2025 AI制藥行業(yè)研究報告｜智藥研究

2025年，AI制藥在技術(shù)迭代與資本聚焦的共振下快速發(fā)展，正式告別概念期邁入實質(zhì)落地與平臺化應(yīng)用階段，行業(yè)迎來關(guān)鍵拐點。

AI藥物在臨床階段的多項重大進展，打破了長期以來對AI“不可成藥”的質(zhì)疑。6月，英矽智能宣布在《自然醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了首個AI驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)的概念驗證臨床驗證，其基于自研AI平臺Pharma.AI發(fā)現(xiàn)的特發(fā)性肺纖維化（IPF）候選藥物Rentosertib（ISM001-055）順利完成Ⅱa期臨床試驗。12月，Generate:Biomedicines宣布，其抗TSLP長效抗體GB-0895啟動兩項全球III期臨床試驗，這款藥物從分子合成到進入臨床III期，僅用時四年。

與此同時，資本市場熱情回升。2025年中國AI制藥融資事件達32筆，總金額回升至67.54億元，同比增長130.5%。資金呈現(xiàn)向優(yōu)質(zhì)項目傾斜的特征，更青睞具備實際技術(shù)產(chǎn)出與閉環(huán)能力的成熟企業(yè)。當年英矽智能完成1.23億美元E輪融資，并在年底正式登陸港股，創(chuàng)下2025港股Biotech最大IPO。

伴隨技術(shù)的完善，藥企與Biotech的支付意愿明顯提升：不僅愿意支付高額里程碑及銷售分成，更傾向于在早期階段就鎖定與優(yōu)質(zhì)AI平臺的合作。8月，晶泰科技以總規(guī)模58.9億美元的AI藥物發(fā)現(xiàn)合作訂單，刷新行業(yè)年度紀錄，成為全球極少數(shù)在AI大分子生物藥與AI小分子藥領(lǐng)域均獲國際藥企高額合作的企業(yè)。

種種跡象表明，AI正在改寫藥物發(fā)現(xiàn)的底層邏輯，成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的核心引擎。這不再是一場關(guān)于“是否可能”的辯論，而是一場圍繞“如何規(guī)模化、如何工業(yè)化、如何真正創(chuàng)造臨床價值”的深度競賽。

展望前路，挑戰(zhàn)依舊，但方向愈發(fā)清晰。我們堅信，隨著數(shù)據(jù)生態(tài)的完善、計算范式的演進以及跨學(xué)科人才的匯聚，AI制藥將超越工具屬性，成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)中的關(guān)鍵節(jié)點。

本報告基于對十余家AI制藥企業(yè)、頭部投資機構(gòu)及資深行業(yè)專家的深度調(diào)研與訪談，系統(tǒng)梳理2025年AI制藥行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀，深入剖析其核心特征與關(guān)鍵突破，并前瞻性展望2026年行業(yè)演進趨勢，旨在為行業(yè)參與者提供有價值的參考與啟示。

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第一章 AI制藥行業(yè)概覽

一、產(chǎn)業(yè)鏈圖譜

2025年，中國AI新藥研發(fā)（AIDD）行業(yè)在“人工智能+”國家戰(zhàn)略的深度催化下，已步入一個生態(tài)耦合、縱深發(fā)展與區(qū)域競合特征鮮明的新階段。

在產(chǎn)業(yè)鏈結(jié)構(gòu)上，2025年的AIDD生態(tài)已超越了過去線性的上下游關(guān)系，演變?yōu)橐粋€以平臺和技術(shù)中臺為核心、各類主體深度互動的網(wǎng)狀賦能體系。

上游的技術(shù)底座由英偉達、華為等企業(yè)主導(dǎo)，它們的角色正從基礎(chǔ)的算力供給者，升級為深入行業(yè)Know-how的“解決方案共創(chuàng)者”。

中游的核心力量則分化為三類主體協(xié)同并進：以晶泰科技、深勢科技、百圖生科等為代表的“全棧智能解決方案”企業(yè)，致力于構(gòu)建覆蓋靶點發(fā)現(xiàn)到實驗驗證的端到端一體化平臺，并通過“計算－實驗”閉環(huán)持續(xù)迭代算法。

以互聯(lián)網(wǎng)巨頭及國資背景平臺為代表的“產(chǎn)業(yè)資源賦能者”，包括科技型國企北電數(shù)智，以及地方應(yīng)用服務(wù)中心等政府平臺，承擔著將前沿技術(shù)引入傳統(tǒng)研發(fā)體系的“連接器”與“加速器”角色，將軟硬件深度集成，降低藥物研發(fā)的技術(shù)門檻。

而跨國藥企則積極整合過去積累的數(shù)據(jù)和資源，設(shè)計個性化的端對端AI自動化工作流，成為生態(tài)的重要構(gòu)建者。

這三類力量共同驅(qū)動著研發(fā)對象從小分子藥物快速拓展至大分子、核酸藥物及細胞基因療法等前沿領(lǐng)域，并反向催動了自動化實驗設(shè)備與高通量檢測技術(shù)的智能化革新。

AI制藥產(chǎn)業(yè)鏈圖譜

從地域版圖觀察，產(chǎn)業(yè)高度集聚的態(tài)勢在動態(tài)中持續(xù)鞏固，廣東（24.1%）、北京（約占22.2%）和上海（21.3%）構(gòu)成的創(chuàng)新“三極”引領(lǐng)格局依然穩(wěn)固，但內(nèi)部份額的微調(diào)正折射出各自差異化的發(fā)展路徑。

北京依托頂尖的科研院所與密集資本，其核心角色正從企業(yè)聚集地向源頭創(chuàng)新與平臺賦能樞紐演進；上海則憑借深厚的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)與國際化臨床資源，強化了其在“AI+臨床轉(zhuǎn)化”與研發(fā)全流程對接方面的優(yōu)勢；廣東作為“產(chǎn)業(yè)應(yīng)用與融合創(chuàng)新高地”，因強大的電子信息產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)與生物醫(yī)藥集群的強力嫁接而更加突出。

與此同時，江蘇與浙江等主要區(qū)域正形成有效的特色補充，例如江蘇正憑借國家超級計算無錫中心等設(shè)施，著力構(gòu)建以國產(chǎn)超算為核心的垂直化生物醫(yī)藥智能計算服務(wù)平臺，推動算力直接賦能研發(fā)；浙江則依托其數(shù)字經(jīng)濟優(yōu)勢，重點聚焦AI與制藥工藝、智慧供應(yīng)鏈的深度融合，展現(xiàn)出數(shù)字技術(shù)驅(qū)動產(chǎn)業(yè)升級的鮮明路徑。

中國AI制藥企業(yè)分布情況

聚焦區(qū)域發(fā)展，廣東省的實踐堪稱政策、產(chǎn)業(yè)、科技與資本融合的典范。在省級戰(zhàn)略性支柱產(chǎn)業(yè)定位及廣州市“十四五”規(guī)劃對AI與生物醫(yī)藥融合的持續(xù)支持下，政策土壤日益肥沃，具體的落地載體如廣州人工智能融合賦能中心正將宏觀規(guī)劃轉(zhuǎn)化為切實服務(wù)。成熟的產(chǎn)業(yè)集群，如廣州國際生物島與深圳坪山國家生物產(chǎn)業(yè)基地，提供了從研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化的全鏈條支撐。

本土科技巨頭華為云、騰訊云不僅是算力提供者，更通過設(shè)立專業(yè)實驗室等方式深度介入創(chuàng)新生態(tài)。而以晶泰科技、英矽智能為代表的領(lǐng)軍企業(yè)，不僅強化了本土技術(shù)獨特性，更實現(xiàn)了向全球藥企的平臺化技術(shù)輸出。

晶泰科技率先實現(xiàn)的“AI參與實驗設(shè)計+機器人執(zhí)行實驗+實驗數(shù)據(jù)反饋AI”的研發(fā)新范式，已得到國內(nèi)外主流科研機構(gòu)的認可，賦能醫(yī)藥、新材料、農(nóng)業(yè)等多個領(lǐng)域；而作為全球AI制藥標桿的英矽智能，在世界范圍內(nèi)同時具備生成式AI平臺、擁有臨床階段管線，且成功達成多筆高價值對外授權(quán)交易。

放眼未來，產(chǎn)業(yè)的持續(xù)突破將更加依賴于跨地域的協(xié)同創(chuàng)新、復(fù)合型人才的培養(yǎng)以及高質(zhì)量數(shù)據(jù)生態(tài)的構(gòu)建，隨著更多研發(fā)管線進入臨床驗證階段，中國AIDD行業(yè)正迎來真正的價值檢驗期與全球競合的關(guān)鍵窗口。

二、Ⅲ期臨床突破

藥物研發(fā)的臨床階段，尤其是Ⅱ期和Ⅲ期試驗，被業(yè)內(nèi)普遍視為“死亡之谷”。傳統(tǒng)小分子藥物或抗體藥物在前期研究中往往能展示出令人期待的活性，但一旦進入臨床，尤其是需要在真實患者群體中驗證療效和安全性時，成功率驟降。

統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，從進入Ⅰ期到最終獲批上市，傳統(tǒng)藥物的成功率僅為9.6%左右，其中Ⅱ期的失敗率最高，約70%的候選藥物在這一階段折戟。對于AI驅(qū)動的創(chuàng)新藥物而言，過去幾年最大的質(zhì)疑便是“AI能否真正成藥”。AI平臺能夠加速靶點發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計和優(yōu)化，這一點已被廣泛接受，但它能否穿越臨床驗證的高門檻、在患者身上展現(xiàn)出真正的療效和安全性，一直是擺在整個行業(yè)面前的終極試題。

此前，全球上百條AI藥物管線中，絕大多數(shù)仍處于臨床Ⅰ期甚至更早階段，Ⅱ期的高失敗率讓許多項目止步于驗證療效的關(guān)鍵節(jié)點。

這一僵局在2025年被實質(zhì)性突破所打破。6月，英矽智能宣布在《自然醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了首個AI驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)的概念驗證臨床驗證，其基于自研AI平臺Pharma.AI發(fā)現(xiàn)的特發(fā)性肺纖維化（IPF）候選藥物Rentosertib（ISM001-055）順利完成Ⅱa期臨床試驗。結(jié)果顯示，該藥物在患者群體中不僅具備良好的安全性和耐受性，更呈現(xiàn)出劑量相關(guān)的療效趨勢，顯著改善了用力肺活量（FVC）等關(guān)鍵指標。這一成果標志著AI制藥從“可能性”進入到“可驗證”的新階段。

Rentosertib管線研發(fā)時間線

2025年的臨床突破，打破了長期以來市場對AI制藥的質(zhì)疑。至此，AI原創(chuàng)藥物不僅在臨床Ⅱ期突破，還實現(xiàn)了Ⅲ期乃至最終上市的里程碑，正式完成了從“實驗室假說”到“臨床有效性驗證”的飛躍。

在效率層面，AI對藥物開發(fā)周期的重塑同樣得到了定量驗證。傳統(tǒng)藥物從靶點確立到臨床前候選分子（PCC）的確定，通常需要2.5至4年，研發(fā)費用往往以數(shù)千萬美元計。

而根據(jù)英矽智能披露的數(shù)據(jù)，其在2021年至2024年間提名的22個候選藥物項目，平均僅用12至18個月便完成了從項目立項到PCC確定的全過程，研發(fā)周期縮短約50%–70%，研發(fā)成本則從數(shù)千萬美元降至百萬美元量級，降幅高達80%–90%。

若將過去十年視為AI制藥的“探索期”，那么從2025年開始，行業(yè)正進入一個“驗證期”。當更多AI原創(chuàng)藥物完成Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗，并逐步走向市場，全球醫(yī)藥創(chuàng)新的范式有望被徹底重塑。

未來十年，AI或?qū)阉幬镅邪l(fā)的成功率從不到10%提升至20%甚至更高，把新藥研發(fā)的平均周期從十年以上縮短至五到七年，把單個新藥研發(fā)的成本壓縮至傳統(tǒng)模式的一半以下。臨床突破為這一切提供了最關(guān)鍵的第一塊基石。

