北京
針對基因治療中常見的長基因高效遞送難題，中國科學院深圳先進技術研究院與北京大學第一醫院聯合科研團隊設計了一種新型基因遞送方法，成功實現了11kb（kb：千堿基對，DNA片段長度單位）長基因的安全高效遞送，有望推動孤獨癥、癲癇等疾病的基因治療技術發展。
▲新型基因治療策略的工作原理及應用（來源：中國科學院深圳先進技術研究院）
據中國科學院深圳先進技術研究院研究員路中華介紹，近年來，學術界和醫學界采用修復、替換或抑制致病基因等基因治療技術，為一些罕見病找到了新的治療方法。使用基因治療技術的關鍵，就是要通過特定的“快遞車”將人工設計的治療性基因“送”到目標細胞中，“就像快遞車運送貨物一樣”。
科研人員普遍把安全性高、不易引起免疫排斥反應的腺相關病毒當作理想的基因“快遞車”，但單個腺相關病毒“快遞車”最多只能遞送4.7kb基因，與孤獨癥、癲癇等疾病相關的致病基因都超過了這一長度，這就限制了基因治療技術在這些領域的使用。對此，科研人員設計了一種新型基因遞送方法。“我們把長基因分成兩段或三段，分別裝進兩個或三個‘快遞車’中，再給這些‘車’裝上‘導航’。等到分別進入目標細胞后，這些‘車’能夠很快找到對方的位置，高效連接到一起，拆分的基因片段就能完整地發揮作用。”路中華說。
科研人員通過動物實驗證實了上述結論，下一步將開展臨床前研究，推動該技術的轉化落地。
來源：新華社
責任編輯：梁春雨
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