASO產品共556款，其中有103款產品進入臨床，推進至臨床Ⅲ期之后的產品有15款。隨著技術的不斷突破，ASO藥物作為小核酸藥物的中堅力量，正在逐步從罕見病領域進入更為廣泛的常見病領域，未來有望發揮更大的治療作用。

圖4. 推進至臨床Ⅲ期之后的ASO產品（資料來源：醫藥魔方）

03

原創ASO研發平臺，助力思合基因實現了成本、效率、規模的兼顧

依托在ASO藥物研發領域的原創研究，思合基因自主構建出國內首個完整的原創ASO研發平臺，核心平臺內容涵蓋全球首個針對ASO序列高效設計的AI算法平臺、創新化學修飾平臺以及靶向遞送平臺等?；谶@一平臺，思合基因可高效、低成本、規模化推動新藥開發。

小核酸領域優質人才的加盟助力思合基因ASO研發平臺的成功搭建。作為國內第一批布局ASO藥物研發領域的創新企業，思合基因的核心團隊匯聚了百濟神州、Ionis等ASO賽道頭部企業的資深藥物開發專家和高管。憑借團隊豐富的寡核酸藥物研發、臨床、注冊和商業化等產業轉化經驗，思合基因得以打造出新一代的ASO藥物開發平臺。

思合基因的ASO核心技術平臺為公司的創新性管線順利推進提供了保障。目前思合基因專注于肝臟等代謝性疾病、心力衰竭和中樞神經系統疾病等領域的新藥研發，其中SG12和SG13兩條管線進展最快。

思合基因自主研發的用于治療慢性乙型肝炎的1類新藥SG12注射液，目前已獲得NMPA的IND批準。針對慢性乙肝，現有的療法多數都需要長期甚至終身用藥，實現“功能性治愈”（即停藥后持續病毒學應答）的比例較低。ASO藥物的作用機制在于，通過設計與乙肝病毒關鍵mRNA序列互補的ASO，從而高效抑制病毒相關蛋白（如乙肝表面抗原HBsAg）的合成。作為一種能夠精準靶向并降解特定mRNA的前沿技術，ASO藥物為乙肝的功能性治愈提供了全新路徑。

通過深度化學修飾優化其分子活性、安全性和長效性，SG12注射液在前期的動物實驗模型中展現出了良好的病毒清除能力和長效抑制效果，成為一款有潛力的ASO乙肝治療產品。

思合基因另一款治療慢性心力衰竭的產品（SG13），因作用機制獨特，已被選入國家十五五“創新藥物研發國家科技重大專項”，目前正處于臨床前研究階段。此外，應用于中樞神經系統和眼科領域的管線也處于早期研發階段。

04

對思合基因的投資將助力百洋醫藥的創新發展

對于百洋醫藥而言，此次對思合基因投資的意義不僅在于進入新賽道，更在于其“投資孵化+商業化”的運營模式在前沿技術領域的進一步延伸與驗證。目前思合基因的在研管線尚處于早期階段，百洋醫藥的產業布局將實現雙方的資源整合和優勢互補，無疑將會加快思合基因管線的推進速度。

當前醫療領域的創新已經進入了全球競爭階段，真正能優化臨床場景的創新項目才有更大的商業價值。隨著小核酸等前沿技術逐步進入產業化階段，百洋醫藥有望在新一輪創新周期中占據更有利位置。

*封面圖片來源：123rf

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