臨床Ⅱ期試驗的成功，使行業(yè)第一次看到了AI在中后期臨床的可行性。這不僅為后續(xù)AI驅(qū)動管線提供了寶貴的信心，也為投資者、合作伙伴和監(jiān)管機構(gòu)提供了實證，意味著AI藥物開發(fā)的邏輯和價值鏈開始邁向成熟。

三、資本市場回暖

從全球視角來看，AI 藥物研發(fā)領(lǐng)域的投融資在2023—2024 年已快速累積，2024 年對 AI+生物制藥結(jié)合項目的股權(quán)融資顯著增加，資本仍然聚焦有臨床階段管線的AI制藥公司。

2024年，全球至少有146家AI制藥公司獲得了總計超過60億美元的融資。涌現(xiàn)了Xaira Therapeutics超10億美元種子輪融資、Treeline Biosciences 4.21億美元等大額融資，使得融資額水平回升至61.3億美元，較2023年增長85%。早期融資（B輪及以前）事件占比超70%；全球共有31家AI制藥企業(yè)獲A輪融資，52家初創(chuàng)企業(yè)獲得種子輪融資。

2022—2024年全球AI制藥行業(yè)融資情況

到2025年，全球AI制藥融資總額超過60億美元，其中北美仍占約55%，歐洲約20%，亞太快速上升至 25%。從投資主體看，大型制藥企業(yè)、科技巨頭與專業(yè)VC并行主導(dǎo)。

跨國藥企包括賽諾菲、禮來和羅氏等頭部公司更傾向戰(zhàn)略投資或聯(lián)合研發(fā)模式；而Google DeepMind、微軟等科技公司更傾向于布局底層AI藥物平臺。投資機構(gòu)則聚焦擁有管線產(chǎn)出或者具有“算法+實驗閉環(huán)”的平臺型公司。

資本正從“算法敘事”回歸“藥效驗證”，融資活動逐步集中于頭部企業(yè)，行業(yè)并購與戰(zhàn)略合作將成為主流資本退出路徑。

2025年全球AI制藥行業(yè)融資情況

中國AI制藥投融資市場起步于2018–2019年，但真正進入快速發(fā)展期是在2020年之后，2021年在政策與資本雙驅(qū)下融資總額超110億元。受全球經(jīng)濟環(huán)境與國內(nèi)醫(yī)藥政策收緊影響，國內(nèi)AI制藥融資在2023年呈現(xiàn)下滑，全年發(fā)生融資事件31起，披露金額32.13億元，同比下降40.1%。

2025 年，中國 AI 制藥領(lǐng)域經(jīng)歷了“結(jié)構(gòu)性分化”的投融資環(huán)境：交易數(shù)量較 2024 年的40筆略有回落，但單筆與總額層面出現(xiàn)向優(yōu)質(zhì)項目集中、平均融資額回升的態(tài)勢。根據(jù)智藥局數(shù)據(jù)，2025年融資事件達32筆，總金額回升至67.54億元，同比增長130.5%，呈現(xiàn)穩(wěn)步回升態(tài)勢。

2021—2025年中國AI制藥融資情況

總體上，中國市場呈現(xiàn)“資金向優(yōu)質(zhì)、項目向成熟管線傾斜”的特征。資本更青睞具備實際技術(shù)產(chǎn)出與閉環(huán)能力的成熟企業(yè)。2024年晶泰科技在港股成功IPO，打造“AI+量子物理+云計算+機器人自動化”的全棧兼容藥物研發(fā)新范式；2025年英矽智能E輪融資1.23億美元，并在年底正式登陸港股，創(chuàng)下2025港股Biotech最大IPO。同年劑泰科技完成4億元D輪融資，深勢科技更是實現(xiàn)超8億元的C輪融資。

中國AI制藥資本市場正從“概念投資”轉(zhuǎn)向“成果導(dǎo)向”，融資與臨床階段的綁定性顯著增強，AI+藥企聯(lián)合研發(fā)將成為主流模式。隨著AI在藥物發(fā)現(xiàn)中應(yīng)用驗證深化、技術(shù)向端對端閉環(huán)發(fā)展，研發(fā)效率持續(xù)提升，在市場整體向好的背景下，AI制藥融資總額有望在未來一年創(chuàng)下新高。預(yù)計其中70%以上流向具有藥物發(fā)現(xiàn)到臨床驗證能力的企業(yè)。

盡管整體生物醫(yī)藥投融資在部分地區(qū)表現(xiàn)波動，資本集中于具有平臺型技術(shù)或臨床驗證能力的公司，這反映出買方從“試探式采購”向“戰(zhàn)略性押注”轉(zhuǎn)變。近期的幾筆大額合作與并購，包括大型制藥公司與AI 平臺簽訂的數(shù)億美元級別合作協(xié)議進一步印證了這一趨勢。2024年—2025年，代表性大額融資事件（超億美元）的融資事件超35件。

2024年—2025年部分超億美元大額融資事件

四、核心企業(yè)動態(tài)

跨國藥企的真金白銀，代表了國際對中國AI制藥技術(shù)實力與管線價值的認可，有力印證了本土企業(yè)在AI藥物研發(fā)領(lǐng)域的落地能力與創(chuàng)新價值。

2023年MNC（跨國公司）在AI+藥物研發(fā)領(lǐng)域達成超30項合作，已披露的總價值約100億美元。2024年有至少23起大型藥企與AI相關(guān)公司建立的合作或收購交易。目前，全球十大制藥巨頭均已布局AI。

截至2025年11月21日，今年全球AI制藥BD交易已達12項。其中，6月，阿斯利康與石藥集團就AI引擎雙輪驅(qū)動的高效藥物發(fā)現(xiàn)平臺訂立戰(zhàn)略研發(fā)合作，合同總金額53.3億美元，成為行業(yè)焦點；晶泰科技以總規(guī)模58.9億美元的AI藥物發(fā)現(xiàn)合作訂單，刷新行業(yè)年度紀錄，成為全球極少數(shù)在AI大分子生物藥與AI小分子藥領(lǐng)域均獲國際藥企高額合作的企業(yè)。

而觀察上述合作不難發(fā)現(xiàn)，巨頭青睞的并非僅僅是AI能力，而是出色的實際成果，這背后是圍繞數(shù)據(jù)積累、臨床轉(zhuǎn)化、團隊背景等要素的綜合優(yōu)勢。

默沙東、輝瑞、禮來、BMS 等 Top 10 跨國藥企，數(shù)百億美元布局 AI 制藥相關(guān)公司。根據(jù)MedMarket Insight數(shù)據(jù)庫中的相關(guān)交易量來看，近8年發(fā)生了近百起（94 起），重大交易集中發(fā)生在近5 年內(nèi)，總額超過 500 億美元。

中國AI制藥公司對外授權(quán)（License-out）交易額顯著增長。2025年，華深智藥宣布旗下海外子公司Earendil Labs與賽諾菲的交易具有標志性意義，其雙特異性抗體授權(quán)協(xié)議包含1.25億美元預(yù)付款及高達17.2億美元的潛在里程碑款項，首次證明中國AI制藥公司有能力產(chǎn)出全球頂尖藥企認可的重磅資產(chǎn)。

8月，晶泰科技正式宣布與由哈佛傳奇教授Gregory Verdine創(chuàng)立的Do
veTree公司達成最終合作協(xié)議，合作總金額高達59.9億美元（約合人民幣435億元），成為2025年中國AI制藥領(lǐng)域金額最大的BD交易之一。這標志著國際藥企對中國AI制藥公司研發(fā)能力的認可，也標志著中國創(chuàng)新藥技術(shù)出口進入新階段。

全球AIDD相關(guān)BD交易總金額&首付款Top20項目

當前，AI制藥行業(yè)的競爭格局正經(jīng)歷深刻重構(gòu)，國內(nèi)外頭部企業(yè)的戰(zhàn)略重心發(fā)生顯著遷移。跨國藥企已從早期對AI技術(shù)的觀望和試點合作，全面轉(zhuǎn)向深度介入與生態(tài)共建。這一轉(zhuǎn)變的驅(qū)動力源于行業(yè)面臨的嚴峻現(xiàn)實：至2030年，制藥企業(yè)因?qū)＠狡趯⒃庥黾s2360億美元的收入懸崖，迫使巨頭們尋求顛覆性技術(shù)突破研發(fā)瓶頸。

默克與Variational AI達成的3.49億美元合作頗具代表性，其創(chuàng)新之處在于默克不僅提供資金，更貢獻專有數(shù)據(jù)用于模型優(yōu)化，體現(xiàn)了數(shù)據(jù)資產(chǎn)在AI競賽中的核心價值。在這一背景下，英矽智能憑借其Pharma.AI平臺實現(xiàn)從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床驗證的全流程覆蓋，其TNIK抑制劑Rentosertib的IIa期研究成果發(fā)表于《Nature Medicine》，成為行業(yè)從概念驗證邁向臨床獲益的關(guān)鍵里程碑。

而DeepMind衍生的Isomorphic Labs在2025年獲得6億美元融資后，與禮來、諾華等巨頭達成平臺級合作，標志著AI制藥企業(yè)開始扮演基礎(chǔ)技術(shù)供應(yīng)商的角色。2025年8月，禮來與Superluminal達成一項潛在總價值達13億美元的戰(zhàn)略合作協(xié)議，9月推出自研AI平臺TuneLab，向生物技術(shù)公司開放成本超10億美元的基于禮來多年數(shù)據(jù)訓(xùn)練的藥物發(fā)現(xiàn)模型。

下游合作模式的演變直接反映了AI制藥公司價值獲得認可的程度。行業(yè)合作已超越單純的技術(shù)服務(wù)采購，轉(zhuǎn)向基于里程碑付款的風險共擔和收益共享。禮來推出Lilly TuneLab平臺并向合作伙伴開放其專有數(shù)據(jù)集，則體現(xiàn)了傳統(tǒng)藥企正主動構(gòu)建以自身為核心的AI研發(fā)生態(tài)。這種深度綁定意味著AI制藥企業(yè)的競爭已不再局限于算法優(yōu)劣，而是綜合考量其數(shù)據(jù)質(zhì)量、領(lǐng)域知識及臨床推進能力。

多起事件共同反映出，AI制藥從概念期逐步進入實質(zhì)落地與平臺化應(yīng)用階段。一方面，伴隨技術(shù)的發(fā)展，下游支付意愿在逐漸增強——藥企與Biotech愿意為AI平臺成果支付高額的合作對價，這種支付意愿不僅體現(xiàn)在里程碑和銷售分成上，也體現(xiàn)在客戶愿意在早期階段便鎖定合作。另一方面，AI不再只是單點工具，而是逐步被構(gòu)建為體系化平臺，并通過開放生態(tài)的方式與外部合作方共享。

2024—2025年MNC與AI制藥企業(yè)部分合作項目

未來，隨著監(jiān)管機構(gòu)對AI生成數(shù)據(jù)接受度的提高，以及更多AI設(shè)計藥物進入臨床后期，擁有確鑿臨床數(shù)據(jù)驗證的企業(yè)將獲得更大議價能力，行業(yè)分化將進一步加劇，資源向頭部平臺集中趨勢將更加明顯。

第二章 AI制藥行業(yè)底層架構(gòu)

一、行業(yè)底層三要素——算力

隨著AI 新藥研發(fā)從概念驗證走向規(guī)模化落地，行業(yè)對算力的需求發(fā)生了根本性變化。

無論是AlphaFold3 這樣的跨模態(tài)結(jié)構(gòu)預(yù)測模型，還是全原子級別的蛋白生成、FEP+ 自由能計算、億級化合物庫篩選，都需要持續(xù)增長的 GPU 集群與異構(gòu)算力支持。

于是，算力的競爭從“芯片性能”擴展為“軟硬件全棧體系能力”：國際上有NVIDIA、谷歌等科技巨頭構(gòu)建全球性的生物計算基礎(chǔ)設(shè)施，國內(nèi)有華為、寒武紀推動國產(chǎn)算力體系自立自強，還有國家超算中心和云計算平臺深度介入藥物研發(fā)核心場景。

