新藥研發(fā)的成功率究竟是多少？

新藥研發(fā)成功率或者稱為藥物批準(zhǔn)可能性（likelihood of approval，LoA），不同版本來源的數(shù)據(jù)出入還是比較大的。如下表所示，時間跨度從1990年至2022年，新藥從I期至上市的LoA從7.9%至26.1%不等。不過，26.1%這個數(shù)據(jù)異常的高，后續(xù)研究中再未得到證實。

由于成功率數(shù)據(jù)可以用于基準(zhǔn)分析、項目規(guī)劃或內(nèi)部收益率（IRR）分析，因此數(shù)據(jù)的可靠性和可追溯性至關(guān)重要。出于這個原因，Alexander Schuhmacher等人進行了一項研究，采集連貫且可靠的數(shù)據(jù)集，在更長的時間段內(nèi)計算LoA率。該團隊使用來自clinicaltrials.gov的公開數(shù)據(jù)，分析18家領(lǐng)先制藥公司（2006-2022年）的LoA率，這些數(shù)據(jù)包括2092種不同的候選分子、19927項臨床試驗（I期至III期）以及274種獲得FDA批準(zhǔn)的新藥，并于2025年公布了數(shù)據(jù)。

2006年至2022年間，平均每家制藥公司在臨床開發(fā)階段有116種資產(chǎn)，開展460項I期、303項II期和344項III期研究，并獲得15項FDA批準(zhǔn)（年均0.9項）。18家領(lǐng)先制藥公司通過上述努力，共獲得274種FDA批準(zhǔn)的新藥。

從公司層面來看，觀察到以下數(shù)據(jù)：輝瑞（234種）、羅氏（234種）和葛蘭素史克（187種）測試的候選藥物數(shù)量顯著多于其他公司，如安斯泰來（58種）、衛(wèi)材（38種）或諾和諾德（29種）。同樣，各公司開展的臨床試驗數(shù)量也存在顯著差異，輝瑞（2215項）、葛蘭素史克（2204項）和諾華（1826項）報告的臨床試驗數(shù)量遠多于安進（507項）、吉利德（457項）或衛(wèi)材（349項）等公司。

18家領(lǐng)先制藥公司在2006-2022年期間的平均首次獲批LoA為14.3%（中位數(shù)13.8%）。

在被分析的公司中，LoA率差異較大，AbbVie（8.1%）、安斯泰來（8.6%）和葛蘭素史克（9.1%）較低，而衛(wèi)材（18.4%）、諾和諾德（20.7%）和安進（22.8%）較高。

Alexander Schuhmacher團隊發(fā)現(xiàn)的LoA率高于最近多數(shù)研究的LoA率，潛在原因是什么？他們的分析僅包含從I期到首次藥物批準(zhǔn)的線性率，未涵蓋多種或并行適應(yīng)癥的批準(zhǔn)路徑、新制劑批準(zhǔn)（如皮下制劑）或兒科人群批準(zhǔn)等。這些會降低那些專注于這些生命周期管理路徑的公司的整體LoA計算值。比如AbbVie公司，一款Humira?充分進行了全生命周期利用，獲批了8種成人適應(yīng)癥和4種兒科/青少年適應(yīng)癥，總銷售額近2000億美元（2002-2023年）。這也就解釋了本分析中AbbVie的LoA率較低，但該公司卻取得了顯著商業(yè)成功的原因。

下表總結(jié)了18家頭部制藥公司2006-2022年的臨床候選藥物數(shù)量（Total IDs）I期、II期、III期臨床試驗數(shù)量，新藥獲批數(shù)量和LoA。

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