西方感嘆：中國基因療法把價格打下來了

深陷商業化泥潭的基因療法，似乎正呈現出“西方不亮東方亮”的局面。

2月底，BioMarin宣布，由于未能找到買家，將其全球首個血友病A基因療法Roctavian撤出全球市場。此前，手握三款基因療法的藍鳥生物以1億美元“賣身”，以及輝瑞、CSL等大廠出師不利，都讓基因療法的商業化成為一個難以跨越的“死亡谷”。

目前來看，第一代基因療法大多僅限于富裕國家使用，而全球各地的支付方仍難以接受單次療程數百萬美元的天價，已有不少企業迫于商業化壓力選擇撤市。這意味著，支持基因療法高昂定價合理性的經濟學邏輯——用單次治療替代終身慢性病管理——尚不成立。

與此同時，一家中國基因療法Biotech——信念醫藥卻傳來好消息：計劃在3月啟動其血友病B基因療法信玖凝?（波哌達可基注射液）的首次商業化給藥。

信玖凝?于2025年4月在中國獲批上市，是中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，也是中國首個獲批的重組腺相關病毒（rAAV）基因治療藥物。

最震動市場的是其定價：9.3萬元/瓶（2ml），按70kg患者處方用量44瓶計算，總費用為409.2萬元，慈善資助后患者自付費用最高不超過279萬元。

這意味著，信玖凝?是中國已獲批上市的最貴藥物，但相較于美國的兩款高達350萬美元的血友病B基因療法，價格已打到1/10。

這兩款血友病B基因療法，UniQure的Hemgenix市場滲透緩慢，截至2025年12月，獲批后三年內僅有75名患者接受治療；輝瑞的Beqvez更因上市后一年都沒有患者“買單”，在2025年初停止了研發和商業化進程，也在事實上退出了基因療法領域。

從這個意義上來說，信念醫藥以這樣的價格啟動商業化進程，將吸引全球基因療法市場的關注。外媒Endpoints News更直言：“這是一個風向標：在全球競相研發更便宜、可能更優的替代方案以挑戰全球最昂貴十種藥物的競賽中，中國已經領先?！?/strong>

中國Biotech，挑戰全球最貴療法

在基因療法領域，信念醫藥并非唯一的中國挑戰者。

Endpoints News 調查了全球最貴的10種基因療法（前9種也是全球最貴的藥物/療法），發現全球范圍內共有77種競品正在研發中。其中，48種來自中國，這一數字是美國研發數量的兩倍多，更是歐洲的7倍。

而且，在每個療法上，中國挑戰者的密集程度都很驚人。

Β-地中海貧血基因療法Zynteglo（單次治療280萬美元）、首個DMD基因療法Elevidys（320萬美元）、首個血友病A基因療法Roctavian（290萬美元）和首個CRISPR基因編輯療法Casgevy（220萬美元），都面臨至少7個中國競品的挑戰。

最貴的療法——首個用于異染性腦白質營養不良兒童的基因療法Lenmeldy（425萬美元）也有3個中國競爭對手，美國和歐洲則一個都沒有。

唯一一個美國或歐洲在研競品數量超過中國的基因療法是Lyfgenia（310萬美元），用于治療鐮狀細胞病，但中國公司仍占據了該領域在研競品超過三分之一的份額。

整體來看，至少34家中國企業針對這10種基因療法開展了研發項目，其中多家公司同時推進多個項目。

過去，由“最貴療法”主宰的基因療法領域有一種核心敘事：這種療法在科學上極其復雜，需要定制化的生產流程，通常面向的是小眾患者群體，因此單次治療價格動輒數百萬美元，且無懼競爭。

但是，隨著中國Biotech密集發起挑戰，這一假設正在受到沖擊。畢竟，這些競品的定價可能僅為美國現有產品的十分之一。

改寫基因治療經濟邏輯

中國Biotech在基因治療領域有著無與倫比的成本優勢。

一方面，在中國，進入人體首次給藥階段的監管路徑明顯更快。據麥肯錫數據，中國招募臨床試驗受試者的時間僅為全球平均水平的一半，且每位患者的成本也降低了約50%。

另一方面，中國國內的藥價“天花板”約束，倒逼企業升級生產工藝，以進行嚴格的成本控制。

基因療法生產工藝復雜，核心難點是病毒載體的低產和難以規?；a，這也導致基因療法領域普遍面臨病毒載體短缺，進一步推高了成本。

如AAV載體基因療法，在AAV上游包裝環節，應用最成熟的HEK293細胞最大生長密度一般低于1.0×107細胞/ml，顯著低于CHO等細胞，制約上游產量，且這類293細胞培養基的成本也較高。

此外，AAV生產過程中會產生一種獨特的副產物-空殼病毒，在病毒收獲階段最高可以占到病毒顆?？倲档?0%以上，由此為下游的純化和規模化放大造成巨大挑戰。

受制于這些問題，據藥明生基預測，目前200L AAV的生產僅在1016級別，但AAV到2030年需求在1020級別。

也因為這一點，AAV載體的規模化生產，成為中國企業壓縮成本、“彎道超車”的突破口。

以信念醫藥為例，其聯合創始人肖嘯具有38年的AAV藥物研發和轉化經驗，是目前普遍使用的三質粒瞬時轉染HEK923細胞生產AAV系統的發明者。

在信念醫藥期間，行業還在普遍采用貼壁細胞生產，他則在國內首家實現了293細胞無血清懸浮培養生產AAV，并且同時開發了涵蓋關鍵原材料質粒生產、懸浮細胞馴化、培養、瞬時轉染、全柱層析純化，且可以實現200L規模生產的生產工藝。

目前，信念醫藥已建成超15,000m2的生產基地，擁有4條生產線（200L*2、500L*2、2000L*2生物反應器）以及超過100批次的20個項目生產經驗。

與此同時，派真生物、和元生物、翌圣生物等基因療法CXO企業也在致力于優化AAV載體的規?；a工藝，例如通過高通量系統篩選最佳轉染條件、優化純化策略，以期實現高滴度、低空殼率的生產，從而降低單劑成本，整體上優化了中國Biotech研發、生產基因療法的成本。

還有中國企業走得更遠——Casgevy的挑戰者之一堯唐生物選擇脫離細胞，使用LNP-mRNA這一非病毒遞送且天然通用型的生產系統。相較于美國企業需要將患者細胞取出并在實驗室中編輯，堯唐生物可以實現通過簡單輸血直接編輯骨髓中的細胞，有望在商業化后將生產成本降到5%甚至更低。

長遠來看，對于基因療法，降低成本的真正意義是形成可落地、可持續發展的經濟模式。美國市場中基因療法那種“高投入、高成本、高定價”的模式，并未帶來預期中的高回報，反而讓企業們認為風險過高而放棄研究。

正如Endpoints News所說：即使這些低成本替代方案中只有一小部分能夠上市，也可能顛覆建立在數百萬美元定價基礎上的基因治療經濟體系。

參考資料

[1]https://endpoints.news/china-is-going-after-the-worlds-most-expensive-drugs-endpoints-signal/

[2]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/cf6965b70af1447a880122080c02513c

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