1.科技巨頭“朋友圈”擴張

隨著AI在醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用的推進，科技巨頭也正日益深入地融入 AI制藥領(lǐng)域。谷歌、英偉達等公司不再僅僅是基礎(chǔ)設(shè)施提供商，它們正在積極塑造制藥公司構(gòu)建、購買和擴展人工智能解決方案的方式。

其中，英偉達不僅投資了數(shù)十家AI 制藥企業(yè)，還在通過擴展的 AI 模型庫和靈活的部署選項，將生成式 AI 的力量賦能更多制藥和生物科技公司，助力其藥物研發(fā)。目前，已有 100 多家公司正在使用該公司的生物分子 BioNeMo 平臺來加速療法的開發(fā)。

2023—2025年英偉達在AI制藥行業(yè)的布局

英偉達BioNeMo 框架是用于計算藥物發(fā)現(xiàn)的編程工具、庫和模型的集合。它通過提供特定領(lǐng)域的優(yōu)化模型和工具，加速構(gòu)建和調(diào)整生物分子 AI 中最耗時且成本最高的階段，這些模型和工具可以輕松集成到任何基于 GPU 的計算環(huán)境中。

2024 年 3 月，BioNeMo 在 NVIDIA GTC 大會上宣布了最新功能，其中包括用于關(guān)鍵任務(wù)的全新基礎(chǔ)模型，例如分析 DNA 序列、預(yù)測蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)以及基于 RNA 數(shù)據(jù)確定細胞功能。這些模型現(xiàn)已通過 NVIDIA NIM（NVIDIA 推理微服務(wù)）以易于部署的微服務(wù)形式提供。NVIDIA NIM 是一組云原生微服務(wù)，旨在簡化生成式 AI 模型在生產(chǎn)環(huán)境中的部署。NIM 支持使用行業(yè)標準API 將 AI 流程集成到應(yīng)用程序中，同時簡化 AI 模型開發(fā)的復(fù)雜性。

2025 年 7 月 16 日，英偉達又聯(lián)合加拿大魁北克人工智能研究所 Mila，推出了一款全新 AI+蛋白質(zhì)基礎(chǔ)生成模型 La-Proteina ，能夠生成全原子級別的蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)和序列。

互聯(lián)網(wǎng)巨頭谷歌，在AI制藥領(lǐng)域最引人關(guān)注的，是旗下頂級AI實驗室Deepmind ，于2021年拆分出來的 AI制藥公司 Isomorphic Labs。

該公司 AI新藥臨床在即，根據(jù) 2025年7月7日英國健康科技世界官網(wǎng)報道，Isomorpic Labs 的總裁兼Google DeepMind 首席商務(wù)官科林·默多克 (Colin Murdoch) 表示，經(jīng)過多年的開發(fā)，臨床試驗已經(jīng)“非常接近”了。

與Isomorphic Labs 合作的 Alphafold3 平臺

2024 年，即發(fā)布 AlphaFold 3 的同一年，Isomorphic Labs 與制藥公司諾華和禮來簽署了重要研究合作協(xié)議。它支持現(xiàn)有的藥物項目，并在腫瘤學(xué)和免疫學(xué)等領(lǐng)域開發(fā)自己的內(nèi)部候選藥物，目的是最終在早期試驗后獲得許可。

2025 年 4 月，該公司在由風險投資公司 Thrive Capital 領(lǐng)投的首輪外部融資中籌集了 6 億美元。公司表示，他們正在通過將機器學(xué)習(xí)研究人員與制藥行業(yè)資深人士結(jié)合起來，打造一個“世界級的藥物設(shè)計引擎”，以更快、更經(jīng)濟高效、更高成功率地設(shè)計新藥。

2.國產(chǎn)算力替代

如果說，NVIDIA，是全球AI制藥算力革命的發(fā)起者，那么中國則在以一種更具戰(zhàn)略韌性的方式推進“算力自主化”。從華為的昇騰體系、寒武紀的云邊端協(xié)同，到國家級超算中心的藥物研發(fā)專屬算力池，一個中國特色的AI制藥算力生態(tài)正在成形。

2022—2024 年全球算力緊缺，引發(fā)頭部制藥企業(yè)與AI公司長期預(yù)約 A100/H100 資源。國內(nèi)企業(yè)受限更明顯：藥物模擬、晶型預(yù)測需要長時穩(wěn)定GPU集群；蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測、分子動力學(xué)模擬常占用千萬級GPU小時；跨國藥企的AI合作對“數(shù)據(jù)不出境、算力本地化”提出強制要求。

由此，建立“可控、可用、可持續(xù)”的國產(chǎn)算力體系成為必然趨勢。

(1)華為昇騰：AI制藥算力國產(chǎn)化的主力軍

華為昇騰（Ascend）已成為國內(nèi) AI+生物醫(yī)藥最完整的算力體系，其布局包括：Ascend NPU + CANN 軟件棧和昇騰 AI 集群為生物醫(yī)藥提供專屬算力池。

華為部分昇騰智算中心梳理

(2)寒武紀：從AI芯片到藥物研發(fā)的“邊緣算力”

寒武紀在AI制藥中的價值主要體現(xiàn)在邊緣部署、模型推理與輕量化研究。其 MLU370系列芯片已與多家企業(yè)合作。寒武紀構(gòu)建了完善的AI算法生態(tài)，包括機器學(xué)習(xí)框架的優(yōu)化、計算機視覺算法的加速、NLP算法的部署，這些算法可以直接應(yīng)用于醫(yī)藥研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

(3)國家超算中心

近兩年來，國家超算中心與AI制藥行業(yè)的聯(lián)系日益緊密，正從提供基礎(chǔ)算力，轉(zhuǎn)變?yōu)樯疃冉槿胄滤幯邪l(fā)核心環(huán)節(jié)、聯(lián)合開發(fā)專業(yè)模型、并構(gòu)建產(chǎn)業(yè)對接平臺的關(guān)鍵合作伙伴。目前的合作主要體現(xiàn)為以下三種模式：共建專業(yè)模型與平臺、提供關(guān)鍵算力與算法支持，以及舉辦產(chǎn)業(yè)對接與生態(tài)構(gòu)建。

國家超算中心部分合作案例梳理

3.云計算浪潮

AI 制藥的發(fā)展使“超大規(guī)模彈性計算”從可選項變成剛需，云計算廠商正在接管過去由藥企自己搭建的 IT 基礎(chǔ)設(shè)施，并加速進入產(chǎn)業(yè)鏈內(nèi)部。

行業(yè)的共識越來越明確：制藥企業(yè)不再購買算力，而是在“按藥物研發(fā)需求租用算力”。

（1）AWS：全球AI制藥云的絕對主導(dǎo)者

在全球AI制藥產(chǎn)業(yè)中，AWS長期占據(jù)絕對領(lǐng)先地位，其云端算力、存儲和生物醫(yī)藥專用服務(wù)幾乎成為行業(yè)標準。隨著AlphaFold、Diffusion-based分子生成模型、大規(guī)模虛擬篩選等工作負載不斷增加，藥企對于隨時可調(diào)用的彈性算力需求激增，而AWS的全球化GPU集群、成熟的HPC架構(gòu)、穩(wěn)定的數(shù)據(jù)治理能力為其穩(wěn)固了這種先發(fā)優(yōu)勢。

以亞馬遜云與望石智慧的合作為例。亞馬遜云與AI 制藥企業(yè)望石智慧達成深度協(xié)同，構(gòu)建起 “云算力 - 數(shù)據(jù)治理 - AI 模型 - 合規(guī)出海” 的全鏈條合作范式。針對其在新藥研發(fā)中面臨的算力成本高、數(shù)據(jù)治理難、合規(guī)出海等痛點，提供端到端技術(shù)賦能。目前雙方合作已推動多個創(chuàng)新藥項目進入臨床階段。

亞馬遜云+望石智慧

（2）微軟Azure：全球先進的云服務(wù)平臺

微軟Azure 是微軟推出的全球領(lǐng)先公用云服務(wù)平臺，2010 年正式上線，目前在全球擁有大量數(shù)據(jù)中心與 CDN 節(jié)點，提供涵蓋基礎(chǔ)設(shè)施即服務(wù)（IaaS）、平臺即服務(wù)（PaaS）等在內(nèi)的數(shù)百項功能，核心優(yōu)勢集中在行業(yè)領(lǐng)先的 AI 能力、全球化合規(guī)布局與高安全性。它集成了 AI Foundry（含 OpenAI、Claude 等數(shù)千種模型）、Azure Databricks 等工具，支持 “AI for Science” 方向，在生命科學(xué)、大數(shù)據(jù)分析等領(lǐng)域積累深厚。

微軟云Azure+英矽智能

（3）阿里云：國內(nèi)AI制藥上云的主陣地

相比海外環(huán)境，國產(chǎn)云廠商面臨更復(fù)雜的監(jiān)管、數(shù)據(jù)合規(guī)與本地算力替代需求，而阿里云憑借靈駿GPU 集群、高性能 E-HPC、PAI 機器學(xué)習(xí)框架以及與地方產(chǎn)業(yè)園區(qū)深度融合的醫(yī)藥算力中心，構(gòu)建了國內(nèi)最完整的新藥研發(fā)云生態(tài)。

在國內(nèi)市場，阿里云已成為AI 制藥企業(yè)最主流、最成熟的云計算選擇。對于多數(shù)國內(nèi) biotech 來說，阿里云不僅提供算力，更扮演著“數(shù)字底座”的角色：數(shù)據(jù)管理、模型訓(xùn)練、分子模擬、生產(chǎn)部署均可在同一平臺完成。以與深勢科技合作為例。阿里云助力深勢科技推出并持續(xù)完善兩大核心平臺 ：玻爾 Bohrium? 科研云平臺和 Hermite? 藥物計算設(shè)計平臺。

阿里云+深勢科技

（4）騰訊云：藥企數(shù)字化與真實世界數(shù)據(jù)的主場

騰訊云在AI 制藥領(lǐng)域的獨特地位主要來自其在醫(yī)療信息化、患者觸達和真實世界數(shù)據(jù)（RWD）方面的優(yōu)勢。大量醫(yī)院使用騰訊的電子病歷系統(tǒng)、醫(yī)療云產(chǎn)品與 secure data 服務(wù)，這使得騰訊擁有天然的醫(yī)院數(shù)字化入口。

其中一個典型案例是騰訊云在多家大型醫(yī)院推進AI+RWE平臺建設(shè)，通過微信小程序?qū)崿F(xiàn)患者隨訪、依從性管理、生活質(zhì)量評估等，這些數(shù)據(jù)在經(jīng)過脫敏處理后被用于支持藥企的臨床評價和真實世界研究。對于 AI 制藥公司來說，這類真實世界數(shù)據(jù)有助于訓(xùn)練更準確的疾病模型和患者分層模型，使“模型→臨床→再模型”的閉環(huán)更快形成。

騰訊云

二、行業(yè)底層三要素——算法

在AI 制藥技術(shù)體系中，算法始終扮演最核心的底層驅(qū)動力角色，它決定了數(shù)據(jù)如何被組織、如何轉(zhuǎn)化為知識，也決定了算力如何被調(diào)度、模型如何被訓(xùn)練，更決定了實驗環(huán)節(jié)能否形成真實的閉環(huán)迭代。

過去十年間，從最初依賴序列信息的蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測模型，到如今能夠同時處理序列、三維結(jié)構(gòu)、化學(xué)圖譜、組學(xué)矩陣、文獻語義甚至電子病歷等多模態(tài)信息的生命科學(xué)大模型，算法體系已從“單點式突破”演進為一套“系統(tǒng)性工程”。

在這個體系中，算法不再只是任務(wù)工具，而成為衡量藥物研發(fā)工業(yè)化水平的關(guān)鍵變量，也是企業(yè)構(gòu)筑差異化能力的技術(shù)壁壘。

1.藥物發(fā)現(xiàn)全流程算法體系

與其他行業(yè)相比，生命科學(xué)算法的復(fù)雜性更高，其原因在于藥物研發(fā)本身跨越化學(xué)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、生物物理學(xué)、系統(tǒng)生物學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)等多個科學(xué)范式，而每一個范式都會對應(yīng)不同的問題結(jié)構(gòu)與數(shù)學(xué)表達方式。因此，算法體系必須與生物和化學(xué)的真實機制進行強耦合，并能在實際研發(fā)場景中實現(xiàn)可解釋、可驗證、可迭代的閉環(huán)。

當這套體系貫穿于整個研發(fā)流程時，藥物研發(fā)開始從“單向流程”轉(zhuǎn)向“算法驅(qū)動的循環(huán)迭代系統(tǒng)”。每一個環(huán)節(jié)產(chǎn)生的數(shù)據(jù)都會反哺算法，使其更加精準，從而推動下一輪更高效的研發(fā)工作而這正是 AI 制藥逐漸從“輔助工具”走向“新型研發(fā)范式”的根本原因。這一機制將成為未來 AI 制藥的工程基礎(chǔ)，也是行業(yè)生產(chǎn)率提升的核心。

(1)靶點發(fā)現(xiàn)

靶點發(fā)現(xiàn)階段是整個藥物研發(fā)鏈條中生物學(xué)不確定性最高的階段，也是AI 發(fā)揮系統(tǒng)性價值的第一步。在過去，靶點識別依賴專家經(jīng)驗、低通量實驗和離散的組學(xué)信息，效率受制于實驗成本和通量限制。隨著轉(zhuǎn)錄組學(xué)、蛋白組學(xué)和單細胞測序的普及，靶點發(fā)現(xiàn)進入了真正的“數(shù)據(jù)密集型階段”，算法由此成為連接疾病機制與潛在干預(yù)點的核心橋梁。

人工智能在早期藥物開發(fā)中的應(yīng)用，AI-powered therapeutic target discovery，英矽智能

(2)化合物設(shè)計

化合物設(shè)計長期被視為藥物研發(fā)中最依賴經(jīng)驗的環(huán)節(jié)，而生成式模型的出現(xiàn)徹底改變了這一邏輯。深度生成模型（如RNN、VAE、GAN、Diffusion、AAE 等）在過去五年發(fā)展迅速，使得化合物搜索不再局限于“已有庫的組合”，而是在“無限廣闊的化學(xué)空間”中進行探索。

在小分子研發(fā)方面，算法已經(jīng)表現(xiàn)出接近工業(yè)級別的能力。基于序列的RNN 模型可通過學(xué)習(xí) SMILES 序列生成大量新型分子；VAE 能夠?qū)⒎肿泳幋a到連續(xù)潛空間，使“結(jié)構(gòu)調(diào)控—性質(zhì)優(yōu)化”變得更具可操作性；GAN 則通過對抗訓(xùn)練生成具有真實化學(xué)分布的新分子，尤其適合解決結(jié)構(gòu)新穎性的問題；強化學(xué)習(xí)模型能夠?qū)⑺幬镄再|(zhì)（如毒性、選擇性、溶解度）作為獎勵函數(shù)，實現(xiàn)分子多屬性的同步優(yōu)化。

化合物優(yōu)化的難點在于“多目標約束”與“結(jié)構(gòu)可合成性”。現(xiàn)代生成模型通常融合模板約束、反應(yīng)規(guī)則預(yù)測以及 retrosynthesis 模塊，使生成的分子不僅“好用”，也“可做”。在國內(nèi)外的多個公開案例中，AI 設(shè)計的化合物已能在 30 天內(nèi)完成從靶點確定到先導(dǎo)化合物生成的全過程，大幅縮短傳統(tǒng)研發(fā)周期。

隨著蛋白質(zhì)設(shè)計、抗體優(yōu)化、RNA 藥物設(shè)計等新賽道的擴展，生成式算法正在從小分子拓展到更復(fù)雜的生物大分子。蛋白序列—結(jié)構(gòu)雙向預(yù)測模型、抗體親和力優(yōu)化模型、核酸折疊預(yù)測網(wǎng)絡(luò)正在逐步形成跨模態(tài)的統(tǒng)一框架，使 AI 化合物設(shè)計具有更廣泛的藥物形式適用性。

(3)化合物篩選

在AI大模型時代到來之前，先導(dǎo)化合物的發(fā)現(xiàn)以實驗方法及計算機輔助藥物設(shè)計（CADD）的方法為主。CADD相較實驗方法極大地加速了先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)的速度。在CADD中，先導(dǎo)化合物的篩選被普遍稱為虛擬篩選。

篩選階段的核心目標是預(yù)測藥物與靶點能否結(jié)合、如何結(jié)合，以及是否具備足夠強度的生物活性。傳統(tǒng)方法如分子對接、分子動力學(xué)模擬（MD）常受限于能量函數(shù)近似和計算成本，而 AI 引入后構(gòu)建了全新的篩選范式。

現(xiàn)代AI 篩選方法通常采用“雙軌結(jié)構(gòu)”：一方面使用深度學(xué)習(xí)模型預(yù)測藥物–靶點相互作用（DTI），快速過濾掉大多數(shù)不可能結(jié)合的分子；另一方面使用能量模型或快速模擬對少數(shù)候選分子進行高精度計算，以彌補深度學(xué)習(xí)模型在長程結(jié)構(gòu)約束上的不足。這種“先粗再精”的協(xié)同方式將篩選效率提升數(shù)十倍以上。

同時，隨著大語言模型（LLM）的飛速發(fā)展，學(xué)術(shù)界與工業(yè)界都在探索如何將自然語言處理能力與科學(xué)領(lǐng)域的專業(yè)知識相結(jié)合。尤其在化學(xué)與生命科學(xué)領(lǐng)域，分子結(jié)構(gòu)與性質(zhì)復(fù)雜多變，能否將分子“讀懂”并在分子層面進行推理，直接決定了模型能否幫助加速新藥研發(fā)、材料設(shè)計等應(yīng)用。

(4)臨床前階段

臨床前階段是藥物開發(fā)成本與失敗率的關(guān)鍵節(jié)點，其中ADMET（吸收、分布、代謝、排泄、毒性）性質(zhì)是影響失敗風險的核心變量。傳統(tǒng)實驗方法昂貴且耗時，而 AI 通過學(xué)習(xí)歷史實驗數(shù)據(jù)與分子結(jié)構(gòu)，將物性預(yù)測轉(zhuǎn)化為可運行的計算任務(wù)，極大提高了研發(fā)效率。

在藥物理化特性預(yù)測方面，AI 已能顯著提升溶解度、穩(wěn)定性、晶型與熱力學(xué)性質(zhì)的預(yù)測精度。例如，基于深度學(xué)習(xí)的晶型預(yù)測模型已經(jīng)能夠在不依賴昂貴實驗的情況下識別潛在晶型，甚至預(yù)測與開發(fā)風險相關(guān)的晶型轉(zhuǎn)變。此外，基于 AI 的熱力學(xué)溶解度預(yù)測方法已可取代部分第一性原理計算，成為工業(yè)實踐中可用的工具。

在ADMET預(yù)測方面，傳統(tǒng)QSAR模型逐漸被更先進的GNN、transformer 算法取代，后者能夠自動識別潛在毒性信號與結(jié)構(gòu)模式，使預(yù)測結(jié)果更全面、更魯棒。數(shù)據(jù)噪音長期是 ADMET 模型的障礙，而跨源數(shù)據(jù)融合、噪聲建模、半監(jiān)督學(xué)習(xí)等技術(shù)正在幫助解決這一問題，使模型更接近實驗真實性。

值得注意的是，臨床前階段也開始出現(xiàn)新趨勢，即模型從“單一性質(zhì)預(yù)測”向“系統(tǒng)性性質(zhì)優(yōu)化”遷移。例如，AI 能夠直接預(yù)測藥物的代謝路徑、目標器官暴露，以及劑型開發(fā)的關(guān)鍵參數(shù)，為藥物工藝性評估提供量化依據(jù)。

(5)臨床階段

臨床試驗是藥物研發(fā)投入最大的階段，也是失敗概率最高的階段。據(jù)研究，約有90%的藥物會在臨床試驗階段被淘汰，進入臨床Ⅱ期的化合物中，不到三分之一能進入臨床 Ⅲ 期 ，在進入臨床Ⅲ期的化合物中，又有超過三分之一的化合物未能成功獲批上市。由于Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗處于整個藥物開發(fā)階段后期，且最復(fù)雜的 Ⅲ 期試驗成本約占整個試驗的60%，因此，每項失敗的臨床試驗均會造成巨額損失。

盡管相較于早期研發(fā)，AI在臨床階段仍處于初期，但其潛力正在快速釋放。臨床階段的算法發(fā)揮的作用更偏向于數(shù)據(jù)整合與患者管理。真實世界數(shù)據(jù)模型可以協(xié)助藥企進行患者篩選、試驗人群構(gòu)建和入組預(yù)測；臨床文本模型能夠從過往的試驗記錄、醫(yī)學(xué)文獻中自動提取關(guān)鍵模式，用于 protocol 優(yōu)化；影像算法與基因數(shù)據(jù)算法能夠為患者提供更加精準的分層依據(jù)，提高試驗成功率。

在試驗設(shè)計方面，AI能夠基于歷史研究、真實世界數(shù)據(jù)、指南與監(jiān)管文件，自動分析可借鑒的試驗結(jié)構(gòu)，通過模型推演風險、優(yōu)化試驗終點選擇，并幫助縮小排除標準范圍。Nature子刊刊載的Trial Pathfinder工具就是典型案例，它能夠基于真實世界數(shù)據(jù)模擬不同入排標準對試驗結(jié)果的影響，為更合理的試驗設(shè)計提供量化依據(jù)。

除此之外，在患者招募方面，AI 通過自然語言處理解析病歷、實驗室數(shù)據(jù)和影像報告，并與試驗入組標準自動匹配，極大提高招募效率。最新的研究顯示，AI的匹配準確率已可達到90%以上，且能顯著縮短招募周期，為Ⅲ期高成本試驗帶來巨大利好。

在試驗結(jié)果預(yù)測方面，近年來基于圖神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的預(yù)測模型開始出現(xiàn)，通過整合患者特征、疾病信息、機制數(shù)據(jù)和歷史試驗信息，實現(xiàn)對試驗成功率的預(yù)測。盡管領(lǐng)域仍處于早期，但已有模型在公開數(shù)據(jù)上表現(xiàn)出可觀的預(yù)測能力，例如HINT 模型在I–Ⅲ期的試驗預(yù)測中取得良好表現(xiàn)。

隨著FDA等監(jiān)管機構(gòu)逐步明確AI在臨床試驗中的使用框架，AI臨床應(yīng)用正從“試點”向“結(jié)構(gòu)性應(yīng)用”加速推進。

2.生物醫(yī)藥大模型

如果說早期AI制藥的核心競爭力體現(xiàn)在某一個算法是否“更準”“更快”，那么進入2023年之后，行業(yè)正在經(jīng)歷一次更為根本性的范式轉(zhuǎn)移——算法的形態(tài)正從圍繞單一任務(wù)構(gòu)建的專用模型，升級為能夠覆蓋多任務(wù)、多模態(tài)、多階段的新一代生物醫(yī)藥大模型。它們不再只解決某一個問題，而是逐步演化為藥物研發(fā)過程中的通用智能底座，承擔起整合數(shù)據(jù)、統(tǒng)一表征、遷移知識與持續(xù)學(xué)習(xí)的角色。

這一轉(zhuǎn)變的背景在于，藥物研發(fā)的復(fù)雜性已經(jīng)遠遠超出傳統(tǒng)“小模型拼接”所能承載的范圍。真實的研發(fā)流程中，靶點發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計、結(jié)構(gòu)預(yù)測、成藥性評估乃至臨床策略判斷彼此高度耦合，任何一個環(huán)節(jié)的信息缺失，都會在后續(xù)階段被放大。生物醫(yī)藥大模型的出現(xiàn)，本質(zhì)上是試圖用一個共享的、高維度的表示空間，將這些原本割裂的任務(wù)重新耦合在一起。

生物醫(yī)藥大模型的應(yīng)用

蛋白質(zhì)大模型是最先成熟的方向。Meta 的 ESM-2 通過海量蛋白質(zhì)序列預(yù)訓(xùn)練，使模型能夠從統(tǒng)計規(guī)律中自動捕捉進化信號，從而進行結(jié)構(gòu)預(yù)測、功能推斷與序列設(shè)計。與之并行的 ProtGPT2、ProtT5 等模型也逐漸形成相對成熟的一類，支持蛋白序列的生成、突變效應(yīng)預(yù)測以及結(jié)構(gòu)–序列的聯(lián)合建模。2023年之后，以AlphaFold 系列模型為代表，結(jié)構(gòu)預(yù)測已從“近似模擬”走向“接近實驗精度”，而在此基礎(chǔ)上，Isomorphic Labs 等團隊正嘗試將結(jié)構(gòu)理解進一步擴展到配體結(jié)合、構(gòu)象變化乃至動態(tài)過程建模中。其本質(zhì)并非簡單預(yù)測一個靜態(tài)結(jié)構(gòu)，而是構(gòu)建一個能夠理解分子物理與生物化學(xué)約束的通用結(jié)構(gòu)智能體。

這類能力正在反向重塑藥物設(shè)計邏輯，使得大量原本需要依賴昂貴實驗驗證的假設(shè)，可以在計算層面先行篩選和去風險。在靶點發(fā)現(xiàn)與疾病機理建模場景中，生物醫(yī)藥大模型可以同時吸收轉(zhuǎn)錄組、蛋白組、遺傳變異、表型數(shù)據(jù)以及文獻知識，對疾病相關(guān)網(wǎng)絡(luò)進行整體建模。

小分子生成大模型則成為藥物設(shè)計的核心。擴散模型在化學(xué)領(lǐng)域的引入，使得小分子生成可以在連續(xù)潛空間中進行優(yōu)化，從而得到更可控、更化學(xué)合理的設(shè)計。Graphormer 等圖結(jié)構(gòu)大型模型則為分子進行原子級表示學(xué)習(xí)，使模型能夠理解鍵能、構(gòu)象、化學(xué)反應(yīng)性等底層規(guī)律。

整個體系正在向“分子級基礎(chǔ)模型”方向發(fā)展，未來有可能實現(xiàn)從靶點序列直接生成針對性化合物的端到端路徑。在分子設(shè)計與結(jié)構(gòu)生成環(huán)節(jié)，新一代生物醫(yī)藥大模型通過在超大規(guī)模分子與蛋白數(shù)據(jù)上進行預(yù)訓(xùn)練，逐步掌握了化學(xué)空間與結(jié)構(gòu)空間的內(nèi)在分布規(guī)律。

隨著研發(fā)管線逐步向臨床推進，大模型的應(yīng)用場景也開始向更下游延伸。在臨床階段，患者異質(zhì)性、適應(yīng)癥選擇和試驗設(shè)計往往成為決定成敗的關(guān)鍵因素。部分領(lǐng)先企業(yè)已經(jīng)開始探索將生物醫(yī)藥大模型與真實世界數(shù)據(jù)、電子病歷及歷史臨床試驗數(shù)據(jù)相結(jié)合，用于患者分層和療效預(yù)測。

三、行業(yè)底層三要素——數(shù)據(jù)

AIDD本質(zhì)上是一項“數(shù)據(jù)驅(qū)動科學(xué)”，幾乎所有關(guān)鍵決策都依賴對生物信息、化學(xué)分子、臨床反饋、患者表型等多維數(shù)據(jù)的洞察。AI 制藥的成功落地，實際上是數(shù)據(jù)價值釋放的過程：數(shù)據(jù)質(zhì)量決定模型上限，數(shù)據(jù)規(guī)模決定算力效率，數(shù)據(jù)閉環(huán)決定技術(shù)能否真正產(chǎn)生藥物。

而在整個AI制藥體系中，“數(shù)據(jù)”并不是一個單一實體，而是一條貫穿研發(fā)全流程的生態(tài)鏈，包括數(shù)據(jù)收集、自動化生產(chǎn)、模擬生成、清洗整理、標準化管理以及與算力模型的融合應(yīng)用。行業(yè)的根本競爭力，歸根結(jié)底是一個“數(shù)據(jù)規(guī)模 －數(shù)據(jù)質(zhì)量－使用效率”的綜合比拼。

1.基礎(chǔ)數(shù)據(jù)庫黃金底盤

小分子數(shù)據(jù)：小分子領(lǐng)域的基礎(chǔ)數(shù)據(jù)庫多達上百個，AI 公司需要在此基礎(chǔ)上構(gòu)建“企業(yè)級私有數(shù)據(jù)庫”，例如晶泰科技（XtalPi）通過智能實驗室積累了千萬級別的晶型數(shù)據(jù)；英矽智能（Insilico）基于內(nèi)部篩選實驗累積獨有的吸附、代謝、毒理數(shù)據(jù)，成為模型訓(xùn)練的重要資產(chǎn)。

蛋白質(zhì)數(shù)據(jù)：DeepMind在2021年公布AlphaFold2的2億條蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測，極大擴展了全球結(jié)構(gòu)生物學(xué)的數(shù)據(jù)邊界。2024年AlphaFold3發(fā)布后，蛋白質(zhì)—小分子復(fù)合物、蛋白質(zhì)-DNA、蛋白質(zhì)-RNA的相互作用預(yù)測進一步為“結(jié)構(gòu)驅(qū)動藥物設(shè)計”提供了標準化基礎(chǔ)。這些數(shù)據(jù)是生成式蛋白設(shè)計模型（例如RFdiffusion、La-Proteína）的關(guān)鍵燃料。

組學(xué)數(shù)據(jù)：基因組、單細胞組學(xué)、多組學(xué)整合，是近五年增長最快的數(shù)據(jù)類型。單細胞RNA測序（scRNA-seq）從2016年的不足100萬個細胞數(shù)據(jù)增長到2024年的 近6000萬個細胞規(guī)模，并且廣泛用于靶點發(fā)現(xiàn)。跨國藥企如羅氏、阿斯利康都投入數(shù)十億美元建立內(nèi)部疾病組學(xué)數(shù)據(jù)庫。

臨床數(shù)據(jù)：臨床數(shù)據(jù)是產(chǎn)業(yè)最缺乏、最貴、最敏感的資源。根據(jù)IQVIA 數(shù)據(jù)，全球臨床試驗產(chǎn)出的非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)每年超過4200PB，中國臨床數(shù)據(jù)數(shù)字化率不足25%，缺乏結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)導(dǎo)致AI在臨床預(yù)測、患者分層等方向存在瓶頸。因此，國內(nèi)大型醫(yī)院正在推動“CDM（臨床數(shù)據(jù)標準）”建設(shè)，未來五年有望成為AI制藥的新基礎(chǔ)設(shè)施。

此外，患者真實世界數(shù)據(jù)（RWD）是未來十年藥物研發(fā)的金礦。美國FDA數(shù)據(jù)顯示，2020–2023年獲批的藥品中約23%使用RWD作為關(guān)鍵證據(jù)。隨著可穿戴設(shè)備、生物傳感器普及，全球每年新增數(shù)百億條人體健康數(shù)據(jù)。

2.數(shù)據(jù)的自動化生產(chǎn)與模擬生成

傳統(tǒng)制藥數(shù)據(jù)的生產(chǎn)方式，本質(zhì)上是以人為核心的實驗體系。數(shù)據(jù)供給不足的背后，是傳統(tǒng)實驗方式的桎梏。科學(xué)家在近乎兩個世紀未曾根本改變的實驗環(huán)境下，依靠煩瑣的手工操作，不僅效率低下，更無法避免人為失誤帶來的誤差，嚴重影響著數(shù)據(jù)的可靠性與研發(fā)的效率。蘊含大量噪音、難以重現(xiàn)的人類實驗數(shù)據(jù)，無法直接滿足AI模型訓(xùn)練的高質(zhì)量需求。

AI 制藥真正的結(jié)構(gòu)性突破，發(fā)生在數(shù)據(jù)生產(chǎn)方式的改變。這包括兩條主線：自動化實驗室的數(shù)據(jù)生產(chǎn)能力和模擬合成數(shù)據(jù)。

(1)自動化實驗室

自動化實驗室、機器人實驗系統(tǒng)、高通量檢測設(shè)備的成熟，行業(yè)開始進入“數(shù)據(jù)工業(yè)化生產(chǎn)”階段。實驗不再是零散、不可復(fù)制的研究行為，而是可以被標準化、批量化、持續(xù)運行的生產(chǎn)流程。

以藥物研發(fā)DMTA（Design、Make、Test、Analyze）流程為例，2024年1月，荷蘭阿姆斯特丹大學(xué)團隊在Science發(fā)文，他們開發(fā)了一個名為“RoboChem”的自主化學(xué)合成AI機器人，能夠在一周之內(nèi)優(yōu)化合成 10-20 個分子，而這項任務(wù)此前需要一個博士生花費幾個月來完成。

自動化實驗室的核心要素有三個：高通量實驗自動化生產(chǎn)數(shù)據(jù)、形成“實驗—數(shù)據(jù)—模型—實驗”的循環(huán)閉環(huán)、數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)化和標準化。自動化流程天然減少人為噪聲，使數(shù)據(jù)更可機讀、可歸類。擁有自動化實驗室的AI制藥公司，更像一家“數(shù)據(jù)工廠”而不是軟件公司。

在Nature盤點的2025年值得關(guān)注的全球七大突破性技術(shù)中，“自動駕駛實驗室”在列，文章指出：自動化實驗室結(jié)合現(xiàn)代機器人和 AI 算法，能夠規(guī)劃和執(zhí)行復(fù)雜的高通量實驗，極大地拓展了化學(xué)研究的邊界。AI 指導(dǎo)下的機器人技術(shù)，將以更精確、更高效、可擴展的方式提供穩(wěn)定可重現(xiàn)的實驗數(shù)據(jù)，并進一步提供有價值的見解并支持數(shù)據(jù)驅(qū)動的決策，推動自動化實驗室邁向智慧化階段。

(2)模擬與合成數(shù)據(jù)

即便自動化實驗大幅提升了數(shù)據(jù)產(chǎn)出能力，AI 制藥依然面臨一個根本約束：真實生物數(shù)據(jù)永遠不夠。疾病具有高度異質(zhì)性，罕見病患者樣本極度稀缺，新靶點、新機制幾乎不存在歷史數(shù)據(jù)。在這一背景下，模擬數(shù)據(jù)與合成數(shù)據(jù)開始從“輔助手段”上升為“核心基礎(chǔ)設(shè)施”。

模擬數(shù)據(jù)主要來自物理模型與計算化學(xué)體系，例如分子動力學(xué)模擬、自由能計算、蛋白構(gòu)象采樣等。這類數(shù)據(jù)雖然不是直接來源于真實實驗，但其物理一致性極強，能夠幫助模型理解分子層面的因果關(guān)系，而不僅是統(tǒng)計相關(guān)性。

合成數(shù)據(jù)則更多依賴生成式模型，通過學(xué)習(xí)真實數(shù)據(jù)分布，生成在統(tǒng)計特征上高度一致的新樣本。這一方法在罕見疾病、特殊人群、極端實驗條件下具有不可替代的價值。

數(shù)據(jù)的模擬與合成

3.從“數(shù)據(jù)使用者”到“數(shù)據(jù)公司”

當數(shù)據(jù)從消耗品變?yōu)橘Y產(chǎn)，一類全新的企業(yè)形態(tài)正在浮出水面——以數(shù)據(jù)為核心生產(chǎn)資料的數(shù)據(jù)型制藥公司。

這類公司并不以“做藥”為終極目標，而是致力于構(gòu)建可持續(xù)生成高質(zhì)量數(shù)據(jù)的系統(tǒng)。其商業(yè)邏輯并非單一管線回報，而是通過數(shù)據(jù)、模型與實驗平臺的持續(xù)積累，實現(xiàn)跨項目、跨適應(yīng)癥的復(fù)用。

從本質(zhì)看，它們更接近于生命科學(xué)領(lǐng)域的“數(shù)據(jù)工廠”。其核心資產(chǎn)在于，是否擁有長期可擴展的數(shù)據(jù)生成能力，是否建立了高一致性的數(shù)據(jù)標準，以及是否形成了模型—實驗—數(shù)據(jù)之間的飛輪效應(yīng)。

這也解釋了為什么，近兩年跨國藥企在BD 合作中，越來越愿意為“平臺能力”而非“單個項目”支付高額對價。對巨頭而言，獲取一個持續(xù)產(chǎn)出高質(zhì)量數(shù)據(jù)的合作伙伴，遠比購買某一個候選分子更具長期戰(zhàn)略價值。

部分數(shù)據(jù)類公司

四、軟硬件集成平臺——智慧實驗室

在AI制藥技術(shù)體系快速演化的當下，硬件設(shè)施、自動化設(shè)備與智能化軟件系統(tǒng)的深度集成已經(jīng)成為推動研發(fā)流程系統(tǒng)化、規(guī)模化與工業(yè)化的關(guān)鍵力量。智慧實驗室不再只是簡單的儀器自動化，而是由數(shù)據(jù)流、實驗流與算法流共同構(gòu)成的“研發(fā)基礎(chǔ)設(shè)施平臺”。這一平臺通過實現(xiàn)人工智能與實驗室工作流程的無縫集成來支持自驅(qū)動實驗室。

該過程可以分為四個相互關(guān)聯(lián)的階段：設(shè)計、運行與學(xué)習(xí)、優(yōu)化，形成一個持續(xù)循環(huán)。將過去依賴人工、割裂運行的研發(fā)環(huán)節(jié)轉(zhuǎn)化為一個可迭代、可追蹤、可持續(xù)優(yōu)化的統(tǒng)一體系，實現(xiàn)AI模型、實驗設(shè)備與研發(fā)人員三者之間的高頻互動及閉環(huán)反饋，最終形成大幅提升研發(fā)效率的新型工業(yè)化研發(fā)模式。

AI賦能自動化實驗室

來源：Accelerating drug discovery with Artificial: a whole-lab orchestration and scheduling system for self-driving labs

隨著藥物研發(fā)周期加速、分子設(shè)計規(guī)模化、臨床前驗證需求激增，傳統(tǒng)實驗體系的瓶頸愈發(fā)突出：人工實驗成本高昂、迭代速度慢、實驗可重復(fù)性不足、跨團隊協(xié)作困難，而數(shù)據(jù)采集的不完整與非結(jié)構(gòu)化更讓AI難以持續(xù)迭代。

在這種背景下，新一代智慧實驗室成為行業(yè)共識——全流程自動化實驗室代表了當下AI制藥產(chǎn)業(yè)中“軟硬件融合+自動化執(zhí)行+高通量+數(shù)據(jù)閉環(huán)”模式的最佳實踐，其重要性不亞于算法模型本身。

這種全流程的智慧實驗室還降低了對專業(yè)實驗人員數(shù)量、實驗室空間、長期維護的依賴，提高了實驗可復(fù)制性和合規(guī)性（尤其在高通量、標準化測試中優(yōu)勢明顯）。在國內(nèi)外越來越多AI-drug-discovery公司將其作為標準配置，也標志著行業(yè)正從“科研型試驗室”走向“工業(yè)化藥物制造流水線”的階段。

五、范式變遷

過去二十年，生命科學(xué)研發(fā)體系的技術(shù)底座發(fā)生了深刻變化。

傳統(tǒng)藥物研發(fā)遵循“經(jīng)驗驅(qū)動”路線：研究人員依據(jù)經(jīng)驗提出靶點假設(shè)，通過低通量實驗驗證，再開展分子設(shè)計、優(yōu)化和試驗。其本質(zhì)是“從點到點”的推進方式，任何一個環(huán)節(jié)的延誤、不確定性或缺少證據(jù)都可能導(dǎo)致項目反復(fù)返工。而AI的介入改變了因果鏈條的走向，使整個流程第一次具備了“系統(tǒng)自動迭代”的能力。

AI制藥產(chǎn)業(yè)所經(jīng)歷的，是一次由科研范式向工程范式的根本性轉(zhuǎn)變。這一轉(zhuǎn)變背后，是“數(shù)據(jù)—算力—算法—實驗”的全鏈條協(xié)同帶來的結(jié)構(gòu)性突破。

在這一閉環(huán)中，模型生成的分子可被自動化實驗室迅速驗證，驗證數(shù)據(jù)實時回流云端，重新訓(xùn)練模型；模型根據(jù)實驗修正后的偏差繼續(xù)優(yōu)化下一代候選分子；實驗再一次驗證，從而形成自我提高的加速循環(huán)。在過去，這種循環(huán)可能需要數(shù)月甚至數(shù)年，而在當下，它已能在數(shù)天或數(shù)周內(nèi)完成。英矽智能、晶泰科技等公司公開的數(shù)據(jù)表明，從項目立項到PCC的周期已經(jīng)從傳統(tǒng)的2.5—4年縮短到12—18個月，而成本則下降80%以上。這是閉環(huán)體系帶來的工程式躍升，也是AI制藥真正從技術(shù)試點走向“工業(yè)體系”的關(guān)鍵。

從數(shù)據(jù)生產(chǎn)方式到模型演化路徑，再到實驗執(zhí)行與藥企合作體系，整個產(chǎn)業(yè)正在從“項目邏輯”走向“柔性智造邏輯”。這一部分將從工程范式演進與平臺賦能體系兩個維度展開解析。

1.“數(shù)據(jù)—算力—算法—實驗”閉環(huán)

AI 制藥早期的突破集中在“模型能力的提升”，例如蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測、分子生成、性質(zhì)預(yù)測等，但隨著 AlphaFold3、MolGen 等基礎(chǔ)模型的出現(xiàn)，產(chǎn)業(yè)逐漸意識到：真正的競爭壁壘不是單一模型的表現(xiàn)，而是數(shù)據(jù)、算力、模型與實驗協(xié)同形成的工程體系。

“數(shù)據(jù)—算力—算法—實驗”閉環(huán)

數(shù)據(jù)的價值不在于存儲量，而在于使用方式。算法的本質(zhì)不是在算力中生長，而是在“高質(zhì)量數(shù)據(jù)”與“可實驗驗證的閉環(huán)”中成長。算力的意義不在于硬件峰值，而在于是否能承載大規(guī)模模擬與模型迭代。實驗的價值不僅是驗證，更是模型反饋循環(huán)中不可或缺的“學(xué)習(xí)節(jié)點”。

因此，“數(shù)據(jù)—算力—算法—實驗”成為新型工業(yè)化路徑。這套體系越成熟，企業(yè)的迭代速度越快，推新藥的成本越低，模型越能形成難以突破的壁壘。

2.AI制藥新范式

AI制藥新范式的核心價值在于“將數(shù)據(jù)、算力、算法和實驗統(tǒng)一封裝為能力”，并以標準化方式輸出給藥企、Biotech、科研機構(gòu)乃至政府平臺，從而實現(xiàn)研發(fā)能力的平權(quán)化與規(guī)模化。它的出現(xiàn)，使得原本高度依賴少數(shù)頂尖團隊、昂貴設(shè)備和巨大試錯成本的藥物研發(fā)流程，轉(zhuǎn)化為可批量使用、可復(fù)用、可擴展的技術(shù)產(chǎn)品。

AI的定位不再是某一環(huán)節(jié)的工具，而是一種覆蓋全流程、服務(wù)各類型研發(fā)主體的“底層基礎(chǔ)設(shè)施”。如同云計算之于數(shù)字經(jīng)濟，賦能平臺之于生物醫(yī)藥創(chuàng)新，正在成為產(chǎn)業(yè)級的戰(zhàn)略資源。

(1)全棧兼容解決方案

近年來最突出的趨勢之一，是頭部AI生物科技公司逐漸把自身定位從“研發(fā)一個藥”轉(zhuǎn)向“建立一個可持續(xù)產(chǎn)出符合臨床需求的候選藥物的系統(tǒng)”。

全棧兼容解決方案

在這種模式下，公司的價值不再依賴單一藥物管線，而來自其“AI—自動化—數(shù)據(jù)”的規(guī)模化能力。這類模式核心目標是不斷縮短設(shè)計－驗證－優(yōu)化的迭代周期，同時讓成果能夠以項目、平臺或授權(quán)方式對外輸出。

全棧兼容解決方案的核心不是某一個模型，而是貫穿數(shù)據(jù)、模型、實驗的閉環(huán)能力，其目標是讓藥物研發(fā)從“按項目生產(chǎn)”轉(zhuǎn)向“按體系持續(xù)產(chǎn)出”。晶泰科技和深勢科技是目前中國在這一方向最具代表性的公司。

晶泰科技

晶泰科技是一家基于量子物理、以人工智能賦能、機器人驅(qū)動的創(chuàng)新型研發(fā)平臺，聚焦新藥發(fā)現(xiàn)、新材料開發(fā)、農(nóng)業(yè)與化工等多個領(lǐng)域的技術(shù)革新，致力于打造生命科學(xué)與材料科學(xué)的研發(fā)新范式。通過整合第一性原理計算、AI技術(shù)、高性能云計算以及標準化機器人自動化，為全球企業(yè)提供全鏈條、高精度的藥物及材料研發(fā)解決方案與服務(wù)，定位為科學(xué)智能（AI for Science）領(lǐng)域的全棧兼容技術(shù)與服務(wù)賦能者。

在新藥研發(fā)領(lǐng)域，晶泰科技以“AI+量子物理+云計算+機器人自動化”為核心技術(shù)引擎，打通藥物研發(fā)從靶點驗證到臨床前開發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，實現(xiàn)研發(fā)流程的智能化、標準化和高效率。

晶泰科技“AI+量子物理+云計算+機器人自動化”

在全球藥企合作實踐中，晶泰科技憑借量子物理、AI與機器人融合的核心技術(shù)優(yōu)勢，達成了多個具有行業(yè)影響力的重磅合作案例，其中與生物制藥傳奇企業(yè)家Gregory Verdine博士創(chuàng)立的DoveTree達成重大藥物研發(fā)合作，總訂單規(guī)模達59.9億美元。持續(xù)深化與輝瑞的戰(zhàn)略合作，并將AI藥物發(fā)現(xiàn)從小分子拓展至多肽、抗體等更多應(yīng)用領(lǐng)域，全面賦能全球藥物研發(fā)創(chuàng)新。

晶泰科技持續(xù)拓展與全球頂級藥企的合作版圖，彰顯了其全棧兼容技術(shù)解決方案在藥物研發(fā)領(lǐng)域的核心競爭力與廣泛行業(yè)認可度。這種全流程研發(fā)生態(tài)的價值不在某一個藥物管線，而在于其可復(fù)用的智能化研發(fā)工作流與規(guī)模化的自動化實驗驗證能力。

深勢科技

深勢科技是一家全球領(lǐng)先的“AI for Science”科技公司，致力于用人工智能、大規(guī)模科學(xué)模型與物理建模重塑傳統(tǒng)科學(xué)研發(fā)流程，將過去依賴實驗試錯的方式轉(zhuǎn)向“計算設(shè)計+實驗驗證”的理性研發(fā)范式，從而為生物醫(yī)藥、材料、新能源、信息科學(xué)等領(lǐng)域提供全棧兼容、一體化解決方案。其核心戰(zhàn)略是打造一個“深勢·宇知（DP Particle Universe）”的跨學(xué)科預(yù)訓(xùn)練大科學(xué)模型生態(tài)，使科學(xué)發(fā)現(xiàn)更快、更精確、更可復(fù)制、更工業(yè)化。

作為其藥物研發(fā)能力的核心產(chǎn)品，Hermite? 藥物計算設(shè)計平臺融合了先進的人工智能算法、物理建模方法和高性能計算資源，為臨床前藥物發(fā)現(xiàn)階段提供“一站式、全棧兼容”的研發(fā)能力。這個平臺兼容從生物大分子到小分子、從虛擬篩選到能量精密評估的各種任務(wù)，通過云端和本地部署方式支持藥物研發(fā)團隊在各種研發(fā)場景下靈活使用。

深勢科技Hermite? 藥物計算設(shè)計平臺

為了進一步拓展難攻克的靶點和復(fù)雜藥物模式，深勢科技還提供了RiDYMO? Hit Discovery 平臺，它利用AI+物理模型結(jié)合的方式探索更大、更復(fù)雜的化學(xué)空間，包括宏環(huán)、小分子及周期性結(jié)構(gòu)設(shè)計，并融合實驗反饋機制，使得從“Hit→Lead”的發(fā)現(xiàn)過程更高效、更智能。

作為一家能夠提供全棧兼容解決方案的科技公司，深勢科技在藥物研發(fā)領(lǐng)域能夠從靶點結(jié)構(gòu)預(yù)測、虛擬篩選、候選分子設(shè)計、結(jié)合能評估到抗體等生物大分子優(yōu)化等多個臨床前關(guān)鍵階段提供一體化的計算科學(xué)支持，并將這些能力統(tǒng)一集成到可視化、可擴展的計算平臺和服務(wù)中，為創(chuàng)新藥企、科研機構(gòu)和制藥團隊提供覆蓋全流程的數(shù)字化賦能。

(2)多智能體協(xié)同藥物研發(fā)平臺

北電數(shù)智認為，AI在制藥領(lǐng)域尚未完全成為普適的先進生產(chǎn)力，其實并非源于單點技術(shù)能力不足，而是整個研發(fā)體系在數(shù)據(jù)、工具與協(xié)同機制上的系統(tǒng)性失衡。AI技術(shù)的嵌入并不是一次簡單的技術(shù)升級，而是一場面向“生命未知大陸遠征”的全面戰(zhàn)役。

長期以來，藥物研發(fā)受制于時間與成本的雙重約束，往往需經(jīng)歷超過十年的周期，耗費高達十億美元級的資源，即行業(yè)內(nèi)所說的“雙十困境”。因此，這場遠征的核心目標，是在漫長且高不確定性的研發(fā)過程中，更早識別出有價值的科學(xué)方向、更高效地篩選可行路徑，將時間與資金集中投入于真正具備成藥潛力的領(lǐng)域，最終提升藥物研發(fā)的整體成功率，服務(wù)于人類深化疾病認知、提升生命質(zhì)量的長期命題。從產(chǎn)業(yè)實踐看，AI技術(shù)雖然已在若干研發(fā)環(huán)節(jié)反復(fù)驗證其實力，卻始終難以轉(zhuǎn)化為覆蓋全流程的系統(tǒng)性生產(chǎn)力。

基于對國內(nèi)外大量項目與落地場景的長期觀察，北電數(shù)智發(fā)現(xiàn)，拖慢這場“生命遠征”前行速度的是研發(fā)體系中多個結(jié)構(gòu)性缺口的疊加。具體而言，當前 AI 制藥面臨三類高度共性的系統(tǒng)性問題：用于指引方向的“藏寶圖”殘缺不全，支撐行動的“武器庫”分散零落，以及承擔反饋與協(xié)同功能的“烽火臺”中斷失靈。這三者并非孤立存在，而是彼此疊加、相互放大，共同制約了 AI 能力在藥物研發(fā)中的價值釋放。

北電數(shù)智：AI制藥產(chǎn)業(yè)洞察

“殘缺的藏寶圖”--- 生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)散亂且未經(jīng)整合，造成數(shù)據(jù)使用瓶頸

從表面看，生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域并不缺數(shù)據(jù)。多組學(xué)數(shù)據(jù)、臨床數(shù)據(jù)、真實世界數(shù)據(jù)以及海量文獻持續(xù)積累使行業(yè)在“數(shù)據(jù)總量”上早已進入 PB 級時代。然而在實際研發(fā)中，這張“藏寶圖”卻始終殘缺。

一方面，數(shù)據(jù)獲取與存儲長期缺乏行業(yè)統(tǒng)一標準，不同機構(gòu)、不同研究方向之間在數(shù)據(jù)格式、標注方式、質(zhì)量控制上的差異巨大，導(dǎo)致數(shù)據(jù)難以直接計算與復(fù)用；另一方面，在罕見病、復(fù)雜疾病亞型等關(guān)鍵領(lǐng)域，高質(zhì)量數(shù)據(jù)依然稀缺，部分關(guān)鍵維度甚至長期缺失，形成結(jié)構(gòu)性空白。此外，大量同領(lǐng)域數(shù)據(jù)由于治理混亂、確權(quán)不清或安全合規(guī)顧慮，無法在更大范圍內(nèi)匯聚與流通，最終形成彼此割裂的數(shù)據(jù)孤島。

對于依賴規(guī)模化、高質(zhì)量數(shù)據(jù)訓(xùn)練的AI 而言，這種結(jié)構(gòu)性匱乏意味著能力天花板被提前鎖死——不是沒有好數(shù)據(jù)，而是好數(shù)據(jù)無法被系統(tǒng)性使用，這從根本上限制了 AI 在制藥研發(fā)中持續(xù)進化與泛化的能力。

“散亂的武器庫”--- AI應(yīng)用呈現(xiàn)碎片化與高門檻并存困局，帶來工具使用瓶頸

傳統(tǒng)藥物研發(fā)高度依賴科學(xué)家的人力經(jīng)驗與手工操作。隨著CADD（計算機輔助藥物設(shè)計）、AIDD（人工智能藥物發(fā)現(xiàn)） 等技術(shù)的發(fā)展，大量 AI 工具與模型被創(chuàng)造出來并在局部任務(wù)中證明了有效性。然而，藥物研發(fā)本質(zhì)上是一條漫長而完整的工作流，碎片化工具的堆疊并不能帶來整體效率的提升。

在實際使用中，單點工具往往只能解決局部問題，研究人員仍需投入大量精力進行結(jié)果整合、流程銜接與重復(fù)驗證，效率瓶頸并未真正消失。同時，這些工具本身對使用者提出了極高要求，往往需要專業(yè)背景與長期經(jīng)驗才能熟練掌握，“工具可用”與“工具好用”之間仍存在鴻溝。

此外，近年來快速涌現(xiàn)的大模型與算法，仍有相當一部分停留在“黑箱”階段，垂直領(lǐng)域理解深度不足、可解釋性薄弱，難以融入以生物機理與證據(jù)鏈為核心的科研決策體系。導(dǎo)致當下的情況是：武器越來越多，卻散落各處；AI 工具能力不斷增強，卻難以協(xié)同作戰(zhàn)，科學(xué)家并沒有真正“用得更舒服”。

“失靈的烽火臺”--- 研發(fā)流程回路存在斷點，導(dǎo)致AI驅(qū)動的飛輪空轉(zhuǎn)

藥物研發(fā)目前仍是一項以濕實驗驗證為核心的高成本、高不確定性工程。無論是傳統(tǒng)模式還是AI 介入后的新路徑，實驗驗證都是關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

現(xiàn)實中，濕實驗成本高、周期長，實驗數(shù)據(jù)往往難以被及時、結(jié)構(gòu)化地回流至計算層，成為模型再訓(xùn)練和策略優(yōu)化的有效輸入。AI 生成的預(yù)測結(jié)果需要實驗驗證，而實驗反饋卻無法高效反哺模型，導(dǎo)致 AI 優(yōu)化長期處于“真空環(huán)境”，研發(fā)飛輪難以形成閉環(huán)。

更深層的挑戰(zhàn)還在于這一閉環(huán)高度依賴復(fù)合型人才與協(xié)同環(huán)境：既懂AI，又懂制藥；既理解模型邏輯，又理解生物機理。在缺乏統(tǒng)一平臺與協(xié)同機制的情況下，“數(shù)據(jù)—機理—決策”的烽火信號難以快速、準確傳遞，AI 驅(qū)動的效率飛輪只能空轉(zhuǎn)。

在此背景下，北電數(shù)智提出了AI 制藥的新范式——多智能體協(xié)同藥物研發(fā)平臺。其核心不在于打造單一更強的模型或工具，而是通過重構(gòu)數(shù)據(jù)、工具與協(xié)作方式，將 AI 從“輔助工具”升級為由AI驅(qū)動的“首席智能體科學(xué)家軍團”，為藥物研發(fā)構(gòu)建一個可自我增強、可持續(xù)進化的智能系統(tǒng)。

北電數(shù)智

北京電子數(shù)智科技有限責任公司（簡稱“北電數(shù)智”）是北京電控旗下專注于原創(chuàng)性、顛覆性、引領(lǐng)性科技創(chuàng)新的人工智能科技企業(yè)，以建設(shè)數(shù)字中國為使命，致力打造面向未來的AI計算基礎(chǔ)設(shè)施和AI生產(chǎn)力引擎，推動下一代工業(yè)革命在中國加速到來。

“AI原生國企”所特有的身位與基因稟賦讓北電數(shù)智不僅關(guān)注技術(shù)突破，更有意愿與能力肩負以人工智能助推產(chǎn)業(yè)升級的責任使命。北電數(shù)智深度秉承“一地一策、一業(yè)一策、因地制宜發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力”的建設(shè)理念，以星火·大平臺推動傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)升鏈、新興產(chǎn)業(yè)建鏈，為AI產(chǎn)業(yè)發(fā)展鋪就“新路徑”。在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，這一戰(zhàn)略被具體化為對 AI 制藥底層邏輯的系統(tǒng)性重構(gòu)。

北電數(shù)智的AI制藥解決方案

面對上述AI 藥物研發(fā)的復(fù)雜迷局，北電數(shù)智沒有局限在開發(fā)單一的算法模型或工具，而是以國企的長期主義視角錨定下一代研發(fā)基礎(chǔ)設(shè)施并進行系統(tǒng)性投入，以打造一個開放、協(xié)同的“AI藥物研發(fā)數(shù)字基座”。基座以多智能體編排技術(shù)、大規(guī)模生物醫(yī)學(xué)知識圖譜及基于真實世界實驗數(shù)據(jù)反饋的持續(xù)優(yōu)化閉環(huán)為核心，從根本上打破數(shù)據(jù)、工具、知識與實驗驗證之間的結(jié)構(gòu)性斷鏈。旨在通過平臺能力化解數(shù)據(jù)、工具與知識的孤島，以開放的工程化架構(gòu)牽引產(chǎn)學(xué)研用各方力量，共同塑造生物醫(yī)藥智能研發(fā)的新范式、新標準與新生態(tài)。

北電數(shù)智AI制藥產(chǎn)業(yè)解決方案

補全藏寶圖，修繕武器庫---“數(shù)算模用”一體化AI制藥共性技術(shù)平臺盤活生產(chǎn)資料并提供先進生產(chǎn)工具

針對“殘缺的藏寶圖”與“散亂的武器庫”兩大問題，北電數(shù)智并未選擇單點突破，而是構(gòu)建覆蓋數(shù)據(jù)、算力、模型與應(yīng)用的“數(shù)算模用”一體化 AI 制藥共性技術(shù)平臺，從根本上盤活研發(fā)生產(chǎn)資料并提供先進生產(chǎn)工具。

（1）數(shù)據(jù)層（數(shù)）：可信數(shù)據(jù)空間激活數(shù)據(jù)要素價值

在數(shù)據(jù)層，通過可信數(shù)據(jù)空間與標準化數(shù)據(jù)治理體系，整合多組學(xué)、臨床與藥物化學(xué)等核心數(shù)據(jù)資源，并通過隱私計算、區(qū)塊鏈等技術(shù)，構(gòu)建安全合規(guī)的可信數(shù)據(jù)流通環(huán)境，打造高質(zhì)量生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)資源池，為AI模型訓(xùn)練提供精準可靠的"燃料"。

（2）算力層（算）：實現(xiàn)算力資源智能調(diào)度與優(yōu)化

在算力層，平臺集成高性能計算資源，通過智能調(diào)度系統(tǒng)實現(xiàn)算力的彈性分配，支持大規(guī)模分子模擬、深度學(xué)習(xí)訓(xùn)練等計算密集型任務(wù)，為復(fù)雜研發(fā)場景提供算力保障。

（3）模型層（模）：構(gòu)建AI4S專精的垂類模型庫

在模型層，北電數(shù)智構(gòu)建面向AI4S 的垂類模型庫，在整合先進通用模型能力的同時，持續(xù)開發(fā)面向生命科學(xué)具體研究任務(wù)的專用模型，并通過微調(diào)與知識蒸餾等技術(shù)，持續(xù)優(yōu)化模型在任務(wù)理解、任務(wù)綜合評價方面的表現(xiàn)。

（4）應(yīng)用層（用）：打造即插即用的AI藥物研發(fā)工具箱

在應(yīng)用層，各類AI 工具被封裝為標準化、可插拔的微服務(wù)組件，支持可視化工作流編排，形成覆蓋靶點發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計與候選優(yōu)化的完整工具鏈，大幅降低AI 技術(shù)使用門檻。

從“烽火臺傳遞”轉(zhuǎn)為“智能鏈協(xié)同”--- 以多智能體并行架構(gòu)打造“首席智能體科學(xué)家軍團”重塑科研范式

針對研發(fā)回路斷裂的問題，北電數(shù)智構(gòu)建的多智能體藥物研發(fā)平臺，顛覆傳統(tǒng)單點、線性的“烽火臺”式協(xié)作，轉(zhuǎn)而形成一條自驅(qū)動、高效率的研發(fā)“智能鏈”，構(gòu)建由 AI 驅(qū)動的“首席智能體科學(xué)家軍團”，實現(xiàn)并行涌現(xiàn)。其運作機制與獨特優(yōu)勢體現(xiàn)在四個層面：

（1）智能體專業(yè)化分工與協(xié)同機制

通過構(gòu)建靶點發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計、成藥性評估等專業(yè)智能體，形成高度協(xié)同的“智能作戰(zhàn)單元”。各智能體基于統(tǒng)一架構(gòu)實現(xiàn)任務(wù)自動分發(fā)、工具主動調(diào)用、結(jié)果數(shù)據(jù)評估及信息實時交互，將碎片化工具整合為有機整體。

（2）人機協(xié)同新范式突破效率瓶頸和研發(fā)邊界

北電數(shù)智重新定義了人工智能與科學(xué)家的協(xié)作關(guān)系，讓AI從單純的工具躍升為“人機智能共生”的協(xié)同伙伴。AI承擔高并發(fā)、大規(guī)模的數(shù)據(jù)處理、計算模擬和重復(fù)性推理任務(wù)，將科學(xué)家從繁重的信息過載中解放出來；科學(xué)家更專注于提出顛覆性假設(shè)、進行跨領(lǐng)域知識融合與關(guān)鍵決策，發(fā)揮其獨特的創(chuàng)造力、洞察力和價值判斷，不斷拓展研發(fā)邊界。形成“智能共生”的新型科研組織形態(tài)。

（3）持續(xù)的自進化與學(xué)習(xí)能力

通過干濕實驗閉環(huán)構(gòu)建自我增強機制，實驗結(jié)果能夠?qū)崟r反饋并驅(qū)動模型迭代優(yōu)化，使系統(tǒng)具備持續(xù)自進化能力，產(chǎn)生越用越聰明的智能研發(fā)引擎。

（4）知識約束下的推理與規(guī)劃能力

動態(tài)知識圖譜不斷吸收最新科研成果，為智能體提供知識約束下的推理與規(guī)劃能力，推動研發(fā)網(wǎng)絡(luò)向更高階的群體智能演進。

這樣一個以“多智能體協(xié)同”為核心的新范式，標志著 AI 正從工具層走向生產(chǎn)力基礎(chǔ)設(shè)施層，為AI新質(zhì)生產(chǎn)力價值釋放奠定基礎(chǔ)。

北電數(shù)智與科研機構(gòu)的聯(lián)合實踐

目前，北電數(shù)智正與大型科研機構(gòu)合作，將上述解決方案快速落入實踐。雙方圍繞研發(fā)規(guī)范、模型、數(shù)據(jù)、知識與應(yīng)用工具的全棧體系，協(xié)同構(gòu)建起“計算與工具集成引擎”（核心生物醫(yī)學(xué)模型與工具的標準化封裝套件）、“多智能體執(zhí)行與決策引擎”和“知識引擎與群體智能”（打造疫苗、抗體等領(lǐng)域知識體系，融合多源文獻、實驗數(shù)據(jù)、公共數(shù)據(jù)庫與領(lǐng)域知識，構(gòu)建可多跳推理、可關(guān)聯(lián)的動態(tài)知識體系），以一體化AI制藥共性技術(shù)平臺和多智能體工作流推動藥物研發(fā)方式革新。

北電數(shù)智多智能體協(xié)同藥物研發(fā)平臺

在探索“生命大陸”這場充滿未知的藥物研發(fā)遠征中，北電數(shù)智愿成為生態(tài)開放共榮的推動者、產(chǎn)業(yè)AI基礎(chǔ)設(shè)施的建設(shè)者與數(shù)算模用一體化理念的踐行者，通過構(gòu)建AI4S領(lǐng)先共性技術(shù)平臺和創(chuàng)新應(yīng)用科研范式引領(lǐng)生物醫(yī)藥研發(fā)走向真正意義上的新質(zhì)生產(chǎn)力時代，以AI 星火點亮生命之光。

(3)AI自動化工作流賦能組織

全球藥企正在從“與AI公司合作”轉(zhuǎn)向“自身構(gòu)建AI能力體系”。通過設(shè)立內(nèi)部AI研究院、與AI企業(yè)共建平臺、直接投資AI公司、采購AI模型與算力服務(wù)、構(gòu)建自動化實驗室與數(shù)字臨床平臺等方式融入AI技術(shù)，提高研發(fā)效率。AI 不再是外包工具，而成為藥企內(nèi)部研發(fā)操作系統(tǒng)的一部分。

諾華與Isomorphic Labs合作，將結(jié)構(gòu)預(yù)測與結(jié)合模擬融入藥物管線；輝瑞、賽諾菲與 Recursion 達成多項目合作，使用其表型平臺；禮來投資多家 AI 企業(yè)，包括 Atomwise、Genesis Therapeutics、Fauna Bio；GSK在內(nèi)部設(shè)立專門的人工智能與機器學(xué)習(xí)團隊，推動AI技術(shù)在藥物發(fā)現(xiàn)、臨床試驗設(shè)計、藥物相互作用預(yù)測等環(huán)節(jié)的應(yīng)用。

這些合作背后的共同邏輯是：藥企正在構(gòu)建一個能夠持續(xù)復(fù)用的AI 自動化工作流，讓 AI 成為第二研發(fā)引擎，而不是輔助工具。以為例，諾華正通過“外部合作+內(nèi)部建設(shè)”雙輪驅(qū)動推進AI制藥革命。

諾華AI自動化工作流賦能組織

外部與Isomorphic Labs、Schr?dinger、Generate:Biomedicines等頂尖AI公司建立戰(zhàn)略合作；內(nèi)部構(gòu)建AI團隊，將AI賦能于靶點發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計、臨床試驗優(yōu)化、安全性預(yù)測全流程，重點布局免疫治療與心血管疾病領(lǐng)域。

在中國市場，諾華的AI戰(zhàn)略從“產(chǎn)品引入”轉(zhuǎn)向“生態(tài)共建”，實現(xiàn)新藥開發(fā)100%與全球同步。2025年已有9款創(chuàng)新藥/新適應(yīng)癥獲批，同時推進浙江海鹽放射性藥品生產(chǎn)基地（2026年底投產(chǎn)），目標成為全球最具價值的醫(yī)藥健康合作伙伴，2024年其全球藥物可及性指數(shù)登頂，惠及全球近3億患者（中國約8070萬）。

從技術(shù)本質(zhì)來看，AI制藥新范式意味著新藥研發(fā)第一次具備了 “工業(yè)體系所需的可復(fù)用能力”。它使生物醫(yī)藥從“手工工藝”走向“系統(tǒng)工程”，并由少數(shù)巨頭主導(dǎo)的行業(yè)轉(zhuǎn)向一個更開放、協(xié)作、平臺化的生態(tài)。

AI制藥新范式發(fā)展趨勢

未來藥企不是選擇一家AI 公司，而是構(gòu)建一個“異構(gòu) AI 能力生態(tài)”，讓每個能力模塊在內(nèi)部復(fù)用和規(guī)模化生產(chǎn)。隨著這一體系不斷成熟，未來十年，人工智能將成為全球藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)最重要的技術(shù)之一，推動藥物發(fā)現(xiàn)從科研驅(qū)動走向工程化與平臺化的新時代。

第三章 AI制藥產(chǎn)業(yè)應(yīng)用

在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中，AI 技術(shù)的應(yīng)用不再停留在概念或試驗層面，而是逐漸成為真實研發(fā)流程中的核心生產(chǎn)力因素。

整個藥物研發(fā)正經(jīng)歷一場系統(tǒng)性的升級，早期靶點發(fā)現(xiàn)在算法的幫助下獲得更高的命中率，先導(dǎo)化合物設(shè)計能夠通過虛擬篩選與生成模型實現(xiàn)規(guī)模化探索，臨床前優(yōu)化通過自動化實驗與模擬技術(shù)實現(xiàn)加速，而臨床階段則依托真實世界數(shù)據(jù)和大模型驅(qū)動的患者招募與試驗設(shè)計顯著提升成功率.

在這一過程中，國內(nèi)外企業(yè)圍繞“AI+數(shù)據(jù)+實驗”形成不同路徑的技術(shù)閉環(huán)，產(chǎn)出了清晰的商業(yè)化成果和研發(fā)管線的量化價值。

一、早期藥物發(fā)現(xiàn)

早期藥物發(fā)現(xiàn)的核心目標是從疾病機制出發(fā)，找到具有潛在治療價值的靶點，并篩選出可進一步優(yōu)化的化合物。AI 的深度融入，使得這一環(huán)節(jié)從過去漫長、低效、依賴經(jīng)驗的流程轉(zhuǎn)換為可量化、可預(yù)測、可規(guī)模化的生產(chǎn)環(huán)節(jié)。

在靶點發(fā)現(xiàn)方面，AI 能夠整合多組學(xué)數(shù)據(jù)，從大規(guī)模臨床樣本中識別疾病的關(guān)鍵調(diào)控通路。例如，在肺纖維化研究中，阿斯利康利用多組學(xué)分析識別 TNIK 通路的關(guān)鍵作用，隨后英矽智能基于 AI 平臺進行分子生成與驗證，實現(xiàn) TNIK 抑制劑從靶點到臨床前的快速推進。這類“數(shù)據(jù)—模型—實驗”緊密銜接的模式代表了新一代 AI 驅(qū)動靶點發(fā)現(xiàn)的典型路徑。

進入分子發(fā)現(xiàn)階段，晶泰科技依托自建高性能計算平臺與分子模擬體系，能夠在云端執(zhí)行千萬級虛擬篩選，并通過晶型預(yù)測模型提高先導(dǎo)化合物的物化性質(zhì)預(yù)測準確性。百圖生科則通過多組學(xué)數(shù)據(jù)整合和疾病網(wǎng)絡(luò)構(gòu)建，構(gòu)建了自己的靶點與機制研究體系，使得疾病理解更具系統(tǒng)性。

在國外，Recursion 利用超過 2 億張細胞圖像訓(xùn)練表型模型，通過人工智能預(yù)測藥物對細胞的作用方式，極大提升了早期篩選效率。Exscientia 通過自動化化學(xué)平臺與AI 模型結(jié)合，已經(jīng)實現(xiàn)多個進入臨床的分子項目，展示了其成熟的端到端早期藥物發(fā)現(xiàn)能力。Isomorphic Labs 則在 AlphaFold3 的基礎(chǔ)上構(gòu)建了全新的靶點–配體預(yù)測體系，并與諾華、禮來等公司開展深度合作，使結(jié)構(gòu)預(yù)測能力直接反哺藥物管線。

這些例子共同表明：早期藥物發(fā)現(xiàn)正在被重塑，算法、模型與自動化實驗室構(gòu)成了新的生產(chǎn)要素，使企業(yè)能夠在更短時間內(nèi)完成靶點驗證和先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)，并以更高的命中率推進早期項目。

早期藥物發(fā)現(xiàn)部分中國公司

二、臨床前優(yōu)化

臨床前階段的特點是需要對候選化合物進行大量實驗，以確保其藥代安全性、毒性可控性和預(yù)期藥效。AI 在這一階段的最大價值在于減少實驗成本、提高預(yù)測準確率以及加快優(yōu)化迭代周期。

深勢科技等企業(yè)通過QM/MM 與深度學(xué)習(xí)相結(jié)合的模型體系，使得分子反應(yīng)性、構(gòu)象能量、配體結(jié)合能等底層機制能夠...